Πολλαπλό Μυέλωμα (MM)-02

Ιταλός ασθενής αναζητά θεραπεία και θεραπεύεται από πολλαπλό μυέλωμα με θεραπεία CAR-T

Η Cinty, μια 66χρονη γυναίκα, διαγνώστηκε με πολλαπλό μυέλωμα ελαφριάς αλυσίδας λάμδα, σταδίου Ι κατά ISS, στην Ιταλία τον Οκτώβριο του 2018. Αφού έλαβε 4 κύκλους χημειοθεραπείας σχήματος VTD, εμφάνισε κάταγμα στο πλάγιο τριτημόριο της κλείδας και περιφερική νευροπάθεια. Αναζητώντας πιο αποτελεσματική θεραπεία, υποβλήθηκε σε δύο αυτόλογες μεταμοσχεύσεις βλαστοκυττάρων τον Μάιο του 2019 και τον Νοέμβριο του 2019, επιτυγχάνοντας πλήρη ύφεση και συνέχισε να λαμβάνει λεναλιδομίδη από το στόμα.

Ωστόσο, τον Αύγουστο του 2020, μια επαναληπτική σάρωση PET/CT αποκάλυψε νέα καταστροφή των οστών και ταχεία αύξηση των ελεύθερων ελαφρών αλυσίδων ορού. Η βιοψία μυελού των οστών έδειξε εξέλιξη της νόσου και η εξέταση FISH έδειξε μια νέα κυτταρογενετική ανωμαλία: t(11;14). Μετά από 4 κύκλους χημειοθεραπείας με σχήμα DVD που ξεκίνησε τον Σεπτέμβριο του 2020, η ασθένειά της ήταν ανεξέλεγκτη και εξελίχθηκε περαιτέρω. Παρά τη μετάβαση σε 3 κύκλους του σχήματος PCd, ο οστικός πόνος της επέμενε και το αμφοτερόπλευρο οίδημα των κάτω άκρων επιδεινώθηκε. Έχοντας εξαντλήσει πολλές διεθνώς αναγνωρισμένες αποτελεσματικές θεραπείες και έχοντας υποβληθεί σε δύο αυτόλογες μεταμοσχεύσεις βλαστοκυττάρων, ανέπτυξε αντοχή σε πολλά φάρμακα.

Αφού έμαθε για τη σημαντική αποτελεσματικότητα της κλινικής δοκιμής CAR-T στο κέντρο CGT μας μέσω διαδικτυακών πληροφοριών, υπέβαλε αίτηση για βίζα και έφτασε στην Κίνα τον Μάρτιο του 2021. Μετά από ένα μήνα καραντίνας, εισήχθη στο κέντρο CGT μας στις 22 Απριλίου 2021. Μετά από μια σειρά εξετάσεων και αξιολογήσεων της νόσου, έλαβε έγχυση κυττάρων BCMA CAR-T μετά από προετοιμασία χημειοθεραπείας FC τον Μάιο του ίδιου έτους. Μετά την έγχυση, τα ζωτικά της σημεία ήταν σταθερά και δεν παρουσίασε σημαντικές παρενέργειες εκτός από χαμηλό πυρετό. Το αμφοτερόπλευρο οίδημα των κάτω άκρων της υποχώρησε σταδιακά και χάρηκε που παρατήρησε ότι η συνολική υγεία της βελτιώθηκε.

Ένα μήνα μετά την έγχυση CAR-T, τα αποτελέσματα των εξετάσεων της Cinty έδειξαν: ποσοτικοποίηση πρωτεΐνης ούρων 24 ωρών στα 50 mg/ημέρα, σημαντικά μειωμένη από τα επίπεδα εισαγωγής· ελεύθερες ελαφριές αλυσίδες ορού: FLC-κ στα 4,58 mg/L και FLC-λ στα 0,61 mg/L· και η αξιολόγηση του μυελού των οστών δεν έδειξε σημαντικά πλασματοκύτταρα. Κλινικά αξιολογήθηκε ότι βρισκόταν σε πλήρη ύφεση (CR).

Αυτή τη στιγμή, οκτώ μήνες μετά την επιστροφή της στην Ιταλία, ο πόνος στην πλάτη και το αμφοτερόπλευρο οίδημα των κάτω άκρων της Cinty έχουν εξαφανιστεί εντελώς και η υγεία της είναι καλή. Από χιλιάδες μίλια μακριά, η Cinty εξέφρασε την ειλικρινή της ευγνωμοσύνη στο κέντρο CGT μας.

Αυτές οι δύο κλινικές περιπτώσεις από την BIOOCUS Medical Group καταδεικνύουν ότι ακόμη και ασθενείς με χαμηλή ή καθόλου έκφραση BCMA στο πολλαπλό μυέλωμα μπορούν να επιτύχουν καλή αποτελεσματικότητα με τη θεραπεία με BCMA CAR-T κύτταρα. Αυτό αποτελεί μια σημαντική ανακάλυψη στη θεραπεία CAR-T για το πολλαπλό μυέλωμα, φέρνοντας νέα ελπίδα σε ασθενείς με προχωρημένες διαταραχές των πλασματοκυττάρων και πολλαπλό μυέλωμα.