બાળરોગ સ્વયંપ્રતિરક્ષા રોગમાં સફળતા: CAR-T સેલ થેરાપી લ્યુપસના દર્દીને મટાડે છે

જૂન 2023 માં, 15 વર્ષીય યુરેસાને એર્લાંગેન યુનિવર્સિટી હોસ્પિટલમાં CAR-T સેલ થેરાપી મળી, જે એક ગંભીર સ્વયંપ્રતિરક્ષા રોગ, પ્રણાલીગત લ્યુપસ એરિથેમેટોસસ (SLE) ની પ્રગતિ ધીમી કરવા માટે આ નવીન સારવારનો પ્રથમ ઉપયોગ હતો. એક વર્ષ પછી, યુરેસા થોડી નાની શરદી સિવાય, પહેલાની જેમ સ્વસ્થ લાગે છે.

યુરેસા એ પ્રથમ બાળક છે જેને SLE માટે સારવાર આપવામાં આવી છે ઇમ્યુનોથેરાપી એર્લાંગેન યુનિવર્સિટીના જર્મન સેન્ટર ફોર ઇમ્યુનોથેરાપી (DZI) ખાતે. આ વ્યક્તિગત સારવારની સફળતા ધ લેન્સેટમાં પ્રકાશિત થઈ છે.

એર્લાંગેન યુનિવર્સિટી હોસ્પિટલના બાળરોગ અને કિશોરાવસ્થા દવા વિભાગના બાળરોગ સંધિવા નિષ્ણાત ડૉ. ટોબિયાસ ક્રિકાઉએ સારવાર માટે CAR-T કોષોનો ઉપયોગ કરવાની વિશિષ્ટતા સમજાવી. સ્વયંપ્રતિરક્ષા રોગોપહેલાં, CAR-T થેરાપી ફક્ત ચોક્કસ અદ્યતન રક્ત કેન્સર માટે જ માન્ય હતી.

યુરેસાના બગડતા SLE ને નિયંત્રિત કરવામાં અન્ય બધી દવાઓ નિષ્ફળ ગયા પછી, સંશોધન ટીમને એક પડકારજનક નિર્ણયનો સામનો કરવો પડ્યો: શું આ એન્જિનિયર્ડ રોગપ્રતિકારક કોષોનો ઉપયોગ સ્વયંપ્રતિરક્ષા રોગ ધરાવતા બાળક માટે કરવો જોઈએ? જવાબ અભૂતપૂર્વ હતો, કારણ કે પહેલાં કોઈએ બાળરોગ સ્વયંપ્રતિરક્ષા રોગો માટે CAR-T સારવારનો પ્રયાસ કર્યો ન હતો.

CAR-T સેલ થેરાપીમાં દર્દીના કેટલાક રોગપ્રતિકારક કોષો (T કોષો) કાઢવા, તેમને વિશિષ્ટ સ્વચ્છ પ્રયોગશાળામાં કાઇમરિક એન્ટિજેન રીસેપ્ટર્સ (CAR) થી સજ્જ કરવા અને પછી આ સંશોધિત કોષોને દર્દીમાં ફરીથી દાખલ કરવાનો સમાવેશ થાય છે. આ CAR-T કોષો લોહીમાં ફરે છે, ઓટોરિએક્ટિવ (હાનિકારક) B કોષોને લક્ષ્ય બનાવે છે અને તેનો નાશ કરે છે.

યુરેસાના લક્ષણો 2022 ના પાનખરમાં શરૂ થયા હતા, જેમાં માઇગ્રેન, થાક, સાંધા અને સ્નાયુઓમાં દુખાવો અને ચહેરા પર ફોલ્લીઓનો સમાવેશ થાય છે - લ્યુપસના લાક્ષણિક ચિહ્નો. સઘન સારવાર છતાં, તેની સ્થિતિ વધુ ખરાબ થઈ, તેની કિડનીને અસર થઈ અને ગંભીર ગૂંચવણો ઊભી થઈ.

2023 ની શરૂઆતમાં, ઇમ્યુનોસપ્રેસિવ કીમોથેરાપી અને પ્લાઝ્મા એક્સચેન્જ સહિત અનેક હોસ્પિટલમાં દાખલ થયા પછી, યુરેસાની સ્થિતિ એટલી બગડી ગઈ કે તેને ડાયાલિસિસની જરૂર પડી. મિત્રો અને પરિવારથી અલગ રહેવાથી, તેના જીવનની ગુણવત્તામાં ઘટાડો થયો.

પ્રોફેસર મેકેન્સનના નેતૃત્વ હેઠળ એર્લાંગેન યુનિવર્સિટીની તબીબી ટીમે વિગતવાર ચર્ચાઓ પછી યુરેસા માટે CAR-T કોષોનું ઉત્પાદન અને ઉપયોગ કરવા સંમતિ આપી. CAR-T ઉપચારનો આ કરુણાપૂર્ણ ઉપયોગ જર્મનીના ડ્રગ કાયદા અને કરુણાપૂર્ણ ઉપયોગના નિયમો હેઠળ શરૂ કરવામાં આવ્યો હતો.

પ્રોફેસર જ્યોર્જ શેટ અને પ્રોફેસર મેકેન્સનના નેતૃત્વ હેઠળ એર્લાંગેન ખાતે CAR-T સેલ થેરાપી પ્રોગ્રામ 2021 થી SLE સહિત વિવિધ સ્વયંપ્રતિરક્ષા રોગો ધરાવતા દર્દીઓની સારવાર કરી રહ્યો છે. 15 દર્દીઓ સાથેની તેમની સફળતા ફેબ્રુઆરી 2024 માં ન્યૂ ઇંગ્લેન્ડ જર્નલ ઓફ મેડિસિનમાં પ્રકાશિત થઈ હતી, અને તેઓ હાલમાં 24 સહભાગીઓ સાથે CASTLE અભ્યાસ કરી રહ્યા છે, જે બધા નોંધપાત્ર સુધારા દર્શાવે છે.

CAR-T સેલ થેરાપીની તૈયારી માટે, યુરેસાએ તેના લોહીમાં CAR-T કોષો માટે જગ્યા બનાવવા માટે ઓછી માત્રામાં કીમોથેરાપી કરાવી. 26 જૂન, 2023 ના રોજ, યુરેસાને તેના વ્યક્તિગત CAR-T કોષો પ્રાપ્ત થયા. સારવાર પછીના ત્રીજા અઠવાડિયા સુધીમાં, તેના કિડનીના કાર્ય અને લ્યુપસ સૂચકાંકોમાં સુધારો થયો, અને તેના લક્ષણો ધીમે ધીમે અદૃશ્ય થઈ ગયા.

સારવાર પ્રક્રિયામાં કીમોથેરાપીની અસરકારકતા અને બાકીના કિડની કાર્યનું રક્ષણ સુનિશ્ચિત કરવા માટે કાળજીપૂર્વક સંકલનનો સમાવેશ થતો હતો. યુરેસાને માત્ર નાની આડઅસરોનો અનુભવ થયો અને સારવાર પછી 11મા દિવસે તેને રજા આપવામાં આવી.

જુલાઈ 2023 ના અંત સુધીમાં, યુરેસા ઘરે પરત ફરી, તેણીની પરીક્ષાઓ પૂર્ણ કરી, અને તેના ભવિષ્ય માટે નવા લક્ષ્યો નક્કી કર્યા, જેમાં સ્વતંત્ર બનવું અને કૂતરો રાખવો શામેલ છે. તેણી મિત્રો સાથે ફરી જોડાવા અને સામાન્ય કિશોરાવસ્થા જીવન ફરી શરૂ કરવામાં ખુશ હતી.

પ્રોફેસર મેકેન્સને સમજાવ્યું કે યુરેસાના લોહીમાં હજુ પણ નોંધપાત્ર સંખ્યામાં CAR-T કોષો છે, જેનો અર્થ એ છે કે તેના B કોષો સ્વસ્થ ન થાય ત્યાં સુધી તેને માસિક એન્ટિબોડી ઇન્ફ્યુઝનની જરૂર છે. ડૉ. ક્રિકાઉએ ભાર મૂક્યો કે યુરેસાની સારવારની સફળતા જર્મન સેન્ટર ફોર ઇમ્યુનોથેરાપી ખાતે બહુવિધ તબીબી શાખાઓના નજીકના સહયોગને કારણે હતી.

યુરેસાને હવે કોઈ દવા કે ડાયાલિસિસની જરૂર નથી, અને તેની કિડની સંપૂર્ણપણે સ્વસ્થ થઈ ગઈ છે. ડૉ. ક્રિકાઉ અને તેમની ટીમ અન્ય બાળરોગ સ્વયંપ્રતિરક્ષા રોગોની સારવારમાં CAR-T કોષોની સંભાવના શોધવા માટે વધુ અભ્યાસોનું આયોજન કરી રહી છે.

આ સીમાચિહ્નરૂપ કિસ્સો SLE જેવા ગંભીર સ્વયંપ્રતિરક્ષા રોગો ધરાવતા બાળરોગના દર્દીઓ માટે લાંબા ગાળાની માફી પૂરી પાડવા માટે CAR-T સેલ થેરાપીની સંભાવના દર્શાવે છે. યુરેસાની સારવારની સફળતા પ્રારંભિક હસ્તક્ષેપ અને બહુ-શાખાકીય સહયોગના મહત્વ પર ભાર મૂકે છે. સ્વયંપ્રતિરક્ષા રોગો ધરાવતા બાળકો માટે CAR-T સેલ થેરાપીની લાંબા ગાળાની સલામતી અને અસરકારકતાની પુષ્ટિ કરવા માટે વધુ ક્લિનિકલ અભ્યાસોની જરૂર છે.