Балалардың аутоиммундық ауруларындағы серпіліс: CAR-T жасушалық терапиясы лупуспен ауыратын науқасты емдейді
2023 жылдың маусым айында 15 жасар Уреза Эрланген университетінің ауруханасында CAR-T жасушалық терапиясын алды, бұл ауыр аутоиммундық ауру болып табылатын жүйелі қызыл жегінің (ЖҚЖ) дамуын баяулату үшін осы инновациялық емнің алғашқы қолданылуы болды. Бір жылдан кейін Уреза бірнеше жеңіл суық тиюден басқа, өзін бұрынғыдай сау сезінеді.
Уреза - ЖҚЖ-мен ауыратын алғашқы бала Иммунотерапия Эрланген университетінің Неміс иммунотерапия орталығында (DZI). Бұл жекешелендірілген емнің табысы The Lancet журналында жарияланды.
Эрланген университеті ауруханасының педиатрия және жасөспірімдер медицинасы бөлімінің балалар ревматологы доктор Тобиас Крикау CAR-T жасушаларын емдеу үшін қолданудың ерекшелігін түсіндірді. Аутоиммунды ауруларБұрын CAR-T терапиясы тек белгілі бір дамыған қан қатерлі ісіктері үшін ғана мақұлданған.
Басқа дәрі-дәрмектер Урезадағы ЖҚЖ-ның нашарлауын бақылауда ұстай алмағандықтан, зерттеу тобы қиын шешімге тап болды: бұл иммундық жасушаларды аутоиммунды ауруы бар балаға қолдану керек пе? Жауап бұрын-соңды болмаған, өйткені бұрын ешкім балалардағы аутоиммунды ауруларды CAR-T емімен емдеуге тырыспаған.
CAR-T жасушалық терапиясы пациенттің иммундық жасушаларының (Т жасушаларының) бір бөлігін алуды, оларды мамандандырылған таза зертханада химерлі антиген рецепторларымен (CAR) жабдықтауды және содан кейін осы модификацияланған жасушаларды пациентке қайта енгізуді қамтиды. Бұл CAR-T жасушалары қанда айналымда болады, автореактивті (зиянды) В жасушаларын нысанаға алады және жояды.
Уреза симптомдары 2022 жылдың күзінде басталды, оның ішінде мигрень, шаршау, буын және бұлшықет ауруы және беттегі бөртпе - лупустың типтік белгілері. Қарқынды емдеуге қарамастан, оның жағдайы нашарлап, бүйректеріне әсер етіп, ауыр асқынуларға әкелді.
2023 жылдың басында, бірнеше рет ауруханаға жатқызылып, иммуносупрессивті химиотерапия мен плазма алмасуды қоса алғанда, емдеуден кейін, Урезаның жағдайы диализге мұқтаж болатындай дәрежеде нашарлады. Достары мен отбасынан оқшауланғандықтан, оның өмір сүру сапасы күрт төмендеді.
Эрланген университетінің профессор Маккенсен бастаған медициналық тобы егжей-тегжейлі талқылаулардан кейін Уреза үшін CAR-T жасушаларын өндіруге және пайдалануға келісті. CAR-T терапиясын бұл жанашырлықпен қолдану Германияның дәрі-дәрмек туралы заңы мен жанашырлықпен қолдану ережелеріне сәйкес басталды.
Эрлангендегі профессор Георг Шетт пен профессор Маккенсен басқаратын CAR-T жасушалық терапия бағдарламасы 2021 жылдан бері SLE қоса алғанда, әртүрлі аутоиммундық аурулары бар науқастарды емдеп келеді. Олардың 15 науқаспен жүргізілген табысы 2024 жылдың ақпан айында New England Journal of Medicine журналында жарияланды және қазіргі уақытта олар 24 қатысушымен CASTLE зерттеуін жүргізуде, олардың барлығы айтарлықтай жақсаруларды көрсетті.
CAR-T жасушалық терапиясына дайындалу үшін Уреза қанындағы CAR-T жасушаларына орын босату үшін төмен дозалы химиотерапиядан өтті. 2023 жылдың 26 маусымында Уреза жеке CAR-T жасушаларын алды. Емдеуден кейінгі үшінші аптада оның бүйрек қызметі мен қызыл жегі көрсеткіштері жақсарды, ал белгілері біртіндеп жоғалып кетті.
Емдеу процесі химиотерапияның тиімділігін және бүйректің қалған функциясын қорғауды қамтамасыз ету үшін мұқият үйлестіруді қажет етті. Уреза тек шамалы жанама әсерлерді бастан кешірді және емдеуден кейін 11-ші күні ауруханадан шығарылды.
2023 жылдың шілде айының соңына қарай Уреза үйіне оралып, емтихандарын аяқтап, болашағына жаңа мақсаттар қойды, соның ішінде тәуелсіз болу және ит алу. Ол достарымен қайта байланысып, қалыпты жасөспірімдік өмірге оралғанына қуанышты болды.
Профессор Маккенсен Уреза қанында әлі де айтарлықтай мөлшерде CAR-T жасушалары бар екенін, яғни В жасушалары қалпына келгенше ай сайын антидене инфузиясын қажет ететінін түсіндірді. Доктор Крикау Уреза емінің табысты болуы Германия иммунотерапия орталығындағы бірнеше медициналық саланың тығыз ынтымақтастығының арқасында болғанын атап өтті.
Уреза енді ешқандай дәрі-дәрмек немесе диализді қажет етпейді, ал оның бүйректері толығымен қалпына келді. Доктор Крикау және оның командасы басқа балалар аутоиммундық ауруларын емдеудегі CAR-T жасушаларының әлеуетін зерттеу үшін қосымша зерттеулер жүргізуді жоспарлап отыр.
Бұл маңызды жағдай CAR-T жасушалық терапиясының SLE сияқты ауыр аутоиммундық аурулары бар педиатриялық науқастарда ұзақ мерзімді ремиссияны қамтамасыз ету әлеуетін көрсетеді. Уреза емінің табыстылығы ерте араласудың және көп салалы ынтымақтастықтың маңыздылығын көрсетеді. Аутоиммундық аурулары бар балалар үшін CAR-T жасушалық терапиясының ұзақ мерзімді қауіпсіздігі мен тиімділігін растау үшін қосымша клиникалық зерттеулер қажет.