Terobosan dalam Penyakit Autoimun Pediatrik: Terapi Sel CAR-T Menyembuhkan Pasien Lupus
Pada Juni 2023, Uresa yang berusia 15 tahun menerima terapi sel CAR-T di Rumah Sakit Universitas Erlangen, menandai penggunaan pertama pengobatan inovatif ini untuk memperlambat perkembangan lupus eritematosus sistemik (SLE), penyakit autoimun yang parah. Setahun kemudian, Uresa merasa sehat seperti biasanya, kecuali beberapa kali terserang flu ringan.
Uresa adalah anak pertama yang diobati untuk SLE dengan Imunoterapi di Pusat Imunoterapi Jerman (DZI) Universitas Erlangen. Keberhasilan pengobatan individual ini telah dipublikasikan di The Lancet.
Dr. Tobias Krickau, seorang ahli reumatologi anak di Departemen Pediatri dan Kedokteran Remaja Rumah Sakit Universitas Erlangen, menjelaskan keunikan penggunaan sel CAR-T untuk pengobatan. Penyakit AutoimunSebelumnya, terapi CAR-T hanya disetujui untuk jenis kanker darah stadium lanjut tertentu.
Setelah semua pengobatan lain gagal mengendalikan SLE Uresa yang semakin memburuk, tim peneliti menghadapi keputusan yang menantang: haruskah sel imun hasil rekayasa ini digunakan untuk anak dengan penyakit autoimun? Jawabannya belum pernah terjadi sebelumnya, karena belum ada yang pernah mencoba pengobatan CAR-T untuk penyakit autoimun pada anak-anak sebelumnya.
Terapi sel CAR-T melibatkan pengambilan sebagian sel imun pasien (sel T), melengkapinya dengan reseptor antigen chimeric (CAR) di laboratorium steril khusus, dan kemudian memasukkan kembali sel-sel yang telah dimodifikasi ini ke dalam tubuh pasien. Sel-sel CAR-T ini bersirkulasi dalam darah, menargetkan dan menghancurkan sel B autoreaktif (berbahaya).
Gejala Uresa mulai muncul pada musim gugur 2022, termasuk migrain, kelelahan, nyeri sendi dan otot, serta ruam wajah—tanda-tanda khas lupus. Meskipun mendapat perawatan intensif, kondisinya memburuk, memengaruhi ginjalnya dan menyebabkan komplikasi serius.
Pada awal tahun 2023, setelah beberapa kali dirawat di rumah sakit dan menjalani berbagai perawatan, termasuk kemoterapi imunosupresif dan pertukaran plasma, kondisi Uresa memburuk hingga ia membutuhkan dialisis. Terisolasi dari teman dan keluarga, kualitas hidupnya menurun drastis.
Tim medis di Universitas Erlangen, yang dipimpin oleh Profesor Mackensen, setuju untuk memproduksi dan menggunakan sel CAR-T untuk Uresa setelah diskusi mendetail. Penggunaan terapi CAR-T secara sukarela ini dimulai berdasarkan hukum obat-obatan dan peraturan penggunaan sukarela di Jerman.
Program terapi sel CAR-T di Erlangen, yang dipimpin oleh Profesor Georg Schett dan Profesor Mackensen, telah merawat pasien dengan berbagai penyakit autoimun, termasuk SLE, sejak tahun 2021. Keberhasilan mereka dengan 15 pasien dipublikasikan di New England Journal of Medicine pada Februari 2024, dan mereka saat ini sedang melakukan studi CASTLE dengan 24 peserta, yang semuanya menunjukkan peningkatan yang signifikan.
Untuk mempersiapkan terapi sel CAR-T, Uresa menjalani kemoterapi dosis rendah untuk memberi ruang bagi sel CAR-T dalam darahnya. Pada 26 Juni 2023, Uresa menerima sel CAR-T yang dipersonalisasi. Pada minggu ketiga pasca perawatan, fungsi ginjal dan indikator lupusnya membaik, dan gejalanya berangsur-angsur menghilang.
Proses pengobatan melibatkan koordinasi yang cermat untuk memastikan efektivitas kemoterapi dan perlindungan fungsi ginjal yang tersisa. Uresa hanya mengalami efek samping ringan dan dipulangkan pada hari ke-11 setelah pengobatan.
Pada akhir Juli 2023, Uresa kembali ke rumah, menyelesaikan ujiannya, dan menetapkan tujuan baru untuk masa depannya, termasuk menjadi mandiri dan memelihara anjing. Dia sangat senang dapat berhubungan kembali dengan teman-temannya dan melanjutkan kehidupan remaja yang normal.
Profesor Mackensen menjelaskan bahwa Uresa masih memiliki sejumlah besar sel CAR-T dalam darahnya, yang berarti dia membutuhkan infus antibodi bulanan sampai sel B-nya pulih. Dr. Krickau menekankan bahwa keberhasilan pengobatan Uresa disebabkan oleh kolaborasi erat berbagai disiplin ilmu medis di Pusat Imunoterapi Jerman.
Uresa tidak lagi membutuhkan obat-obatan atau dialisis, dan ginjalnya telah pulih sepenuhnya. Dr. Krickau dan timnya berencana melakukan studi lebih lanjut untuk mengeksplorasi potensi sel CAR-T dalam mengobati penyakit autoimun pediatrik lainnya.
Kasus penting ini menunjukkan potensi terapi sel CAR-T untuk memberikan remisi jangka panjang bagi pasien anak dengan penyakit autoimun berat seperti SLE. Keberhasilan pengobatan Uresa menyoroti pentingnya intervensi dini dan kolaborasi multidisiplin. Studi klinis lebih lanjut diperlukan untuk mengkonfirmasi keamanan dan efektivitas jangka panjang terapi sel CAR-T untuk anak-anak dengan penyakit autoimun.