Leucèmia limfoblàstica aguda (LLA-T)-06

Un pacient pediàtric de 2 anys amb LLA-T aconsegueix la remissió després de la teràpia CAR-T després de més de deu rondes de quimioteràpia intensiva.

A Xiaohong, de dos anys i originari de Zhejiang, li van diagnosticar leucèmia l'estiu passat. Després de més d'un any de tractament, la citometria de flux va detectar una recaiguda, cosa que va portar la família a buscar immunoteràpia CAR-T al Grup Mèdic BIOOCUS.

El 9 d'agost de 2020, Xiaohong va ser ingressada a un hospital infantil local a causa d'una "febre de tres dies". L'examen MICM de medul·la òssia va diagnosticar leucèmia limfoblàstica aguda (LLA-T). Després d'un cicle de quimioteràpia, la morfologia de la medul·la òssia va mostrar una remissió completa i la citometria de flux no va detectar cèl·lules immadures malignes. La quimioteràpia intensiva posterior durant 11 cicles va mantenir la remissió completa de la medul·la òssia.

El 3 de setembre de 2021, una punció de medul·la òssia de seguiment va mostrar una remissió completa en la morfologia, però la citometria de flux va revelar un 1,85% de cèl·lules immadures malignes. A la recerca de més tractament, Xiaohong va ser ingressada al nostre centre CGT el 24 de setembre. En el moment de l'ingrés, la morfologia de la medul·la òssia encara estava en remissió completa, però la immunofenotipificació va indicar un 0,10% de limfòcits T immadurs malignes.

Tenint en compte la jove edat de Xiaohong i la persistència de la malaltia malgrat les més de deu rondes de quimioteràpia intensiva, l'equip mèdic de la segona planta del departament d'hematologia va decidir que Xiaohong es pogués inscriure a l'assaig clínic CAR-T CD7.

El 30 de setembre de 2021 es van recollir cèl·lules de sang perifèrica per al cultiu de cèl·lules CAR-T. El 10 d'octubre, Xiaohong va rebre quimioteràpia amb règim FC. El 13 d'octubre, una punció de medul·la òssia va mostrar menys del 5% de blasts en morfologia i la citometria de flux va indicar un 0,37% de cèl·lules T immadures malignes. El 15 d'octubre, es van reinfondre cèl·lules CAR-T CD7.

El 3 de gener (20 dies després de la reinfusió), una punció de medul·la òssia va mostrar una remissió completa en la morfologia, sense cèl·lules immadures malignes detectades per citometria de flux. L'estat de Xiaohong s'ha estabilitzat des de llavors i ha estat traslladat al departament de trasplantaments per preparar-se per a un trasplantament al·logènic de cèl·lules mare hematopoètiques.

Xiaohong tenia menys d'un any quan va emmalaltir i va suportar més d'un any de tractament farmacològic. L'èxit de la transició al trasplantament després de la teràpia CAR-T CD7 ha proporcionat una arma poderosa per derrotar completament la malaltia.