Kalampusan sa Pediatric Autoimmune Disease: Ang CAR-T Cell Therapy Nakaayo sa Pasyenteng Lupus

Niadtong Hunyo 2023, ang 15 anyos nga si Uresa nakadawat og CAR-T cell therapy sa Erlangen University Hospital, nga nagtimaan sa unang paggamit niining inobatibong pagtambal aron mapahinay ang pag-uswag sa systemic lupus erythematosus (SLE), usa ka grabe nga autoimmune disease. Paglabay sa usa ka tuig, si Uresa mibati nga himsog sama sa kaniadto, gawas sa pipila ka gagmay nga sip-on.

Si Uresa ang unang bata nga gitambalan sa SLE Imunoterapiya sa German Center for Immunotherapy (DZI) sa Erlangen University. Ang kalampusan niining indibidwal nga pagtambal gipatik sa The Lancet.

Si Dr. Tobias Krickau, usa ka pediatric rheumatologist sa Department of Pediatrics and Adolescent Medicine sa Erlangen University Hospital, mipasabot sa pagkatalagsaon sa paggamit sa CAR-T cells sa pagtambal Mga Sakit nga AutoimmuneKaniadto, ang CAR-T therapy giaprobahan lamang alang sa pipila ka mga advanced nga kanser sa dugo.

Human napakyas ang tanang ubang tambal sa pagkontrol sa nagkagrabe nga SLE sa Uresa, ang research team nag-atubang og mahagitong desisyon: kinahanglan ba kining mga engineered immune cells gamiton para sa usa ka bata nga adunay autoimmune disease? Ang tubag wala pa sukad mahitabo, kay wala pa gyuy nakasulay og CAR-T treatment para sa mga pediatric autoimmune diseases kaniadto.

Ang CAR-T cell therapy naglakip sa pagkuha sa pipila ka immune cells (T cells) sa pasyente, pagsangkap niini og chimeric antigen receptors (CAR) sa usa ka espesyalisadong limpyo nga laboratoryo, ug dayon ibalik kini nga giusab nga mga selula ngadto sa pasyente. Kini nga mga CAR-T cells molibot sa dugo, nga nagtumong ug molaglag sa mga autoreactive (makadaot) nga B cells.

Nagsugod ang mga simtomas ni Uresa niadtong tingdagdag sa 2022, lakip na ang migraine, kakapoy, sakit sa lutahan ug kaunuran, ug pantal sa nawong—tipikal nga mga timailhan sa lupus. Bisan pa sa intensive nga pagtambal, migrabe ang iyang kondisyon, nga nakaapekto sa iyang mga kidney ug hinungdan sa grabe nga mga komplikasyon.

Sa sayong bahin sa 2023, human sa daghang pagpaospital ug pagtambal, lakip na ang immunosuppressive chemotherapy ug plasma exchange, ang kondisyon ni Uresa migrabe hangtod sa punto nga kinahanglan na siyang dialysis. Nahimulag gikan sa mga higala ug pamilya, ang iyang kalidad sa kinabuhi mius-os pag-ayo.

Ang medical team sa Erlangen University, nga gipangulohan ni Professor Mackensen, miuyon sa paghimo ug paggamit sa CAR-T cells para sa Uresa human sa detalyadong mga diskusyon. Kining maloloy-on nga paggamit sa CAR-T therapy gisugdan ubos sa balaod sa droga ug mga regulasyon sa maloloy-on nga paggamit sa Germany.

Ang programa sa CAR-T cell therapy sa Erlangen, nga gipangulohan ni Propesor Georg Schett ug Propesor Mackensen, nagtambal sa mga pasyente nga adunay lainlaing mga sakit nga autoimmune, lakip ang SLE, sukad pa niadtong 2021. Ang ilang kalampusan sa 15 ka mga pasyente gipatik sa New England Journal of Medicine niadtong Pebrero 2024, ug karon ilang gihimo ang pagtuon sa CASTLE uban sa 24 ka mga partisipante, nga silang tanan nagpakita og hinungdanon nga mga kalamboan.

Aron maandam alang sa CAR-T cell therapy, si Uresa gipailalom sa low-dose chemotherapy aron makahatag og luna alang sa CAR-T cells sa iyang dugo. Niadtong Hunyo 26, 2023, nadawat ni Uresa ang iyang personalized nga CAR-T cells. Sa ikatulong semana human sa pagtambal, ang iyang kidney function ug lupus indicators miarang-arang, ug ang iyang mga sintomas anam-anam nga nawala.

Ang proseso sa pagtambal naglambigit sa maampingong koordinasyon aron masiguro ang kaepektibo sa chemotherapy ug ang pagpanalipod sa nahabilin nga gimbuhaton sa kidney. Si Uresa nakasinati lamang og gagmay nga mga epekto ug gipagawas sa ika-11 nga adlaw human sa pagtambal.

Sa ulahing bahin sa Hulyo 2023, nipauli si Uresa, nahuman ang iyang mga eksamin, ug nagtakda og bag-ong mga tumong alang sa iyang kaugmaon, lakip na ang pagkahimong independente ug pag-atiman og iro. Nalipay siya nga nakig-uban pag-usab sa mga higala ug mibalik sa normal nga kinabuhi sa pagkatin-edyer.

Gipasabot ni Propesor Mackensen nga si Uresa aduna pa'y daghang CAR-T cells sa iyang dugo, nga nagpasabot nga kinahanglan niya ang binulan nga antibody infusions hangtod nga mamaayo ang iyang mga B cells. Gipasiugda ni Dr. Krickau nga ang kalampusan sa pagtambal ni Uresa tungod sa suod nga kolaborasyon sa daghang mga disiplina sa medisina sa German Center for Immunotherapy.

Dili na kinahanglan ni Uresa og tambal o dialysis, ug hingpit nang naayo ang iyang mga kidney. Si Dr. Krickau ug ang iyang team nagplano og dugang nga mga pagtuon aron masusi ang potensyal sa mga CAR-T cells sa pagtambal sa ubang mga sakit nga autoimmune sa mga bata.

Kining talagsaong kaso nagpakita sa potensyal sa CAR-T cell therapy sa paghatag og dugay nga remission para sa mga bata nga adunay grabe nga autoimmune diseases sama sa SLE. Ang kalampusan sa pagtambal sa Uresa nagpasiugda sa kamahinungdanon sa sayo nga interbensyon ug multidisciplinary nga kolaborasyon. Gikinahanglan ang dugang nga mga klinikal nga pagtuon aron makumpirma ang dugay nga kaluwasan ug kaepektibo sa CAR-T cell therapy para sa mga bata nga adunay autoimmune diseases.