Балалар аутоиммун авыруларында ачыш: CAR-T күзәнәк терапиясе лупуслы пациентны дәвалый
2023 елның июнендә 15 яшьлек Уреза Эрланген университеты хастаханәсендә CAR-T күзәнәк терапиясен алды, бу авыр аутоиммун авыру булган системалы кызыл бизгәк (SLE) үсешен әкренәйтүче бу инновацион дәвалауның беренче кулланылышы булды. Бер елдан соң Уреза, берничә җиңел салкын тиюдән тыш, үзен элеккечә сәламәт хис итә.
Уреза - SLE белән дәваланган беренче бала Иммунотерапия Эрланген университетының Алман иммунотерапия үзәгендә (DZI). Бу шәхси дәвалауның уңышы The Lancet журналында басылып чыкты.
Эрланген университеты хастаханәсенең педиатрия һәм яшүсмерләр медицинасы бүлегенең балалар ревматологы доктор Тобиас Крикау CAR-T күзәнәкләрен дәвалау өчен куллануның уникальлеген аңлатты. Аутоиммун авыруларЭлегрәк CAR-T терапиясе канның кайбер алга киткән яман шеш авырулары өчен генә расланган иде.
Башка дарулар Урезадагы начарланучы SLEны контрольдә тота алмагач, тикшеренү төркеме катлаулы карар кабул итте: бу иммун күзәнәкләрне аутоиммун авырулы бала өчен кулланырга кирәкме? Җавап моңарчы күрелмәгән иде, чөнки моңарчы беркем дә балалар аутоиммун авыруларын CAR-T белән дәвалауны сынап карамаган иде.
CAR-T күзәнәк терапиясе пациентның иммун күзәнәкләренең (Т күзәнәкләренең) бер өлешен аерып алуны, аларны махсуслаштырылган чиста лабораториядә химерик антиген рецепторлары (CAR) белән җиһазландыруны һәм аннары бу модификацияләнгән күзәнәкләрне пациентка кабат кертүне үз эченә ала. Бу CAR-T күзәнәкләре кан әйләнешендә йөри, автореактив (зыянлы) В күзәнәкләренә юнәлтелгән һәм аларны юк итә.
Уреза симптомнары 2022 елның көзендә башланды, шул исәптән мигрень, ару, буын һәм мускул авыртуы, һәм бит тимгелләре - лупусның типик билгеләре. Интенсив дәвалануга карамастан, аның хәле начарланды, бөерләренә тәэсир итте һәм җитди өзлегүләр китерде.
2023 елның башында, күп тапкыр хастаханәдә яту һәм иммуносупрессив химиотерапия һәм плазма алмашу кебек дәвалаулардан соң, Урезаның хәле шулкадәр начарланды ки, аңа диализ кирәк булды. Дусларыннан һәм гаиләсеннән читтә калганлыктан, аның тормыш сыйфаты кискен төште.
Эрланген университетының профессор Маккенсен җитәкчелегендәге медицина төркеме җентекле фикер алышулардан соң, Уреза өчен CAR-T күзәнәкләрен җитештерергә һәм кулланырга ризалашты. CAR-T терапиясен бу шәфкатьле куллану Германиянең дарулар турындагы законы һәм шәфкатьле куллану кагыйдәләре нигезендә башланды.
Эрлангендагы профессор Георг Шетт һәм профессор Маккенсен җитәкчелегендәге CAR-T күзәнәк терапиясе программасы 2021 елдан бирле төрле аутоиммун авырулар, шул исәптән SLE белән авыручыларны дәвалый. Аларның 15 пациент белән уңышлы эшләве турындагы мәгълүмат 2024 елның февралендә New England Journal of Medicine журналында бастырылган, һәм алар хәзерге вакытта 24 катнашучы белән CASTLE тикшеренүен үткәрәләр, барысы да сизелерлек яхшырулар күрсәтә.
CAR-T күзәнәк терапиясенә әзерләнер өчен, Уреза канындагы CAR-T күзәнәкләре өчен урын булдыру максатыннан түбән дозалы химиотерапия алды. 2023 елның 26 июнендә Уреза шәхси CAR-T күзәнәкләрен алды. Дәвалаудан соң өченче атнага аның бөер функциясе һәм кызыл бизгәк күрсәткечләре яхшырды, һәм симптомнары әкренләп юкка чыкты.
Дәвалау процессы химиотерапиянең нәтиҗәлелеген һәм калган бөер функциясен саклауны тәэмин итү өчен җентекле координацияне үз эченә алды. Уреза кечкенә генә ян эффектлар кичерде һәм дәвалаудан соң 11 нче көнне үк чыгарылды.
2023 елның июль ахырында Уреза өенә кайтты, имтиханнарын тәмамлады һәм киләчәге өчен яңа максатлар куйды, шул исәптән мөстәкыйль булу һәм эт алу. Ул дуслары белән кабат элемтәгә керүгә һәм гадәти яшүсмер тормышына кайтуга бик шат иде.
Профессор Маккенсен Уреза канында әле дә күп санлы CAR-T күзәнәкләре булуын аңлатты, бу аңа В күзәнәкләре торгызылганчы ай саен антитәнчекләр инфузиясе кирәклеген аңлата. Доктор Крикау Уреза дәвалавының уңышы Германия иммунотерапия үзәгендәге күп медицина дисциплиналарының тыгыз хезмәттәшлеге аркасында булуын ассызыклады.
Уреза хәзер бернинди дару яки диализга мохтаҗ түгел, һәм аның бөерләре тулысынча торгызылган. Доктор Крикау һәм аның командасы балалардагы башка аутоиммун авыруларны дәвалауда CAR-T күзәнәкләренең потенциалын өйрәнү өчен алга таба тикшеренүләр планлаштыра.
Бу мөһим очрак CAR-T күзәнәк терапиясенең SLE кебек авыр аутоиммун авырулары булган балаларда озак вакытлы ремиссия тәэмин итү мөмкинлеген күрсәтә. Уреса дәвалавының уңышы иртә ярдәм күрсәтүнең һәм күп тармаклы хезмәттәшлекнең мөһимлеген күрсәтә. Аутоиммун авырулары булган балалар өчен CAR-T күзәнәк терапиясенең озак вакытлы куркынычсызлыгын һәм нәтиҗәлелеген раслау өчен өстәмә клиник тикшеренүләр кирәк.