Trochbraak yn pediatryske auto-ymmúnsykte: CAR-T-selterapy genêst lupuspasjint
Yn juny 2023 krige de 15-jierrige Uresa CAR-T-selterapy yn it Universitêr Sikehûs fan Erlangen, wat it earste gebrûk fan dizze ynnovative behanneling wie om de foarútgong fan systemyske lupus erythematosus (SLE), in slimme auto-ymmúnsykte, te fertragen. In jier letter fielt Uresa him noch sa sûn as altyd, op in pear lytse ferkâldheden nei.
Uresa is it earste bern dat behannele wurdt foar SLE mei Immunoterapy by it Dútske Sintrum foar Immunoterapy (DZI) fan 'e Universiteit fan Erlangen. It súkses fan dizze yndividualisearre behanneling is publisearre yn The Lancet.
Dr. Tobias Krickau, in pediatryske reumatolooch oan 'e ôfdieling Pediatrie en Adolesinte Genêskunde fan it Universitêr Sikehûs fan Erlangen, ferklearre de unike aard fan it brûken fan CAR-T-sellen foar de behanneling Auto-ymmúnsyktenEarder waard CAR-T-terapy allinich goedkard foar bepaalde avansearre bloedkankers.
Nei't alle oare medisinen de fergriemjende SLE fan Uresa net ûnder kontrôle koenen krije, stie it ûndersyksteam foar in útdagende beslissing: moatte dizze manipulearre ymmúnsellen brûkt wurde foar in bern mei in autoimmune sykte? It antwurd wie sûnder foarbyld, om't noch noait ien earder CAR-T-behanneling besocht hie foar pediatryske autoimmune sykten.
CAR-T-selterapy omfettet it ekstrahearjen fan guon fan 'e ymmúnsellen (T-sellen) fan' e pasjint, it útrusten fan chimere antigeenreceptors (CAR) yn in spesjalisearre skjin laboratoarium, en dan it opnij ynbringen fan dizze modifisearre sellen yn 'e pasjint. Dizze CAR-T-sellen sirkulearje yn it bloed, rjochtsje har op en ferneatigje autoreaktive (skealike) B-sellen.
De symptomen fan Uresa begûnen yn 'e hjerst fan 2022, ynklusyf migraine, wurgens, gewrichts- en spierpine, en in útslach yn it gesicht - typyske tekens fan lupus. Nettsjinsteande yntinsive behanneling fergrutte har tastân, wêrtroch't har nieren beynfloede waarden en slimme komplikaasjes ûntstienen.
Begjin 2023, nei meardere sikehûsopnames en behannelingen, ynklusyf ymmúnsuppressive gemoterapy en plasma-útwikseling, ferslechtere de tastân fan Uresa oant it punt wêr't se dialyse nedich hie. Isolearre fan freonen en famylje, sakke har kwaliteit fan libben sterk.
It medyske team fan 'e Universiteit fan Erlangen, ûnder lieding fan professor Mackensen, stimde yn om CAR-T-sellen te produsearjen en te brûken foar Uresa nei detaillearre petearen. Dit meilibjende gebrûk fan CAR-T-terapy waard inisjearre ûnder de Dútske drugswet en regeljouwing foar meilibjend gebrûk.
It CAR-T-selterapyprogramma yn Erlangen, ûnder lieding fan professor Georg Schett en professor Mackensen, behannelet sûnt 2021 pasjinten mei ferskate autoimmune sykten, ynklusyf SLE. Harren súkses mei 15 pasjinten waard yn febrewaris 2024 publisearre yn it New England Journal of Medicine, en se fiere op it stuit de CASTLE-stúdzje út mei 24 dielnimmers, dy't allegear wichtige ferbetteringen sjen litte.
Om har foar te bereiden op CAR-T-selterapy ûndergie Uresa lege-dosis gemoterapy om romte te meitsjen foar de CAR-T-sellen yn har bloed. Op 26 juny 2023 krige Uresa har personalisearre CAR-T-sellen. Tsjin 'e tredde wike nei de behanneling ferbettere har nierfunksje en lupus-yndikatoaren, en ferdwûnen har symptomen stadichoan.
It behannelingproses omfette soarchfâldige koördinaasje om de effektiviteit fan gemoterapy en de beskerming fan 'e oerbleaune nierfunksje te garandearjen. Uresa ûnderfûn mar lytse side-effekten en waard op 'e 11e dei nei de behanneling ûntslein.
Tsjin ein july 2023 kaam Uresa werom nei hûs, foltôge har eksamens en stelde nije doelen foar har takomst, ynklusyf selsstannich wurde en in hûn krije. Se wie bliid om wer kontakt te meitsjen mei freonen en in normaal tienerlibben wer op te pakken.
Professor Mackensen ferklearre dat Uresa noch in flink oantal CAR-T-sellen yn har bloed hat, wat betsjut dat se moanlikse antistofynfúzjes nedich hat oant har B-sellen wer better binne. Dr. Krickau beklamme dat it súkses fan 'e behanneling fan Uresa te tankjen wie oan 'e nauwe gearwurking fan meardere medyske dissiplines by it Dútske Sintrum foar Immunoterapy.
Uresa hat gjin medisinen of dialyse mear nedich, en har nieren binne folslein hersteld. Dr. Krickau en syn team planne fierdere stúdzjes om it potinsjeel fan CAR-T-sellen te ûndersiikjen by it behanneljen fan oare autoimmune sykten by bern.
Dizze baanbrekkende gefal demonstrearret it potinsjeel fan CAR-T-selterapy om lange-termyn remisje te jaan foar pediatryske pasjinten mei slimme autoimmune sykten lykas SLE. It súkses fan 'e behanneling fan Uresa ûnderstreket it belang fan betide yntervinsje en multydissiplinêre gearwurking. Fierdere klinyske stúdzjes binne nedich om de lange-termyn feiligens en effektiviteit fan CAR-T-selterapy foar bern mei autoimmune sykten te befêstigjen.