Hulgimüeloom (MM)-02

Itaalia patsient otsib ravi ja paraneb hulgimüeloomist CAR-T-ravi abil

66-aastasel naisel Cintyl diagnoositi Itaalias 2018. aasta oktoobris lambda kerge ahela hulgimüeloom, ISS I staadium. Pärast nelja tsükli VTD-ravimi keemiaravi saamist tekkis tal rangluu lateraalse kolmandiku murd ja perifeerne neuropaatia. Tõhusama ravi otsides tehti talle kaks autoloogset tüvirakkude siirdamist 2019. aasta mais ja 2019. aasta novembris, saavutades täieliku remissiooni, ning jätkas suukaudset lenalidomiidi võtmist.

2020. aasta augustis tehtud PET/KT-uuring näitas aga uut luukoe kahjustust ja seerumi vabade kergete ahelate kiiret suurenemist. Luuüdi biopsia näitas haiguse progresseerumist ja FISH-test näitas uut tsütogeneetilist kõrvalekallet: t(11;14). Pärast nelja DVD-režiimi keemiaravi tsüklit, mis algasid 2020. aasta septembris, ei olnud tema haigus kontrolli all ja progresseerus edasi. Vaatamata üleminekule kolmele PCd-režiimi tsüklile püsis tema luuvalu ja süvenes kahepoolne alajäsemete turse. Olles ammendanud paljud rahvusvaheliselt tunnustatud tõhusad ravimeetodid ja läbinud kaks autoloogset tüvirakkude siirdamist, tekkis tal resistentsus mitmete ravimite suhtes.

Saanud veebipõhise teabe kaudu teada meie CGT keskuses läbiviidava CAR-T kliinilise uuringu olulisest tõhususest, taotles ta viisat ja saabus Hiinasse 2021. aasta märtsis. Pärast kuu aega kestnud karantiini lubati ta meie CGT keskusesse 22. aprillil 2021. Pärast mitmeid uuringuid ja haiguse hindamisi sai ta sama aasta mais pärast FC keemiaravi eelkonditsioneerimist BCMA CAR-T rakkude infusiooni. Pärast infusiooni olid tema elutähtsad näitajad stabiilsed ja tal ei esinenud olulisi kõrvaltoimeid peale madala palaviku. Tema kahepoolne alajäsemete turse taandus järk-järgult ja ta oli rahul, et tema üldine tervis paranes.

Üks kuu pärast CAR-T infusiooni näitasid Cinty testi tulemused järgmist: 24-tunnine uriinivalgu kvantifitseerimine annusega 50 mg/päevas oli oluliselt vähenenud võrreldes vastuvõtutasemega; seerumi vabad kerged ahelad: FLC-κ 4,58 mg/l ja FLC-λ 0,61 mg/l; ning luuüdi uuring ei näidanud olulist plasmarakkude arvu. Kliiniliselt hinnati ta täielikuks remissiooniks.

Praegu, kaheksa kuud pärast Itaaliasse naasmist, on Cinty seljavalu ja kahepoolne alajäsemete turse täielikult kadunud ning ta on hea tervise juures. Tuhandete miilide kauguselt avaldas Cinty meie CGT keskusele oma siirast tänu.

Need kaks BIOOCUS Medical Groupi kliinilist juhtumit näitavad, et isegi hulgimüeloomi korral, kellel BCMA ekspressioon on madal või puudub üldse, saab BCMA CAR-T-rakuteraapiaga saavutada hea efektiivsuse. See kujutab endast läbimurret hulgimüeloomi CAR-T-ravis, andes uut lootust kaugelearenenud plasmarakkude häirete ja hulgimüeloomiga patsientidele.