በህፃናት ራስን የመከላከል በሽታ ላይ የተገኘው ግኝት፡ የCAR-T ሴል ቴራፒ የሉፐስን ታካሚ ይፈውሳል

እ.ኤ.አ ሰኔ 2023፣ የ15 ዓመቱ ኡሬሳ በኤርላንገን ዩኒቨርሲቲ ሆስፒታል የCAR-T ሴል ቴራፒን ተቀበለ፣ ይህም ከባድ ራስን የመከላከል በሽታ የሆነውን ሲስተሚክ ሉፐስ ኤራይቲማቶሰስ (SLE) እድገትን ለማዘግየት የዚህ ፈጠራ ሕክምና የመጀመሪያ ጊዜ ጥቅም ላይ ውሏል። ከአንድ ዓመት በኋላ፣ ኡሬሳ ከጥቂት ቀላል ጉንፋኖች በተጨማሪ ከመቼውም ጊዜ በበለጠ ጤናማ ሆኖ ይሰማዋል።

ኡሬሳ በኤስኤልኢ (SLE) የታከመ የመጀመሪያው ልጅ ነው ኢሚውኖቴራፒ በኤርላንገን ዩኒቨርሲቲ የጀርመን የኢሚውኖቴራፒ ማዕከል (DZI)። የዚህ የግል ሕክምና ስኬት በላንሴት ጋዜጣ ላይ ታትሟል።

በኤርላንገን ዩኒቨርሲቲ ሆስፒታል የሕፃናት ሕክምና እና የጉርምስና ሕክምና ክፍል የሕፃናት የሩማቶሎጂ ባለሙያ የሆኑት ዶ/ር ቶቢያስ ክሪክካው፣ የCAR-T ሴሎችን ለማከም መጠቀም ያለውን ልዩ ሁኔታ አብራርተዋል። ራስን የመከላከል በሽታዎችቀደም ሲል የCAR-T ሕክምና የተፈቀደው ለተወሰኑ የደም ካንሰርዎች ብቻ ነበር።

ሌሎች መድሃኒቶች በሙሉ የኡሬሳን የ SLE እየተባባሰ መምጣቱ ለመቆጣጠር ካልቻሉ በኋላ፣ የምርምር ቡድኑ ፈታኝ ውሳኔ ገጥሞት ነበር፡- እነዚህ የተነደፉ የበሽታ መከላከያ ሴሎች ለራስ-ሰር በሽታ ላለበት ልጅ ጥቅም ላይ መዋል አለባቸው? መልሱ ከዚህ በፊት ማንም ሰው ለህጻናት ራስን በራስ-ሰር በሽታዎች CAR-T ሕክምና ሞክሮ ስለማያውቅ።

የCAR-T ሴል ሕክምና የታካሚውን አንዳንድ የበሽታ መከላከያ ሴሎች (ቲ ሴሎችን) ማውጣት፣ በልዩ ንፁህ ላብራቶሪ ውስጥ የቺሜሪክ አንቲጂን ተቀባይዎችን (CAR) ማስታጠቅ እና ከዚያም እነዚህን የተሻሻሉ ሴሎች ወደ ታካሚው እንደገና ማስገባትን ያካትታል። እነዚህ የCAR-T ሴሎች በደም ውስጥ ይዘዋወራሉ፣ በራስ-ሰር ምላሽ ሰጪ (ጎጂ) የቢ ሴሎችን ኢላማ በማድረግ እና በማጥፋት።

የኡሬሳ ምልክቶች የጀመሩት በ2022 የመኸር ወቅት ሲሆን ይህም ማይግሬን፣ ድካም፣ የመገጣጠሚያ እና የጡንቻ ህመም እንዲሁም የፊት ሽፍታ - የተለመዱ የሉፐስ ምልክቶች ይገኙበታል። ከፍተኛ ህክምና ቢደረግላትም፣ ሁኔታዋ እየተባባሰ በመምጣቱ ኩላሊቷን ነክቶ ከባድ ችግሮች አስከትሏል።

በ2023 መጀመሪያ ላይ፣ በርካታ የሆስፒታል ህክምናዎችን ከተደረገላት እና የበሽታ መከላከያ ኬሞቴራፒ እና የፕላዝማ ልውውጥን ጨምሮ ህክምናዎችን ከተደረገላት በኋላ፣ የኡሬሳ ሁኔታ እየተባባሰ በመምጣቱ የዳያሊሲስ ሕክምና አስፈለጋት። ከጓደኞቿ እና ከቤተሰቧ ተገልላ፣ የኑሮ ጥራትዋ ቀነሰ።

በፕሮፌሰር ማኬንሰን የሚመራው የኤርላንገን ዩኒቨርሲቲ የሕክምና ቡድን ዝርዝር ውይይት ከተደረገ በኋላ ለኡሬሳ የCAR-T ሴሎችን ለማምረት እና ለመጠቀም ተስማምቷል። ይህ የCAR-T ሕክምና ርህራሄ የተሞላበት አጠቃቀም የተጀመረው በጀርመን የመድኃኒት ሕግ እና በርህራሄ አጠቃቀም ደንቦች መሠረት ነው።

በኤርላንገን የሚገኘው የCAR-T ሴል ቴራፒ ፕሮግራም፣ በፕሮፌሰር ጆርጅ ሼት እና ፕሮፌሰር ማኬንሰን የሚመራው፣ ከ2021 ጀምሮ SLEን ጨምሮ የተለያዩ ራስን የመከላከል በሽታዎችን ያለባቸውን ታካሚዎች ሲያክም ቆይቷል። በ15 ታካሚዎች ላይ ያደረጉት ስኬት በየካቲት 2024 በኒው ኢንግላንድ የሕክምና ጆርናል ላይ ታትሞ የወጣ ሲሆን በአሁኑ ጊዜ ከ24 ተሳታፊዎች ጋር CASTLE የተባለውን ጥናት እያካሄዱ ሲሆን ሁሉም ጉልህ መሻሻል አሳይተዋል።

ኡሬሳ ለCAR-T ሴል ቴራፒ ለመዘጋጀት በደሟ ውስጥ ላሉት የCAR-T ህዋሶች ቦታ ለማስለቀቅ ዝቅተኛ መጠን ያለው የኬሞቴራፒ ሕክምና ተደረገላት። ሰኔ 26፣ 2023 ኡሬሳ የግል CAR-T ህዋሶቿን ተቀበለች። ከህክምናው በኋላ በሦስተኛው ሳምንት የኩላሊት ተግባሯ እና የሉፐስ አመላካቾች ተሻሻሉ፣ እና ምልክቶቹ ቀስ በቀስ ጠፉ።

የሕክምናው ሂደት የኬሞቴራፒ ውጤታማነትን ለማረጋገጥ እና የቀረውን የኩላሊት ተግባር ለመጠበቅ ጥንቃቄ የተሞላበት ቅንጅት ያካትታል። ኡሬሳ ጥቃቅን የጎንዮሽ ጉዳቶችን ብቻ አጋጥሞታል እና ከህክምናው በኋላ በ11ኛው ቀን ከሆስፒታል ወጣች።

በጁላይ 2023 መጨረሻ ላይ ኡሬሳ ወደ ቤቷ ተመልሳ ፈተናዎቿን አጠናቃ ለወደፊት ሕይወቷ አዳዲስ ግቦችን አወጣች፤ ከእነዚህም መካከል ነፃ መውጣትና ውሻ ማግኘት ይገኙበታል። ከጓደኞቿ ጋር እንደገና መገናኘትና መደበኛ የጉርምስና ሕይወቷን እንደገና መጀመር በጣም አስደስቷታል።

ፕሮፌሰር ማኬንሰን ኡሬሳ አሁንም በደሟ ውስጥ ከፍተኛ ቁጥር ያላቸው የCAR-T ሴሎች እንዳሉት አብራርተዋል፣ ይህም ማለት የቢ ሴሎቿ እስኪድኑ ድረስ ወርሃዊ ፀረ እንግዳ አካላትን መወጋት ያስፈልጋታል ማለት ነው። ዶ/ር ክሪካው የኡሬሳ ሕክምና ስኬት የተገኘው በጀርመን የኢሚውኖቴራፒ ማዕከል ውስጥ ባሉ በርካታ የሕክምና ዘርፎች በቅርበት በመተባበር መሆኑን አፅንዖት ሰጥተዋል።

ኡሬሳ ከእንግዲህ ምንም አይነት መድሃኒት ወይም ዳያሊሲስ አያስፈልጋትም፣ እና ኩላሊቶቿ ሙሉ በሙሉ አገግመዋል። ዶ/ር ክሪካው እና ቡድናቸው ሌሎች የህፃናት ራስን የመከላከል በሽታዎችን በማከም ረገድ የCAR-T ሴሎችን አቅም ለመዳሰስ ተጨማሪ ጥናቶችን እያቀዱ ነው።

ይህ ጉልህ ጉዳይ እንደ SLE ያሉ ከባድ የራስ-ሰር በሽታ ላለባቸው ህጻናት ታካሚዎች የረጅም ጊዜ ስርየት ለመስጠት የCAR-T ሴል ሕክምና ያለውን አቅም ያሳያል። የኡሬሳ ሕክምና ስኬት የቅድመ ጣልቃ ገብነት እና የብዙ ዘርፎች ትብብር አስፈላጊነትን ያጎላል። ራስን የመከላከል በሽታ ላለባቸው ህጻናት የCAR-T ሴል ሕክምና የረጅም ጊዜ ደህንነት እና ውጤታማነትን ለማረጋገጥ ተጨማሪ ክሊኒካዊ ጥናቶች ያስፈልጋሉ።