बालरोग स्वयंप्रतिरोधक रोगांमध्ये यश: CAR-T सेल थेरपीने ल्युपस रुग्ण बरा झाला

जून २०२३ मध्ये, १५ वर्षीय उरेसावर अर्लांगेन युनिव्हर्सिटी हॉस्पिटलमध्ये CAR-T सेल थेरपी करण्यात आली. सिस्टेमिक ल्युपस एरिथेमॅटोसस (SLE) या गंभीर स्वयंप्रतिरोधक रोगाची वाढ मंदावण्यासाठी या नाविन्यपूर्ण उपचाराचा हा पहिलाच वापर होता. एका वर्षानंतर, काही किरकोळ सर्दी वगळता, उरेसाला पूर्वीसारखेच निरोगी वाटते.

SLE साठी उपचार घेतलेले उरेसा हे पहिले बाळ आहे इम्युनोथेरपी अर्लांगेन विद्यापीठाच्या जर्मन सेंटर फॉर इम्युनोथेरपी (DZI) येथे. या वैयक्तिकृत उपचाराचे यश 'द लॅन्सेट'मध्ये प्रकाशित झाले आहे.

एरलांगेन युनिव्हर्सिटी हॉस्पिटलच्या बालरोग आणि किशोरवयीन औषध विभागातील बालरोग संधिवात तज्ञ, डॉ. टोबियास क्रिकाऊ यांनी उपचारासाठी CAR-T पेशी वापरण्याचे वैशिष्ट्य स्पष्ट केले. स्वयंप्रतिरोधक रोगपूर्वी, CAR-T थेरपीला फक्त काही विशिष्ट प्रगत रक्त कर्करोगांसाठीच मान्यता देण्यात आली होती.

उरेसाचा वाढत जाणारा एसएलई (SLE) नियंत्रणात आणण्यासाठी इतर सर्व औषधे अयशस्वी ठरल्यानंतर, संशोधक संघासमोर एक आव्हानात्मक निर्णय होता: स्वयंप्रतिरोधक (ऑटोइम्यून) आजार असलेल्या मुलासाठी या अभियांत्रिकीकृत रोगप्रतिकारक पेशींचा वापर करावा का? याचे उत्तर अभूतपूर्व होते, कारण यापूर्वी कोणीही बालकांच्या स्वयंप्रतिरोधक आजारांसाठी CAR-T उपचारांचा प्रयत्न केला नव्हता.

CAR-T सेल थेरपीमध्ये रुग्णाच्या शरीरातील काही रोगप्रतिकारक पेशी (टी पेशी) काढून, एका विशेष स्वच्छ प्रयोगशाळेत त्यांना कायमेरिक अँटीजेन रिसेप्टर्स (CAR) जोडले जातात आणि नंतर या सुधारित पेशी रुग्णाच्या शरीरात पुन्हा सोडल्या जातात. या CAR-T पेशी रक्तात फिरून, स्व-प्रतिक्रियाशील (हानिकारक) बी पेशींना लक्ष्य करून नष्ट करतात.

उरेसाची लक्षणे २०२२ च्या शरद ऋतूत सुरू झाली, ज्यात मायग्रेन, थकवा, सांधे आणि स्नायू दुखणे, आणि चेहऱ्यावर पुरळ येणे यांचा समावेश होता—ही ल्युपसची वैशिष्ट्यपूर्ण लक्षणे आहेत. सघन उपचार करूनही, तिची प्रकृती खालावली, ज्यामुळे तिच्या मूत्रपिंडांवर परिणाम झाला आणि गंभीर गुंतागुंत निर्माण झाली.

२०२३ च्या सुरुवातीला, इम्युनोसप्रेसिव्ह केमोथेरपी आणि प्लाझ्मा एक्सचेंजसह अनेक वेळा रुग्णालयात दाखल झाल्यानंतर आणि उपचार घेतल्यानंतर, उरेसाची प्रकृती इतकी खालावली की तिला डायलिसिसची गरज भासू लागली. मित्र आणि कुटुंबापासून दुरावल्यामुळे, तिच्या जीवनाचा दर्जा खूपच खालावला.

प्राध्यापक मॅकेन्सन यांच्या नेतृत्वाखालील अर्लांगेन विद्यापीठातील वैद्यकीय पथकाने, सविस्तर चर्चेनंतर युरेसासाठी CAR-T पेशींचे उत्पादन आणि वापर करण्यास सहमती दर्शवली. CAR-T थेरपीचा हा मानवतावादी वापर जर्मनीच्या औषध कायद्यानुसार आणि मानवतावादी वापराच्या नियमांनुसार सुरू करण्यात आला.

प्राध्यापक जॉर्ज शेट आणि प्राध्यापक मॅकेन्सेन यांच्या नेतृत्वाखालील अर्लांगेन येथील CAR-T सेल थेरपी कार्यक्रम २०२१ पासून SLE सह विविध स्वयंप्रतिरोधक रोगांच्या रुग्णांवर उपचार करत आहे. १५ रुग्णांवरील त्यांच्या यशाचा अहवाल फेब्रुवारी २०२४ मध्ये 'न्यू इंग्लंड जर्नल ऑफ मेडिसिन'मध्ये प्रकाशित झाला होता, आणि सध्या ते २४ सहभागींसोबत 'CASTLE' अभ्यास करत असून, त्या सर्वांमध्ये लक्षणीय सुधारणा दिसून येत आहे.

CAR-T सेल थेरपीची तयारी करण्यासाठी, उरेसाने तिच्या रक्तात CAR-T पेशींसाठी जागा तयार करण्याकरिता कमी-डोस केमोथेरपी घेतली. २६ जून २०२३ रोजी, उरेसाला तिच्या गरजेनुसार तयार केलेल्या CAR-T पेशी मिळाल्या. उपचारानंतर तिसऱ्या आठवड्यापर्यंत, तिच्या किडनीचे कार्य आणि ल्युपसचे निर्देशक सुधारले आणि तिची लक्षणे हळूहळू नाहीशी झाली.

केमोथेरपीची परिणामकारकता आणि उर्वरित मूत्रपिंडाच्या कार्याचे संरक्षण सुनिश्चित करण्यासाठी उपचार प्रक्रियेमध्ये काळजीपूर्वक समन्वय साधण्यात आला होता. उरेसाला केवळ किरकोळ दुष्परिणाम जाणवले आणि उपचारानंतर ११ व्या दिवशी तिला रुग्णालयातून घरी सोडण्यात आले.

जुलै २०२३ च्या अखेरीस, उरेसा घरी परतली, तिने तिच्या परीक्षा पूर्ण केल्या आणि स्वावलंबी होणे व कुत्रा पाळणे यांसारखी तिच्या भविष्यासाठी नवीन ध्येये निश्चित केली. मित्रांशी पुन्हा संपर्क साधल्याने आणि एक सामान्य किशोरवयीन जीवन पुन्हा सुरू केल्याने तिला खूप आनंद झाला होता.

प्राध्यापक मॅकेन्सन यांनी स्पष्ट केले की, उरेसाच्या रक्तात अजूनही मोठ्या प्रमाणात CAR-T पेशी आहेत, याचा अर्थ तिच्या बी-पेशी पूर्ववत होईपर्यंत तिला दर महिन्याला अँटीबॉडी इन्फ्युजनची आवश्यकता आहे. डॉ. क्रिकाऊ यांनी यावर जोर दिला की, जर्मन सेंटर फॉर इम्युनोथेरपीमधील विविध वैद्यकीय शाखांच्या घनिष्ठ सहकार्यामुळेच उरेसाच्या उपचारांना यश मिळाले.

उरेसाला आता कोणत्याही औषधांची किंवा डायलिसिसची गरज नाही आणि तिचे मूत्रपिंड पूर्णपणे बरे झाले आहेत. डॉ. क्रिकाऊ आणि त्यांची टीम, लहान मुलांमधील इतर स्वयंप्रतिरोधक रोगांवर उपचार करण्यासाठी CAR-T पेशींच्या क्षमतेचा शोध घेण्यासाठी पुढील अभ्यासाची योजना आखत आहेत.

हे महत्त्वपूर्ण प्रकरण SLE सारख्या गंभीर स्वयंप्रतिरोधक रोगांनी ग्रस्त बालरुग्णांना दीर्घकाळ रोगमुक्ती मिळवून देण्याची CAR-T सेल थेरपीची क्षमता दर्शवते. उरेसाच्या उपचाराचे यश लवकर हस्तक्षेप आणि बहुशाखीय सहकार्याचे महत्त्व अधोरेखित करते. स्वयंप्रतिरोधक रोगांनी ग्रस्त मुलांसाठी CAR-T सेल थेरपीची दीर्घकालीन सुरक्षितता आणि परिणामकारकता निश्चित करण्यासाठी पुढील वैद्यकीय अभ्यासांची आवश्यकता आहे.