ຄວາມກ້າວໜ້າທາງດ້ານພະຍາດພູມຕ້ານທານຕົນເອງໃນເດັກ: ການປິ່ນປົວດ້ວຍຈຸລັງ CAR-T ປິ່ນປົວຄົນເຈັບ Lupus

ໃນເດືອນມິຖຸນາ 2023, Uresa ອາຍຸ 15 ປີ ໄດ້ຮັບການປິ່ນປົວດ້ວຍເຊວ CAR-T ຢູ່ໂຮງໝໍມະຫາວິທະຍາໄລ Erlangen, ເຊິ່ງເປັນການນຳໃຊ້ວິທີການປິ່ນປົວແບບໃໝ່ນີ້ເປັນຄັ້ງທຳອິດເພື່ອຊະລໍການລະບາດຂອງພະຍາດ lupus erythematosus (SLE), ເຊິ່ງເປັນພະຍາດພູມຕ້ານທານຕົນເອງທີ່ຮ້າຍແຮງ. ໜຶ່ງປີຕໍ່ມາ, Uresa ຮູ້ສຶກວ່າມີສຸຂະພາບແຂງແຮງຄືເກົ່າ, ນອກຈາກເປັນຫວັດເລັກນ້ອຍບາງຢ່າງ.

ອູເຣຊາ ເປັນເດັກຄົນທຳອິດທີ່ໄດ້ຮັບການປິ່ນປົວພະຍາດ SLE ການປິ່ນປົວດ້ວຍພູມຕ້ານທານ ທີ່ສູນປິ່ນປົວດ້ວຍພູມຕ້ານທານເຢຍລະມັນ (DZI) ຂອງມະຫາວິທະຍາໄລ Erlangen. ຄວາມສຳເລັດຂອງການປິ່ນປົວແບບສ່ວນບຸກຄົນນີ້ໄດ້ຖືກເຜີຍແຜ່ໃນໜັງສືພິມ The Lancet.

ດຣ. Tobias Krickau, ແພດຊ່ຽວຊານດ້ານໂລກຂໍ້ອັກເສບໃນເດັກຢູ່ພະແນກການແພດເດັກ ແລະ ໄວລຸ້ນຂອງໂຮງໝໍມະຫາວິທະຍາໄລ Erlangen, ໄດ້ອະທິບາຍເຖິງຄວາມເປັນເອກະລັກຂອງການໃຊ້ຈຸລັງ CAR-T ເພື່ອປິ່ນປົວ ພະຍາດພູມຕ້ານທານໂຕເອງກ່ອນໜ້ານີ້, ການປິ່ນປົວດ້ວຍ CAR-T ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດໃຫ້ໃຊ້ສະເພາະກັບມະເຮັງເລືອດບາງຊະນິດເທົ່ານັ້ນ.

ຫຼັງຈາກຢາຊະນິດອື່ນໆທັງໝົດບໍ່ສາມາດຄວບຄຸມພະຍາດ SLE ທີ່ຊຸດໂຊມລົງຂອງ Uresa ໄດ້, ທີມງານຄົ້ນຄວ້າໄດ້ປະເຊີນກັບການຕັດສິນໃຈທີ່ທ້າທາຍ: ຈຸລັງພູມຕ້ານທານທີ່ຖືກອອກແບບມາເຫຼົ່ານີ້ຄວນຖືກນໍາໃຊ້ສໍາລັບເດັກທີ່ມີພະຍາດພູມຕ້ານທານຕົນເອງບໍ? ຄໍາຕອບແມ່ນບໍ່ເຄີຍມີມາກ່ອນ, ຍ້ອນວ່າບໍ່ມີໃຜເຄີຍພະຍາຍາມປິ່ນປົວດ້ວຍ CAR-T ສໍາລັບພະຍາດພູມຕ້ານທານຕົນເອງໃນເດັກມາກ່ອນ.

ການປິ່ນປົວດ້ວຍເຊວ CAR-T ກ່ຽວຂ້ອງກັບການສະກັດເອົາເຊວພູມຕ້ານທານ (ເຊວ T) ຂອງຄົນເຈັບບາງສ່ວນ, ຕິດຕັ້ງຕົວຮັບແອນຕິເຈນ chimeric (CAR) ໃຫ້ເຂົາເຈົ້າໃນຫ້ອງທົດລອງທີ່ສະອາດພິເສດ, ແລະຈາກນັ້ນນຳເອົາເຊວທີ່ຖືກດັດແປງເຫຼົ່ານີ້ກັບຄືນເຂົ້າໃນຄົນເຈັບ. ເຊວ CAR-T ເຫຼົ່ານີ້ໄຫຼວຽນຢູ່ໃນເລືອດ, ແນໃສ່ ແລະ ທຳລາຍເຊວ B ທີ່ມີປະຕິກິລິຍາອັດຕະໂນມັດ (ເປັນອັນຕະລາຍ).

ອາການຂອງ Uresa ເລີ່ມຕົ້ນໃນລະດູໃບໄມ້ร่วงປີ 2022, ລວມທັງອາການເຈັບຫົວໄມເກຣນ, ອ່ອນເພຍ, ເຈັບຂໍ້ຕໍ່ ແລະ ກ້າມຊີ້ນ, ແລະ ມີຜື່ນຂຶ້ນຕາມໃບໜ້າ - ອາການທົ່ວໄປຂອງພະຍາດລູປຸສ. ເຖິງວ່າຈະໄດ້ຮັບການປິ່ນປົວຢ່າງເຂັ້ມງວດ, ແຕ່ອາການຂອງນາງກໍ່ຮ້າຍແຮງຂຶ້ນ, ສົ່ງຜົນກະທົບຕໍ່ໝາກໄຂ່ຫຼັງຂອງນາງ ແລະ ເຮັດໃຫ້ເກີດອາການແຊກຊ້ອນຮ້າຍແຮງ.

ໃນຕົ້ນປີ 2023, ຫຼັງຈາກການເຂົ້າໂຮງໝໍ ແລະ ການປິ່ນປົວຫຼາຍຄັ້ງ, ລວມທັງການປິ່ນປົວດ້ວຍທາງເຄມີບຳບັດພູມຕ້ານທານ ແລະ ການແລກປ່ຽນ plasma, ອາການຂອງ Uresa ຮ້າຍແຮງຂຶ້ນຈົນເຖິງຈຸດທີ່ນາງຕ້ອງການການຟອກເລືອດ. ເນື່ອງຈາກຖືກໂດດດ່ຽວຈາກໝູ່ເພື່ອນ ແລະ ຄອບຄົວ, ຄຸນນະພາບຊີວິດຂອງນາງຈຶ່ງຕົກຕໍ່າລົງ.

ທີມງານແພດຢູ່ມະຫາວິທະຍາໄລ Erlangen ນຳໂດຍສາດສະດາຈານ Mackensen ໄດ້ຕົກລົງທີ່ຈະຜະລິດ ແລະ ນຳໃຊ້ຈຸລັງ CAR-T ສຳລັບ Uresa ຫຼັງຈາກການສົນທະນາລະອຽດ. ການນຳໃຊ້ການປິ່ນປົວດ້ວຍ CAR-T ທີ່ມີຄວາມເຫັນອົກເຫັນໃຈນີ້ໄດ້ລິເລີ່ມພາຍໃຕ້ກົດໝາຍວ່າດ້ວຍຢາ ແລະ ລະບຽບການນຳໃຊ້ທີ່ມີຄວາມເຫັນອົກເຫັນໃຈຂອງເຢຍລະມັນ.

ໂຄງການປິ່ນປົວດ້ວຍຈຸລັງ CAR-T ທີ່ Erlangen, ນຳໂດຍສາດສະດາຈານ Georg Schett ແລະສາດສະດາຈານ Mackensen, ໄດ້ປິ່ນປົວຄົນເຈັບທີ່ມີພະຍາດພູມຕ້ານທານຕົນເອງຕ່າງໆ, ລວມທັງ SLE, ນັບຕັ້ງແຕ່ປີ 2021. ຄວາມສຳເລັດຂອງເຂົາເຈົ້າກັບຄົນເຈັບ 15 ຄົນໄດ້ຖືກຕີພິມໃນວາລະສານ New England Journal of Medicine ໃນເດືອນກຸມພາ 2024, ແລະປະຈຸບັນເຂົາເຈົ້າກຳລັງດຳເນີນການສຶກສາ CASTLE ກັບຜູ້ເຂົ້າຮ່ວມ 24 ຄົນ, ເຊິ່ງທັງໝົດສະແດງໃຫ້ເຫັນເຖິງການປັບປຸງທີ່ສຳຄັນ.

ເພື່ອກະກຽມສຳລັບການປິ່ນປົວດ້ວຍເຊວ CAR-T, Uresa ໄດ້ຮັບການປິ່ນປົວດ້ວຍທາງເຄມີໃນປະລິມານຕໍ່າເພື່ອເຮັດໃຫ້ມີພື້ນທີ່ສຳລັບເຊວ CAR-T ໃນເລືອດຂອງນາງ. ໃນວັນທີ 26 ມິຖຸນາ 2023, Uresa ໄດ້ຮັບເຊວ CAR-T ສ່ວນຕົວຂອງນາງ. ພາຍໃນອາທິດທີສາມຫຼັງການປິ່ນປົວ, ການເຮັດວຽກຂອງໝາກໄຂ່ຫຼັງ ແລະ ຕົວຊີ້ບອກພະຍາດລູປຸສຂອງນາງໄດ້ດີຂຶ້ນ, ແລະ ອາການຂອງນາງຄ່ອຍໆຫາຍໄປ.

ຂະບວນການປິ່ນປົວກ່ຽວຂ້ອງກັບການປະສານງານຢ່າງລະມັດລະວັງເພື່ອຮັບປະກັນປະສິດທິພາບຂອງການປິ່ນປົວດ້ວຍທາງເຄມີ ແລະ ການປົກປ້ອງການເຮັດວຽກຂອງໝາກໄຂ່ຫຼັງທີ່ຍັງເຫຼືອ. ຢາ Uresa ມີຜົນຂ້າງຄຽງພຽງເລັກນ້ອຍເທົ່ານັ້ນ ແລະ ໄດ້ອອກຈາກໂຮງໝໍໃນມື້ທີ 11 ຫຼັງຈາກການປິ່ນປົວ.

ໃນທ້າຍເດືອນກໍລະກົດ 2023, Uresa ໄດ້ກັບບ້ານ, ສອບເສັງສຳເລັດ, ແລະ ກຳນົດເປົ້າໝາຍໃໝ່ສຳລັບອະນາຄົດຂອງນາງ, ລວມທັງການເປັນເອກະລາດ ແລະ ການລ້ຽງໝາ. ນາງມີຄວາມຍິນດີທີ່ໄດ້ເຊື່ອມຕໍ່ກັບໝູ່ເພື່ອນ ແລະ ກັບຄືນສູ່ຊີວິດໄວລຸ້ນປົກກະຕິ.

ສາດສະດາຈານ Mackensen ໄດ້ອະທິບາຍວ່າ Uresa ຍັງມີຈຸລັງ CAR-T ຈຳນວນຫຼວງຫຼາຍຢູ່ໃນເລືອດຂອງນາງ, ຊຶ່ງໝາຍຄວາມວ່ານາງຕ້ອງການການສັກພູມຕ້ານທານທຸກໆເດືອນຈົນກວ່າຈຸລັງ B ຂອງນາງຈະຟື້ນຕົວ. ດຣ. Krickau ໄດ້ເນັ້ນໜັກວ່າຄວາມສຳເລັດຂອງການປິ່ນປົວຂອງ Uresa ແມ່ນຍ້ອນການຮ່ວມມືຢ່າງໃກ້ຊິດຂອງຫຼາຍສາຂາວິຊາທາງການແພດຢູ່ທີ່ສູນການປິ່ນປົວດ້ວຍພູມຕ້ານທານເຢຍລະມັນ.

ອູເຣຊາບໍ່ຕ້ອງການຢາ ຫຼື ການຟອກເລືອດອີກຕໍ່ໄປ, ແລະ ໝາກໄຂ່ຫຼັງຂອງນາງກໍ່ໄດ້ຟື້ນຕົວຢ່າງສົມບູນແລ້ວ. ດຣ. ຄຣິກຄາວ ແລະ ທີມງານຂອງລາວກຳລັງວາງແຜນການສຶກສາຕື່ມອີກເພື່ອຄົ້ນຫາທ່າແຮງຂອງຈຸລັງ CAR-T ໃນການປິ່ນປົວພະຍາດພູມຕ້ານທານຕົນເອງອື່ນໆໃນເດັກ.

ກໍລະນີສຳຄັນນີ້ສະແດງໃຫ້ເຫັນເຖິງທ່າແຮງຂອງການປິ່ນປົວດ້ວຍເຊວ CAR-T ເພື່ອໃຫ້ການຫາຍດີໃນໄລຍະຍາວສຳລັບຄົນເຈັບເດັກທີ່ມີພະຍາດພູມຕ້ານທານຕົນເອງຮ້າຍແຮງເຊັ່ນ SLE. ຄວາມສຳເລັດຂອງການປິ່ນປົວຂອງ Uresa ເນັ້ນໃຫ້ເຫັນເຖິງຄວາມສຳຄັນຂອງການແຊກແຊງແຕ່ຫົວທີ ແລະ ການຮ່ວມມືຫຼາຍສາຂາວິຊາ. ການສຶກສາທາງດ້ານຄລີນິກຕື່ມອີກແມ່ນມີຄວາມຈຳເປັນເພື່ອຢືນຢັນຄວາມປອດໄພ ແລະ ປະສິດທິພາບໃນໄລຍະຍາວຂອງການປິ່ນປົວດ້ວຍເຊວ CAR-T ສຳລັບເດັກທີ່ມີພະຍາດພູມຕ້ານທານຕົນເອງ.