बाल चिकित्सा स्वप्रतिरक्षित रोग में अभूतपूर्व सफलता: CAR-T सेल थेरेपी से ल्यूपस रोगी का इलाज

जून 2023 में, 15 वर्षीय उरेसा को एरलांगेन विश्वविद्यालय अस्पताल में सीएआर-टी सेल थेरेपी दी गई, जो एक गंभीर ऑटोइम्यून बीमारी, सिस्टमिक ल्यूपस एरिथेमेटोसस (एसएलई) की प्रगति को धीमा करने के लिए इस अभिनव उपचार का पहला प्रयोग था। एक साल बाद, उरेसा कुछ मामूली सर्दी-जुकाम को छोड़कर पहले की तरह ही स्वस्थ महसूस करती हैं।

यूरेसा एसएलई के इलाज के लिए चुनी गई पहली बच्ची है। immunotherapy एर्लांगेन विश्वविद्यालय के जर्मन सेंटर फॉर इम्यूनोथेरेपी (डीजेडआई) में इस व्यक्तिगत उपचार की सफलता पर द लैंसेट में एक लेख प्रकाशित हुआ है।

एर्लांगेन विश्वविद्यालय अस्पताल के बाल रोग एवं किशोर चिकित्सा विभाग में बाल रोग विशेषज्ञ डॉ. टोबियास क्रिकाऊ ने CAR-T कोशिकाओं के उपयोग से उपचार की विशिष्टता को समझाया। ऑटोइम्यून रोगइससे पहले, सीएआर-टी थेरेपी को केवल कुछ उन्नत रक्त कैंसर के लिए ही अनुमोदित किया गया था।

जब उरेसा की बिगड़ती एसएलई की स्थिति को नियंत्रित करने में अन्य सभी दवाएं विफल रहीं, तो शोध दल के सामने एक चुनौतीपूर्ण निर्णय आया: क्या इन कृत्रिम प्रतिरक्षा कोशिकाओं का उपयोग एक स्वप्रतिरक्षित बीमारी से पीड़ित बच्चे के लिए किया जाना चाहिए? इसका उत्तर अभूतपूर्व था, क्योंकि इससे पहले किसी ने भी बाल चिकित्सा स्वप्रतिरक्षित बीमारियों के लिए सीएआर-टी उपचार का प्रयास नहीं किया था।

CAR-T सेल थेरेपी में रोगी की कुछ प्रतिरक्षा कोशिकाओं (T कोशिकाओं) को निकालकर, उन्हें एक विशेष स्वच्छ प्रयोगशाला में काइमेरिक एंटीजन रिसेप्टर्स (CAR) से सुसज्जित किया जाता है, और फिर इन संशोधित कोशिकाओं को रोगी के शरीर में पुनः प्रत्यारोपित किया जाता है। ये CAR-T कोशिकाएं रक्त में संचारित होती हैं और हानिकारक B कोशिकाओं को लक्षित करके नष्ट कर देती हैं।

यूरेसा के लक्षण 2022 की शरद ऋतु में शुरू हुए, जिनमें माइग्रेन, थकान, जोड़ों और मांसपेशियों में दर्द और चेहरे पर दाने शामिल थे—ये सभी ल्यूपस के विशिष्ट लक्षण हैं। गहन उपचार के बावजूद, उनकी स्थिति बिगड़ती चली गई, जिससे उनके गुर्दे प्रभावित हुए और गंभीर जटिलताएं उत्पन्न हुईं।

2023 की शुरुआत में, कई बार अस्पताल में भर्ती होने और प्रतिरक्षादमनकारी कीमोथेरेपी और प्लाज्मा एक्सचेंज सहित कई उपचारों के बाद, उरेसा की हालत इतनी बिगड़ गई कि उन्हें डायलिसिस की आवश्यकता पड़ी। दोस्तों और परिवार से अलग-थलग पड़ने के कारण, उनके जीवन की गुणवत्ता में भारी गिरावट आई।

एरलैंगेन विश्वविद्यालय में प्रोफेसर मैकेंसन के नेतृत्व वाली चिकित्सा टीम ने विस्तृत चर्चा के बाद यूरेसा के लिए CAR-T कोशिकाओं का उत्पादन और उपयोग करने पर सहमति व्यक्त की। CAR-T थेरेपी का यह मानवीय उपयोग जर्मनी के औषधि कानून और मानवीय उपयोग नियमों के तहत शुरू किया गया था।

एरलांगेन में प्रोफेसर जॉर्ज शेट और प्रोफेसर मैकेंसन के नेतृत्व में CAR-T सेल थेरेपी कार्यक्रम 2021 से SLE सहित विभिन्न ऑटोइम्यून बीमारियों से पीड़ित रोगियों का इलाज कर रहा है। 15 रोगियों पर उनकी सफलता फरवरी 2024 में न्यू इंग्लैंड जर्नल ऑफ मेडिसिन में प्रकाशित हुई थी, और वे वर्तमान में 24 प्रतिभागियों के साथ CASTLE अध्ययन कर रहे हैं, जिनमें सभी में महत्वपूर्ण सुधार देखा गया है।

CAR-T सेल थेरेपी की तैयारी के लिए, उरेसा ने अपने रक्त में CAR-T कोशिकाओं के लिए जगह बनाने हेतु कम खुराक वाली कीमोथेरेपी करवाई। 26 जून, 2023 को उरेसा को उनकी व्यक्तिगत CAR-T कोशिकाएं प्राप्त हुईं। उपचार के बाद तीसरे सप्ताह तक, उनके गुर्दे की कार्यप्रणाली और ल्यूपस के संकेतक बेहतर हो गए और उनके लक्षण धीरे-धीरे गायब हो गए।

उपचार प्रक्रिया में कीमोथेरेपी की प्रभावशीलता सुनिश्चित करने और गुर्दे की शेष कार्यक्षमता की रक्षा करने के लिए सावधानीपूर्वक समन्वय शामिल था। उरेसा को केवल मामूली दुष्प्रभाव हुए और उपचार के 11वें दिन उन्हें अस्पताल से छुट्टी दे दी गई।

जुलाई 2023 के अंत तक, उरेसा घर लौट आई, अपनी परीक्षाएँ पूरी कीं और अपने भविष्य के लिए नए लक्ष्य निर्धारित किए, जिनमें आत्मनिर्भर बनना और एक कुत्ता पालना शामिल था। वह दोस्तों से दोबारा जुड़कर और एक सामान्य किशोर जीवन में लौटकर बहुत खुश थी।

प्रोफेसर मैकेंसन ने बताया कि उरेसा के रक्त में अभी भी काफी संख्या में सीएआर-टी कोशिकाएं मौजूद हैं, जिसका अर्थ है कि जब तक उनकी बी कोशिकाएं ठीक नहीं हो जातीं, तब तक उन्हें मासिक एंटीबॉडी इन्फ्यूजन की आवश्यकता होगी। डॉ. क्रिकाऊ ने इस बात पर जोर दिया कि उरेसा के उपचार की सफलता जर्मन सेंटर फॉर इम्यूनोथेरेपी में विभिन्न चिकित्सा विभागों के घनिष्ठ सहयोग के कारण संभव हुई है।

यूरेसा को अब किसी दवा या डायलिसिस की आवश्यकता नहीं है, और उनके गुर्दे पूरी तरह से ठीक हो गए हैं। डॉ. क्रिकाऊ और उनकी टीम अन्य बाल चिकित्सा स्वप्रतिरक्षित रोगों के उपचार में CAR-T कोशिकाओं की क्षमता का पता लगाने के लिए आगे के अध्ययन की योजना बना रही है।

यह महत्वपूर्ण मामला एसएलई जैसी गंभीर ऑटोइम्यून बीमारियों से पीड़ित बच्चों में दीर्घकालिक राहत प्रदान करने के लिए CAR-T सेल थेरेपी की क्षमता को दर्शाता है। उरेसा के उपचार की सफलता प्रारंभिक हस्तक्षेप और बहुविषयक सहयोग के महत्व को उजागर करती है। ऑटोइम्यून बीमारियों से पीड़ित बच्चों के लिए CAR-T सेल थेरेपी की दीर्घकालिक सुरक्षा और प्रभावकारिता की पुष्टि के लिए आगे नैदानिक ​​अध्ययन की आवश्यकता है।