बाल रोग प्रतिरोधात्मक क्षमतामा सफलता: CAR-T सेल थेरापीले लुपस बिरामीलाई निको पार्छ

जुन २०२३ मा, १५ वर्षीया युरेसाले एर्लान्जेन विश्वविद्यालय अस्पतालमा CAR-T सेल थेरापी प्राप्त गरिन्, जुन एक गम्भीर अटोइम्यून रोग, प्रणालीगत लुपस एरिथेमाटोसस (SLE) को प्रगतिलाई ढिलो गर्न यो नवीन उपचारको पहिलो प्रयोग थियो। एक वर्ष पछि, युरेसा केही सामान्य रुघाखोकी बाहेक, पहिले जस्तै स्वस्थ महसुस गर्छिन्।

युरेसा SLE को उपचार गरिएको पहिलो बच्चा हो इम्युनोथेरापी एर्लान्जेन विश्वविद्यालयको जर्मन सेन्टर फर इम्युनोथेरापी (DZI) मा। यो व्यक्तिगत उपचारको सफलता द ल्यान्सेटमा प्रकाशित भएको छ।

एर्लान्जेन विश्वविद्यालय अस्पतालको बालरोग तथा किशोर चिकित्सा विभागका बाल रोग विशेषज्ञ डा. टोबियास क्रिकाउले उपचारको लागि CAR-T कोषहरू प्रयोग गर्नुको विशिष्टताबारे व्याख्या गरे। अटोइम्यून रोगहरूपहिले, CAR-T थेरापी केही उन्नत रक्त क्यान्सरहरूको लागि मात्र अनुमोदित थियो।

अन्य सबै औषधिहरूले युरेसाको बिग्रँदै गएको SLE लाई नियन्त्रण गर्न असफल भएपछि, अनुसन्धान टोलीले एउटा चुनौतीपूर्ण निर्णयको सामना गर्नुपर्‍यो: के यी ईन्जिनियर गरिएका प्रतिरक्षा कोषहरू अटोइम्यून रोग भएको बच्चाको लागि प्रयोग गर्नुपर्छ? उत्तर अभूतपूर्व थियो, किनकि कसैले पनि बाल रोगको अटोइम्यून रोगहरूको लागि CAR-T उपचारको प्रयास गरेको थिएन।

CAR-T सेल थेरापीमा बिरामीको केही प्रतिरक्षा कोषहरू (T सेलहरू) निकाल्ने, विशेष सफा प्रयोगशालामा काइमेरिक एन्टिजेन रिसेप्टरहरू (CAR) ले सुसज्जित गर्ने, र त्यसपछि यी परिमार्जित कोषहरूलाई बिरामीमा पुन: इन्फ्युज गर्ने समावेश छ। यी CAR-T सेलहरू रगतमा परिसंचरण गर्छन्, अटोरिएक्टिभ (हानिकारक) B सेलहरूलाई लक्षित गर्छन् र नष्ट गर्छन्।

युरेसाको लक्षणहरू २०२२ को शरद ऋतुमा सुरु भयो, जसमा माइग्रेन, थकान, जोर्नी र मांसपेशी दुख्ने, र अनुहारमा दागहरू समावेश थिए - लुपसका विशिष्ट लक्षणहरू। गहन उपचारको बावजुद, उनको अवस्था बिग्रियो, जसले गर्दा उनको मिर्गौलामा असर पर्यो र गम्भीर जटिलताहरू निम्त्यायो।

२०२३ को सुरुमा, इम्युनोसप्रेसिभ केमोथेरापी र प्लाज्मा एक्सचेन्ज सहित धेरै अस्पताल भर्ना र उपचार पछि, युरेसाको अवस्था यति बिग्रियो कि उनलाई डायलिसिस आवश्यक पर्यो। साथीभाइ र परिवारबाट अलग्गिएपछि, उनको जीवनको गुणस्तर खस्कियो।

प्रोफेसर म्याकेन्सनको नेतृत्वमा रहेको एर्लान्जेन विश्वविद्यालयको मेडिकल टोलीले विस्तृत छलफल पछि युरेसाको लागि CAR-T कोषहरू उत्पादन र प्रयोग गर्न सहमति जनायो। CAR-T थेरापीको यो दयालु प्रयोग जर्मनीको औषधि कानून र दयालु प्रयोग नियमहरू अन्तर्गत सुरु गरिएको थियो।

प्रोफेसर जर्ज शेट र प्रोफेसर म्याकेन्सनको नेतृत्वमा रहेको एर्लान्जेनमा रहेको CAR-T सेल थेरापी कार्यक्रमले २०२१ देखि SLE सहित विभिन्न अटोइम्यून रोग भएका बिरामीहरूको उपचार गर्दै आएको छ। १५ बिरामीहरूमा उनीहरूको सफलता फेब्रुअरी २०२४ मा न्यू इङ्गल्याण्ड जर्नल अफ मेडिसिनमा प्रकाशित भएको थियो, र उनीहरूले हाल २४ सहभागीहरूसँग CASTLE अध्ययन सञ्चालन गरिरहेका छन्, जसमध्ये सबैले उल्लेखनीय सुधार देखाएका छन्।

CAR-T सेल थेरापीको तयारीको लागि, युरेसाले आफ्नो रगतमा CAR-T कोषहरूको लागि ठाउँ बनाउन कम-डोज केमोथेरापी गराइन्। जुन २६, २०२३ मा, युरेसाले आफ्नो व्यक्तिगत CAR-T कोषहरू प्राप्त गरिन्। उपचार पछि तेस्रो हप्तामा, उनको मृगौलाको कार्य र लुपस सूचकहरूमा सुधार भयो, र उनको लक्षणहरू बिस्तारै गायब भए।

उपचार प्रक्रियामा केमोथेरापीको प्रभावकारिता र बाँकी मिर्गौला कार्यको सुरक्षा सुनिश्चित गर्न सावधानीपूर्वक समन्वय समावेश थियो। युरेसाले थोरै मात्र साइड इफेक्टहरू अनुभव गरे र उपचार पछि ११ औं दिनमा डिस्चार्ज गरियो।

जुलाई २०२३ को अन्त्यतिर, उरेसा घर फर्किइन्, आफ्नो परीक्षा पूरा गरिन्, र आफ्नो भविष्यको लागि नयाँ लक्ष्यहरू तय गरिन्, जसमा स्वतन्त्र बन्ने र कुकुर पाल्ने समावेश थियो। उनी साथीहरूसँग पुन: सम्पर्क गर्न र सामान्य किशोरावस्थाको जीवन पुनः सुरु गर्न पाउँदा खुसी थिइन्।

प्रोफेसर म्याकेन्सेनले युरेसाको रगतमा अझै पनि उल्लेखनीय संख्यामा CAR-T कोषहरू रहेको बताए, जसको अर्थ उनको B कोषहरू निको नभएसम्म उनलाई मासिक एन्टिबडी इन्फ्युजन चाहिन्छ। डा. क्रिकाउले जर्मन इम्युनोथेरापी केन्द्रका धेरै चिकित्सा विषयहरूको नजिकको सहकार्यका कारण युरेसाको उपचारको सफलता भएकोमा जोड दिए।

युरेसालाई अब कुनै औषधि वा डायलाइसिसको आवश्यकता छैन, र उनको मिर्गौला पूर्ण रूपमा निको भइसकेको छ। डा. क्रिकाउ र उनको टोलीले अन्य बाल रोग प्रतिरोधात्मक क्षमताको उपचारमा CAR-T कोषहरूको सम्भावनाको अन्वेषण गर्न थप अध्ययनहरूको योजना बनाइरहेका छन्।

यो ऐतिहासिक घटनाले SLE जस्ता गम्भीर अटोइम्यून रोग भएका बाल रोगीहरूलाई दीर्घकालीन छुट प्रदान गर्न CAR-T सेल थेरापीको सम्भावना देखाउँछ। Uresa को उपचारको सफलताले प्रारम्भिक हस्तक्षेप र बहु-अनुशासनात्मक सहकार्यको महत्त्वलाई प्रकाश पार्छ। अटोइम्यून रोग भएका बच्चाहरूको लागि CAR-T सेल थेरापीको दीर्घकालीन सुरक्षा र प्रभावकारिता पुष्टि गर्न थप क्लिनिकल अध्ययनहरू आवश्यक छ।