بالىلارنىڭ ئۆزلۈكىدىن ئىممۇنىتېت كېسىلىدىكى بۆسۈش: CAR-T ھۈجەيرە داۋالاش ئۇسۇلى قىزىل ئۆڭگەچ كېسىلى بىمارلىرىنى داۋالىدى
2023-يىلى 6-ئايدا، 15 ياشلىق ئۇرېسا ئېرلانگېن ئۇنىۋېرسىتېتى دوختۇرخانىسىدا CAR-T ھۈجەيرە داۋالاش ئۇسۇلىنى قوبۇل قىلدى، بۇ ئېغىر ئۆزلۈكسىز ئىممۇنىتېت كېسىلى بولغان سىستېمىلىق قىزىل داغ (SLE) نىڭ ئىلگىرىلىشىنى ئاستىلىتىش ئۈچۈن بۇ يېڭىلىق يارىتىش داۋالاش ئۇسۇلىنىڭ تۇنجى قېتىم قوللىنىلىشى. بىر يىلدىن كېيىن، ئۇرېسا بىر قانچە قېتىم يېنىك زۇكامدىن باشقا، ئۆزىنى ئىلگىرىكىدەك ساغلام ھېس قىلدى.
ئۇرېسا SLE بىلەن داۋالانغان تۇنجى بالا ئىممۇنىتېت داۋالاش ئېرلانگېن ئۇنىۋېرسىتېتىنىڭ گېرمانىيە ئىممۇنىتېت داۋالاش مەركىزى (DZI) دا. بۇ شەخسىي داۋالاش ئۇسۇلىنىڭ مۇۋەپپەقىيىتى «لانكېت» ژۇرنىلىدا ئېلان قىلىندى.
ئېرلانگېن ئۇنىۋېرسىتېتى دوختۇرخانىسىنىڭ بالىلار كېسەللىكلىرى ۋە ئۆسمۈرلەر تېبابىتى بۆلۈمىنىڭ بالىلار روماتىزم كېسەللىكلىرى دوختۇرى دوكتور توبىئاس كرىكاۋ CAR-T ھۈجەيرىلىرىنى داۋالاشتا ئىشلىتىشنىڭ ئۆزگىچەلىكىنى چۈشەندۈردى. ئۆزلۈكسىز ئىممۇنىتېت كېسەللىكلىرىئىلگىرى، CAR-T داۋالاش ئۇسۇلى پەقەت بەزى ئېغىرلاشقان قان راكى كېسەللىكلىرى ئۈچۈنلا تەستىقلانغان.
باشقا بارلىق دورىلار ئۇرېسانىڭ ئېغىرلىشىۋاتقان SLE نى كونترول قىلالمىغاندىن كېيىن، تەتقىقات گۇرۇپپىسى قىيىن بىر قارارغا دۇچ كەلدى: بۇ ئىنژېنېرلىق ئىممۇنىتېت ھۈجەيرىلىرىنى ئۆزلۈكىدىن ئىممۇنىتېت كېسىلىگە گىرىپتار بولغان بالا ئۈچۈن ئىشلىتىش كېرەكمۇ؟ جاۋاب مىسلى كۆرۈلمىگەن ئىدى، چۈنكى ئىلگىرى ھېچكىم بالىلارنىڭ ئۆزلۈكىدىن ئىممۇنىتېت كېسىلىنى CAR-T بىلەن داۋالاشنى سىناپ باقمىغان ئىدى.
CAR-T ھۈجەيرىسى داۋالاش ئۇسۇلى بىمارنىڭ بىر قىسىم ئىممۇنىتېت ھۈجەيرىلىرىنى (T ھۈجەيرىلىرىنى) ئايرىپ ئېلىش، ئۇلارغا مەخسۇس پاكىز تەجرىبىخانىدا خىمېر ئانتىگېن رېتسېپتورلىرى (CAR) بىلەن تەمىنلەش ۋە ئاندىن بۇ ئۆزگەرتىلگەن ھۈجەيرىلەرنى بىمارغا قايتا قۇيۇشنى ئۆز ئىچىگە ئالىدۇ. بۇ CAR-T ھۈجەيرىلىرى قان ئايلىنىش جەريانىدا ئاپتوماتىك رېئاكتىپلىق (زىيانلىق) B ھۈجەيرىلىرىنى نىشان قىلىپ يوقىتىدۇ.
ئۇرېسانىڭ ئالامەتلىرى 2022-يىلى كۈزدە باشلانغان بولۇپ، باش ئاغرىقى، چارچاش، بوغۇم ۋە مۇسكۇل ئاغرىقى ۋە يۈزدە قىزىرىش قاتارلىق ئالامەتلەر كۆرۈلىدۇ. بۇلار قىزىل ياللۇغنىڭ تىپىك ئالامەتلىرى. جىددىي داۋالاشقا قارىماي، ئۇنىڭ ئەھۋالى ئېغىرلىشىپ، بۆرەكلىرىگە تەسىر كۆرسىتىپ، ئېغىر ئاسارەتلەرنى كەلتۈرۈپ چىقاردى.
2023-يىلىنىڭ باشلىرىدا، كۆپ قېتىم دوختۇرخانىدا يېتىپ داۋالىنىش ۋە ئىممۇنىتېتنى تۆۋەنلىتىش خىمىيىلىك داۋالاش ۋە پلازما ئالماشتۇرۇش قاتارلىق داۋالاشلاردىن كېيىن، ئۇرېسانىڭ ئەھۋالى ئېغىرلىشىپ، دىئالىزغا موھتاج بولدى. دوستلىرى ۋە ئائىلىسىدىن ئايرىلىپ قالغانلىقتىن، ئۇنىڭ تۇرمۇش سۈپىتى تۆۋەنلەپ كەتتى.
ئېرلانگېن ئۇنىۋېرسىتېتىنىڭ پروفېسسور ماكېنسېن رەھبەرلىكىدىكى داۋالاش گۇرۇپپىسى تەپسىلىي مۇزاكىرە ئېلىپ بارغاندىن كېيىن، ئۇرېسا ئۈچۈن CAR-T ھۈجەيرىلىرىنى ئىشلەپچىقىرىش ۋە ئىشلىتىشكە قوشۇلدى. بۇ خىل CAR-T داۋالاش ئۇسۇلى گېرمانىيەنىڭ دورا قانۇنى ۋە مېھىر-شەپقەتلىك ئىشلىتىش قائىدىلىرى ئاساسىدا يولغا قويۇلدى.
پروفېسسور گېئورگ شېت ۋە پروفېسسور ماكېنسېن رەھبەرلىكىدىكى ئېرلانگېندىكى CAR-T ھۈجەيرە داۋالاش پروگراممىسى 2021-يىلدىن بۇيان SLE قاتارلىق ھەر خىل ئۆزلۈكسىز ئىممۇنىتېت كېسەللىكلىرى بار بىمارلارنى داۋالاپ كەلدى. ئۇلارنىڭ 15 بىمارغا قىلغان مۇۋەپپەقىيىتى 2024-يىلى 2-ئايدا «يېڭى ئېنگلاند تېببىي ژۇرنىلى» دا ئېلان قىلىندى، ئۇلار ھازىر 24 قاتناشقۇچى بىلەن CASTLE تەتقىقاتىنى ئېلىپ بېرىۋاتىدۇ، بۇ تەتقىقاتلارنىڭ ھەممىسىدە كۆرۈنەرلىك ئىلگىرىلەشلەر كۆرۈلدى.
CAR-T ھۈجەيرىسى داۋالاشقا تەييارلىق قىلىش ئۈچۈن، ئۇرېسا قانىدىكى CAR-T ھۈجەيرىلىرى ئۈچۈن بوشلۇق قالدۇرۇش ئۈچۈن تۆۋەن مىقداردىكى خىمىيەلىك داۋالاشنى قوبۇل قىلدى. 2023-يىلى 6-ئاينىڭ 26-كۈنى، ئۇرېسا ئۆزىگە خاس CAR-T ھۈجەيرىلىرىنى ئالدى. داۋالاشتىن كېيىنكى ئۈچىنچى ھەپتىدە، ئۇنىڭ بۆرەك ئىقتىدارى ۋە قىزىل داغ كۆرسەتكۈچلىرى ياخشىلاندى، ھەمدە ئالامەتلىرى ئاستا-ئاستا يوقالدى.
داۋالاش جەريانى خىمىيەلىك داۋالاشنىڭ ئۈنۈمىنى كاپالەتلەندۈرۈش ۋە قالغان بۆرەك ئىقتىدارىنى قوغداش ئۈچۈن ئەستايىدىل ماسلىشىشنى ئۆز ئىچىگە ئالدى. ئۇرېسا پەقەت ئازراق يان تەسىرلەرنىلا كۆرسەتتى ۋە داۋالاشتىن كېيىنكى 11-كۈنى دوختۇرخانىدىن چىقتى.
2023-يىلى 7-ئاينىڭ ئاخىرىدا، ئۇرېسا ئۆيىگە قايتىپ، ئىمتىھانلىرىنى تاماملىدى ۋە كەلگۈسى ئۈچۈن يېڭى نىشانلارنى بېكىتتى، بۇنىڭ ئىچىدە مۇستەقىل بولۇش ۋە ئىت بېقىش قاتارلىقلار بار ئىدى. ئۇ دوستلىرى بىلەن قايتا ئالاقىلىشىپ، نورمال ئۆسمۈرلۈك ھاياتىنى داۋاملاشتۇرغانلىقىدىن خۇشال بولدى.
پروفېسسور ماكېنسېن ئۇرېسانىڭ قېنىدا يەنىلا كۆپ مىقداردا CAR-T ھۈجەيرىلىرى بارلىقىنى، يەنى ئۇنىڭ B ھۈجەيرىلىرى ئەسلىگە كەلگۈچە ھەر ئايدا ئانتىتېلا قۇيۇشقا ئېھتىياجلىق ئىكەنلىكىنى چۈشەندۈردى. دوكتور كرىككاۋ ئۇرېسانىڭ داۋالىنىشىنىڭ مۇۋەپپەقىيىتى گېرمانىيە ئىممۇنىتېت داۋالاش مەركىزىدىكى كۆپ خىل داۋالاش ساھەلىرىنىڭ زىچ ھەمكارلىقىدىن كەلگەنلىكىنى تەكىتلىدى.
ئۇرېسا ئەمدى ھېچقانداق دورا ياكى دىئالىزغا موھتاج ئەمەس، ئۇنىڭ بۆرەكلىرى تولۇق ئەسلىگە كەلدى. دوكتور كرىككاۋ ۋە ئۇنىڭ گۇرۇپپىسى CAR-T ھۈجەيرىلىرىنىڭ باشقا بالىلارنىڭ ئۆزلۈكسىز ئىممۇنىتېت كېسەللىكلىرىنى داۋالاشتىكى پوتېنسىيالىنى تەكشۈرۈش ئۈچۈن تېخىمۇ كۆپ تەتقىقاتلارنى پىلانلىماقتا.
بۇ مۇھىم ئەھۋال CAR-T ھۈجەيرە داۋالاش ئۇسۇلىنىڭ SLE قاتارلىق ئېغىر ئىممۇنىتېت كېسەللىكلىرى بار بالىلارنىڭ ئۇزۇن مۇددەتلىك ئەسلىگە كېلىشىنى تەمىنلەشتىكى يوشۇرۇن كۈچىنى نامايان قىلىدۇ. ئۇرېسانىڭ داۋالاش ئۇسۇلىنىڭ مۇۋەپپەقىيىتى بالدۇر ئارىلىشىش ۋە كۆپ ساھەلىك ھەمكارلىقنىڭ مۇھىملىقىنى كۆرسىتىپ بېرىدۇ. ئىممۇنىتېت كېسەللىكلىرى بار بالىلارغا CAR-T ھۈجەيرە داۋالاش ئۇسۇلىنىڭ ئۇزۇن مۇددەتلىك بىخەتەرلىكى ۋە ئۈنۈمىنى جەزملەشتۈرۈش ئۈچۈن تېخىمۇ كۆپ كلىنىكىلىق تەتقىقاتلارغا ئېھتىياج بار.