Mafanikio katika Ugonjwa wa Kinga Mwilini kwa Watoto: Tiba ya Seli ya CAR-T Yamponya Mgonjwa wa Lupus

Mnamo Juni 2023, Uresa mwenye umri wa miaka 15 alipokea tiba ya seli ya CAR-T katika Hospitali ya Chuo Kikuu cha Erlangen, ikiashiria matumizi ya kwanza ya matibabu haya bunifu ili kupunguza kasi ya ukuaji wa lupus erythematosus ya mfumo (SLE), ugonjwa mbaya wa kinga mwilini. Mwaka mmoja baadaye, Uresa anahisi afya njema kama kawaida, mbali na mafua machache madogo.

Uresa ndiye mtoto wa kwanza kutibiwa SLE akiwa na Tiba ya kinga mwilini katika Kituo cha Kijerumani cha Tiba ya Kinga Mwilini (DZI) cha Chuo Kikuu cha Erlangen. Mafanikio ya matibabu haya ya kibinafsi yamechapishwa katika The Lancet.

Dkt. Tobias Krickau, mtaalamu wa magonjwa ya baridi yabisi kwa watoto katika Idara ya Watoto na Tiba ya Vijana ya Hospitali ya Chuo Kikuu cha Erlangen, alielezea upekee wa kutumia seli za CAR-T kutibu Magonjwa ya Kinga MwiliniHapo awali, tiba ya CAR-T iliidhinishwa tu kwa saratani fulani za damu zilizoendelea.

Baada ya dawa zingine zote kushindwa kudhibiti SLE inayozidi kuwa mbaya ya Uresa, timu ya utafiti ilikabiliwa na uamuzi mgumu: je, seli hizi za kinga zilizoundwa zitumike kwa mtoto mwenye ugonjwa wa kinga mwilini? Jibu halikuwa la kawaida, kwani hakuna mtu aliyejaribu matibabu ya CAR-T kwa magonjwa ya kinga mwilini ya watoto hapo awali.

Tiba ya seli za CAR-T inahusisha kutoa baadhi ya seli za kinga za mgonjwa (seli T), kuzipa vipokezi vya antijeni ya chimeriki (CAR) katika maabara safi maalum, na kisha kuziingiza tena seli hizi zilizobadilishwa ndani ya mgonjwa. Seli hizi za CAR-T huzunguka katika damu, zikilenga na kuharibu seli B zinazofanya kazi kiotomatiki (zinazodhuru).

Dalili za Uresa zilianza katika vuli ya 2022, ikiwa ni pamoja na kipandauso, uchovu, maumivu ya viungo na misuli, na upele usoni—dalili za kawaida za lupus. Licha ya matibabu makali, hali yake ilizidi kuwa mbaya, ikiathiri figo zake na kusababisha matatizo makubwa.

Mapema mwaka wa 2023, baada ya kulazwa hospitalini na matibabu mengi, ikiwa ni pamoja na tiba ya kidini inayokandamiza kinga mwilini na ubadilishanaji wa plasma, hali ya Uresa ilizidi kuwa mbaya hadi kufikia hatua ambayo alihitaji dialysis. Akiwa ametengwa na marafiki na familia, ubora wa maisha yake ulishuka sana.

Timu ya matibabu katika Chuo Kikuu cha Erlangen, ikiongozwa na Profesa Mackensen, ilikubali kutengeneza na kutumia seli za CAR-T kwa ajili ya Uresa baada ya majadiliano ya kina. Matumizi haya ya huruma ya tiba ya CAR-T yalianzishwa chini ya sheria ya dawa za kulevya ya Ujerumani na kanuni za matumizi ya huruma.

Programu ya tiba ya seli ya CAR-T huko Erlangen, inayoongozwa na Profesa Georg Schett na Profesa Mackensen, imekuwa ikiwatibu wagonjwa wenye magonjwa mbalimbali ya kinga mwilini, ikiwa ni pamoja na SLE, tangu 2021. Mafanikio yao kwa wagonjwa 15 yalichapishwa katika Jarida la Tiba la New England mnamo Februari 2024, na kwa sasa wanafanya utafiti wa CASTLE na washiriki 24, wote wakionyesha maboresho makubwa.

Ili kujiandaa kwa tiba ya seli ya CAR-T, Uresa alifanyiwa chemotherapy ya kipimo kidogo ili kutoa nafasi kwa seli za CAR-T katika damu yake. Mnamo Juni 26, 2023, Uresa alipokea seli zake za CAR-T zilizobinafsishwa. Kufikia wiki ya tatu baada ya matibabu, utendaji kazi wa figo zake na viashiria vya lupus viliboreka, na dalili zake zilitoweka polepole.

Mchakato wa matibabu ulihusisha uratibu makini ili kuhakikisha ufanisi wa tiba ya kidini na ulinzi wa utendaji kazi wa figo uliobaki. Uresa alipata madhara madogo tu na aliruhusiwa kuondoka hospitalini siku ya 11 baada ya matibabu.

Kufikia mwishoni mwa Julai 2023, Uresa alirudi nyumbani, akakamilisha mitihani yake, na kuweka malengo mapya kwa ajili ya mustakabali wake, ikiwa ni pamoja na kujitegemea na kupata mbwa. Alifurahi kuungana tena na marafiki na kuendelea na maisha ya kawaida ya ujana.

Profesa Mackensen alielezea kwamba Uresa bado ana idadi kubwa ya seli za CAR-T katika damu yake, ambayo ina maana kwamba anahitaji kuingizwa kwa kingamwili kila mwezi hadi seli zake B zitakapopona. Dkt. Krickau alisisitiza kwamba mafanikio ya matibabu ya Uresa yalitokana na ushirikiano wa karibu wa taaluma nyingi za matibabu katika Kituo cha Kijerumani cha Tiba ya Kinga Mwilini.

Uresa hahitaji tena dawa yoyote au dialysis, na figo zake zimepona kikamilifu. Dkt. Krickau na timu yake wanapanga tafiti zaidi ili kuchunguza uwezo wa seli za CAR-T katika kutibu magonjwa mengine ya kingamwili kwa watoto.

Kesi hii muhimu inaonyesha uwezo wa tiba ya seli ya CAR-T kutoa msamaha wa muda mrefu kwa wagonjwa wa watoto wenye magonjwa makubwa ya kinga mwilini kama vile SLE. Mafanikio ya matibabu ya Uresa yanaangazia umuhimu wa uingiliaji kati wa mapema na ushirikiano wa taaluma mbalimbali. Masomo zaidi ya kimatibabu yanahitajika ili kuthibitisha usalama na ufanisi wa muda mrefu wa tiba ya seli ya CAR-T kwa watoto wenye magonjwa ya kinga mwilini.