Përparim në Sëmundjen Autoimune Pediatrike: Terapia me Qeliza CAR-T shëron pacientin me Lupus

Në qershor të vitit 2023, Uresa 15-vjeçare mori terapi me qeliza CAR-T në Spitalin Universitar të Erlangen, duke shënuar përdorimin e parë të këtij trajtimi inovativ për të ngadalësuar përparimin e lupusit eritematoz sistemik (SLE), një sëmundje e rëndë autoimune. Një vit më vonë, Uresa ndihet po aq e shëndetshme sa gjithmonë, përveç disa ftohjeve të lehta.

Uresa është fëmija i parë që trajtohet për SLE me. Imunoterapia në Qendrën Gjermane për Imunoterapi (DZI) të Universitetit Erlangen. Suksesi i këtij trajtimi të individualizuar është botuar në The Lancet.

Dr. Tobias Krickau, një reumatolog pediatrik në Departamentin e Pediatrisë dhe Mjekësisë Adoleshente të Spitalit Universitar Erlangen, shpjegoi veçantinë e përdorimit të qelizave CAR-T për të trajtuar Sëmundjet autoimuneMë parë, terapia CAR-T miratohej vetëm për disa kancere të avancuara të gjakut.

Pasi të gjitha ilaçet e tjera dështuan të kontrollonin përkeqësimin e SLE-së tek Uresa, ekipi i hulumtimit u përball me një vendim sfidues: a duhet të përdoren këto qeliza imune të modifikuara për një fëmijë me një sëmundje autoimune? Përgjigja ishte e pashembullt, pasi askush nuk kishte provuar më parë trajtimin CAR-T për sëmundjet autoimune pediatrike.

Terapia me qeliza CAR-T përfshin nxjerrjen e disa prej qelizave imune të pacientit (qelizave T), pajisjen e tyre me receptorë të antigjenit kimerik (CAR) në një laborator të specializuar të pastër dhe më pas riinfuzimin e këtyre qelizave të modifikuara tek pacienti. Këto qeliza CAR-T qarkullojnë në gjak, duke synuar dhe shkatërruar qelizat B autoreaktive (të dëmshme).

Simptomat e Uresës filluan në vjeshtën e vitit 2022, duke përfshirë migrenë, lodhje, dhimbje të kyçeve dhe muskujve, si dhe skuqje të fytyrës - shenja tipike të lupusit. Pavarësisht trajtimit intensiv, gjendja e saj u përkeqësua, duke prekur veshkat dhe duke shkaktuar komplikacione të rënda.

Në fillim të vitit 2023, pas shtrimeve në spital dhe trajtimeve të shumta, duke përfshirë kimioterapinë imunosupresive dhe shkëmbimin e plazmës, gjendja e Uresës u përkeqësua deri në atë pikë sa ajo kërkoi dializë. E izoluar nga miqtë dhe familja, cilësia e jetës së saj ra ndjeshëm.

Ekipi mjekësor në Universitetin e Erlangen, i udhëhequr nga Profesor Mackensen, ra dakord të prodhonte dhe të përdorte qelizat CAR-T për Uresa pas diskutimeve të hollësishme. Ky përdorim i dhembshur i terapisë CAR-T u iniciua sipas ligjit të Gjermanisë për ilaçet dhe rregulloreve të përdorimit të dhembshur.

Programi i terapisë me qeliza CAR-T në Erlangen, i udhëhequr nga Profesor Georg Schett dhe Profesor Mackensen, ka trajtuar pacientë me sëmundje të ndryshme autoimune, përfshirë SLE, që nga viti 2021. Suksesi i tyre me 15 pacientë u botua në New England Journal of Medicine në shkurt 2024, dhe aktualisht ata po kryejnë studimin CASTLE me 24 pjesëmarrës, të gjithë duke treguar përmirësime të konsiderueshme.

Për t'u përgatitur për terapinë me qeliza CAR-T, Uresa iu nënshtrua kimioterapisë me dozë të ulët për të krijuar hapësirë ​​për qelizat CAR-T në gjakun e saj. Më 26 qershor 2023, Uresa mori qelizat e saj të personalizuara CAR-T. Deri në javën e tretë pas trajtimit, funksioni i veshkave dhe treguesit e lupusit u përmirësuan, dhe simptomat e saj u zhdukën gradualisht.

Procesi i trajtimit përfshinte një koordinim të kujdesshëm për të siguruar efektivitetin e kimioterapisë dhe mbrojtjen e funksionit të mbetur të veshkave. Uresa përjetoi vetëm efekte anësore të vogla dhe u largua nga spitali në ditën e 11-të pas trajtimit.

Në fund të korrikut 2023, Uresa u kthye në shtëpi, përfundoi provimet dhe vendosi qëllime të reja për të ardhmen e saj, duke përfshirë pavarësinë dhe blerjen e një qeni. Ajo ishte e kënaqur që u rilidh me miqtë dhe që rifilloi një jetë normale adoleshente.

Profesor Mackensen shpjegoi se Uresa ka ende një numër të konsiderueshëm të qelizave CAR-T në gjakun e saj, që do të thotë se ajo ka nevojë për infuzione mujore të antitrupave derisa qelizat e saj B të rikuperohen. Dr. Krickau theksoi se suksesi i trajtimit të Uresës ishte për shkak të bashkëpunimit të ngushtë të disiplinave të shumta mjekësore në Qendrën Gjermane për Imunoterapi.

Uresa nuk ka më nevojë për ilaçe apo dializë, dhe veshkat e saj janë rikuperuar plotësisht. Dr. Krickau dhe ekipi i tij po planifikojnë studime të mëtejshme për të eksploruar potencialin e qelizave CAR-T në trajtimin e sëmundjeve të tjera autoimune pediatrike.

Ky rast historik demonstron potencialin e terapisë me qeliza CAR-T për të siguruar falje afatgjatë për pacientët pediatrikë me sëmundje të rënda autoimune si SLE. Suksesi i trajtimit të Uresës thekson rëndësinë e ndërhyrjes së hershme dhe bashkëpunimit shumëdisiplinor. Nevojiten studime të mëtejshme klinike për të konfirmuar sigurinë dhe efikasitetin afatgjatë të terapisë me qeliza CAR-T për fëmijët me sëmundje autoimune.