Uşaq Autoimmun Xəstəliyində Yenilik: CAR-T Hüceyrə Terapiyası Lupus Xəstəsini Müalicə Edir
2023-cü ilin iyun ayında 15 yaşlı Uresa Erlangen Universitet Xəstəxanasında CAR-T hüceyrə terapiyası aldı və bu, ağır autoimmun xəstəlik olan sistemik lupus eritematozun (SLE) irəliləməsini yavaşlatmaq üçün bu innovativ müalicənin ilk tətbiqi oldu. Bir il sonra Uresa bir neçə kiçik soyuqdəymədən başqa özünü həmişəki kimi sağlam hiss edir.
Uresa, SLE-dən müalicə alan ilk uşaqdır İmmunoterapiya Erlangen Universitetinin Alman İmmunoterapiya Mərkəzində (DZI) aparılan tədqiqatlar. Bu fərdiləşdirilmiş müalicənin uğuru The Lancet jurnalında dərc olunub.
Erlangen Universiteti Xəstəxanasının Pediatriya və Yeniyetmələr Tibbi şöbəsinin uşaq revmatoloqu Dr. Tobias Krickau, CAR-T hüceyrələrinin müalicə üçün istifadəsinin unikallığını izah etdi. Autoimmun XəstəliklərƏvvəllər CAR-T terapiyası yalnız müəyyən inkişaf etmiş qan xərçəngləri üçün təsdiqlənmişdi.
Bütün digər dərmanlar Uresanın pisləşən SLE-ni nəzarətdə saxlaya bilmədikdən sonra tədqiqat qrupu çətin bir qərarla qarşılaşdı: bu mühəndislik immun hüceyrələri otoimmun xəstəliyi olan bir uşaq üçün istifadə edilməlidirmi? Cavab misli görünməmiş idi, çünki əvvəllər heç kim uşaq otoimmun xəstəlikləri üçün CAR-T müalicəsinə cəhd etməmişdi.
CAR-T hüceyrə terapiyası xəstənin bəzi immun hüceyrələrinin (T hüceyrələri) çıxarılmasını, ixtisaslaşmış təmiz laboratoriyada onları ximerik antigen reseptorları (CAR) ilə təchiz etməyi və sonra bu modifikasiya olunmuş hüceyrələrin xəstəyə yenidən daxil edilməsini əhatə edir. Bu CAR-T hüceyrələri qanda dövran edir, avtoreaktiv (zərərli) B hüceyrələrini hədəf alır və məhv edir.
Uresanın simptomları 2022-ci ilin payızında başladı. Miqren, yorğunluq, oynaq və əzələ ağrısı və üzdə səpgi - lupusun tipik əlamətləri. İntensiv müalicəyə baxmayaraq, onun vəziyyəti pisləşdi, böyrəklərinə təsir etdi və ciddi ağırlaşmalara səbəb oldu.
2023-cü ilin əvvəllərində, immunosupressiv kimyaterapiya və plazma mübadiləsi də daxil olmaqla, çoxsaylı xəstəxanaya yerləşdirilmə və müalicələrdən sonra Uresanın vəziyyəti o qədər pisləşdi ki, dializ tələb olundu. Dostlarından və ailəsindən təcrid olunduğu üçün həyat keyfiyyəti kəskin şəkildə aşağı düşdü.
Professor Makkensenin rəhbərlik etdiyi Erlangen Universitetinin tibb qrupu ətraflı müzakirələrdən sonra Uresa üçün CAR-T hüceyrələrinin istehsalına və istifadəsinə razılıq verdi. CAR-T terapiyasının bu şəfqətli istifadəsi Almaniyanın dərman qanunu və şəfqətli istifadə qaydaları çərçivəsində başladıldı.
Professor Georg Şett və Professor Makkensenin rəhbərlik etdiyi Erlangendəki CAR-T hüceyrə terapiyası proqramı, 2021-ci ildən bəri SLE də daxil olmaqla müxtəlif autoimmun xəstəlikləri olan xəstələri müalicə edir. Onların 15 xəstə ilə bağlı uğuru 2024-cü ilin fevral ayında New England Journal of Medicine jurnalında dərc edilib və hazırda 24 iştirakçı ilə CASTLE tədqiqatı aparırlar və hamısında əhəmiyyətli irəliləyişlər müşahidə olunur.
CAR-T hüceyrə terapiyasına hazırlaşmaq üçün Uresa qanında CAR-T hüceyrələri üçün yer açmaq məqsədilə aşağı dozada kimyaterapiyadan keçdi. 26 iyun 2023-cü ildə Uresa fərdiləşdirilmiş CAR-T hüceyrələrini aldı. Müalicədən sonrakı üçüncü həftədə böyrək funksiyası və lupus göstəriciləri yaxşılaşdı və simptomları tədricən yox oldu.
Müalicə prosesi kimyaterapiyanın effektivliyini və qalan böyrək funksiyasının qorunmasını təmin etmək üçün diqqətli koordinasiyanı əhatə edirdi. Uresada yalnız kiçik yan təsirlər müşahidə edildi və müalicədən 11-ci gün evə buraxıldı.
2023-cü ilin iyul ayının sonlarında Uresa evə qayıtdı, imtahanlarını başa vurdu və müstəqil olmaq və it almaq da daxil olmaqla gələcəyi üçün yeni hədəflər qoydu. Dostları ilə yenidən əlaqə qurduğuna və normal yeniyetmə həyatına qayıtdığına görə çox sevindi.
Professor Makkensen izah etdi ki, Uresanın qanında hələ də xeyli sayda CAR-T hüceyrəsi var, bu da onun B hüceyrələri sağalana qədər aylıq antikor infuziyasına ehtiyacı olduğunu göstərir. Dr. Krikau vurğuladı ki, Uresanın müalicəsinin uğuru Alman İmmunoterapiya Mərkəzində bir çox tibb sahəsinin sıx əməkdaşlığı sayəsində mümkün olub.
Uresanın artıq heç bir dərmana və ya dializə ehtiyacı yoxdur və böyrəkləri tam sağalıb. Dr. Krikau və komandası CAR-T hüceyrələrinin digər uşaq autoimmun xəstəliklərinin müalicəsində potensialını araşdırmaq üçün əlavə tədqiqatlar planlaşdırır.
Bu əlamətdar hadisə, SLE kimi ağır otoimmün xəstəlikləri olan pediatrik xəstələrdə uzunmüddətli remissiya təmin etmək üçün CAR-T hüceyrə terapiyasının potensialını nümayiş etdirir. Uresanın müalicəsinin uğuru erkən müdaxilənin və çoxsahəli əməkdaşlığın vacibliyini vurğulayır. Otoimmün xəstəlikləri olan uşaqlarda CAR-T hüceyrə terapiyasının uzunmüddətli təhlükəsizliyini və effektivliyini təsdiqləmək üçün əlavə klinik tədqiqatlara ehtiyac var.