Пробој у педијатријској аутоимуној болести: CAR-T ћелијска терапија лечи пацијента са лупусом

У јуну 2023. године, петнаестогодишња Уреса је примила CAR-T ћелијску терапију у Универзитетској болници у Ерлангену, што је била прва употреба овог иновативног третмана за успоравање прогресије системског еритематозног лупуса (СЛЕ), тешке аутоимуне болести. Годину дана касније, Уреса се осећа здраво као и увек, осим неколико мањих прехлада.

Уреса је прво дете лечено од системског лупуса еритематозуса (СЛЕ) помоћу Имунотерапија у Немачком центру за имунотерапију (DZI) Универзитета у Ерлангену. Успех овог индивидуализованог третмана објављен је у часопису The Lancet.

Др Тобијас Крикау, педијатријски реуматолог на Одељењу за педијатрију и адолесцентну медицину Универзитетске болнице у Ерлангену, објаснио је јединственост коришћења CAR-T ћелија за лечење Аутоимуне болестиРаније је CAR-T терапија била одобрена само за одређене узнапредовале врсте рака крви.

Након што сви други лекови нису успели да контролишу Уресин погоршани системски лупус еритематозус (СЛЕ), истраживачки тим се суочио са изазовном одлуком: да ли би ове инжењерске имуне ћелије требало користити за дете са аутоимуном болешћу? Одговор је био без преседана, јер нико раније није покушао CAR-T третман за педијатријске аутоимуне болести.

Терапија CAR-T ћелијама подразумева екстракцију неких од пацијентових имуних ћелија (T ћелија), њихово опремање химерним антигенским рецепторима (CAR) у специјализованој чистој лабораторији, а затим поновну инфузију ових модификованих ћелија у пацијента. Ове CAR-T ћелије циркулишу у крви, циљајући и уништавајући аутореактивне (штетне) B ћелије.

Уресини симптоми су почели у јесен 2022. године, укључујући мигрене, умор, болове у зглобовима и мишићима и осип на лицу - типичне знаке лупуса. Упркос интензивном лечењу, њено стање се погоршало, утичући на бубреге и изазивајући тешке компликације.

Почетком 2023. године, након вишеструких хоспитализација и третмана, укључујући имуносупресивну хемотерапију и плазмаферез, Уресино стање се погоршало до те мере да јој је била потребна дијализа. Изолована од пријатеља и породице, квалитет њеног живота је нагло опао.

Медицински тим Универзитета у Ерлангену, предвођен професором Макенсеном, пристао је да производи и користи CAR-T ћелије за Уресу након детаљних разговора. Ова саосећајна употреба CAR-T терапије покренута је у складу са немачким законом о лековима и прописима о саосећајној употреби.

Програм ћелијске терапије CAR-T у Ерлангену, који воде професор Георг Шет и професор Макенсен, лечи пацијенте са разним аутоимуним болестима, укључујући системски лупус еритематозу (СЛЕ), од 2021. године. Њихов успех са 15 пацијената објављен је у часопису New England Journal of Medicine у ​​фебруару 2024. године, а тренутно спроводе студију CASTLE са 24 учесника, при чему сви показују значајна побољшања.

Да би се припремила за терапију CAR-T ћелијама, Уреса је подвргнута хемотерапији ниским дозама како би се направио простор за CAR-T ћелије у њеној крви. 26. јуна 2023. године, Уреса је примила своје персонализоване CAR-T ћелије. До треће недеље након третмана, функција њених бубрега и индикатори лупуса су се побољшали, а симптоми су постепено нестали.

Процес лечења је подразумевао пажљиву координацију како би се осигурала ефикасност хемотерапије и заштита преостале функције бубрега. Уреса је имала само мање нежељене ефекте и отпуштена је 11. дана након лечења.

До краја јула 2023. године, Уреса се вратила кући, положила испите и поставила нове циљеве за будућност, укључујући осамостаљење и набавку пса. Била је одушевљена што се поново повезала са пријатељима и наставила нормалан тинејџерски живот.

Професор Макенсен је објаснио да Уреса и даље има значајан број CAR-T ћелија у крви, што значи да јој је потребна месечна инфузија антитела док се њене B ћелије не опораве. Др Крикау је нагласила да је успех Уресиног лечења последица тесне сарадње више медицинских дисциплина у Немачком центру за имунотерапију.

Уреси више нису потребни никакви лекови нити дијализа, а њени бубрези су се потпуно опоравили. Др Крикау и његов тим планирају даља истраживања како би истражили потенцијал CAR-T ћелија у лечењу других аутоимуних болести код деце.

Овај значајан случај показује потенцијал CAR-T ћелијске терапије да обезбеди дугорочну ремисију код педијатријских пацијената са тешким аутоимуним болестима попут системског лупуса еритематозуса (СЛЕ). Успех Уресиног лечења истиче важност ране интервенције и мултидисциплинарне сарадње. Потребна су даља клиничка испитивања како би се потврдила дугорочна безбедност и ефикасност CAR-T ћелијске терапије код деце са аутоимуним болестима.