الورم النخاعي المتعدد (MM)-02

مريض إيطالي يتلقى العلاج ويُشفى من الورم النخاعي المتعدد باستخدام علاج CAR-T

تم تشخيص إصابة سينتي، وهي امرأة تبلغ من العمر 66 عامًا، بالورم النخاعي المتعدد من نوع سلسلة لامدا الخفيفة، في المرحلة الأولى من تصنيف ISS، في إيطاليا في أكتوبر 2018. بعد تلقيها 4 دورات من العلاج الكيميائي بنظام VTD، أصيبت بكسر في الثلث الجانبي من عظمة الترقوة واعتلال الأعصاب المحيطية. سعيًا وراء علاج أكثر فعالية، خضعت لعمليتي زرع خلايا جذعية ذاتية في مايو ونوفمبر 2019، وحققت شفاءً تامًا، واستمرت على دواء ليناليدوميد عن طريق الفم.

مع ذلك، في أغسطس/آب 2020، كشف فحص التصوير المقطعي بالإصدار البوزيتروني/التصوير المقطعي المحوسب (PET/CT) عن تدمير جديد للعظام وارتفاع سريع في مستوى السلاسل الخفيفة الحرة في الدم. وأشارت خزعة نخاع العظم إلى تفاقم المرض، وأظهر اختبار التهجين الفلوري في الموقع (FISH) شذوذًا صبغيًا جديدًا: t(11;14). بعد أربع دورات من العلاج الكيميائي بنظام DVD بدءًا من سبتمبر/أيلول 2020، لم يُسيطر على المرض وتفاقم. وعلى الرغم من التحول إلى ثلاث دورات من نظام PCd، استمر ألم العظام وتفاقمت الوذمة في الطرفين السفليين. وبعد استنفاد العديد من العلاجات الفعالة المعترف بها دوليًا وخضوعها لعمليتي زرع خلايا جذعية ذاتية، طورت مقاومة للعديد من الأدوية.

بعد أن علمت بالفعالية الكبيرة للتجربة السريرية للعلاج بالخلايا التائية المعدلة وراثيًا (CAR-T) في مركزنا للعلاج الجيني والوراثي من خلال معلومات على الإنترنت، تقدمت بطلب للحصول على تأشيرة ووصلت إلى الصين في مارس 2021. بعد شهر من الحجر الصحي، تم إدخالها إلى مركزنا في 22 أبريل 2021. بعد سلسلة من الفحوصات وتقييمات الحالة، تلقت حقنة من خلايا CAR-T المعدلة وراثيًا (BCMA) بعد المعالجة الكيميائية المسبقة (FC) في مايو من نفس العام. بعد الحقنة، كانت علاماتها الحيوية مستقرة، ولم تعاني من أي آثار جانبية خطيرة باستثناء ارتفاع طفيف في درجة الحرارة. تلاشى التورم في ساقيها تدريجيًا، ولاحظت بارتياح تحسنًا ملحوظًا في صحتها العامة.

بعد شهر من حقن الخلايا التائية المعدلة وراثيًا (CAR-T)، أظهرت نتائج فحوصات سينتي ما يلي: انخفاض ملحوظ في مستوى بروتين البول على مدار 24 ساعة إلى 50 ملغ/يوم، مقارنةً بمستوياته عند دخولها المستشفى؛ ومستويات السلاسل الخفيفة الحرة في المصل: 4.58 ملغ/لتر لسلسلة كابا الحرة (FLC-κ) و0.61 ملغ/لتر لسلسلة لامدا الحرة (FLC-λ)؛ كما أظهر فحص نخاع العظم عدم وجود خلايا بلازمية ذات دلالة إحصائية. وقد تم تقييم حالتها سريريًا على أنها في حالة شفاء تام.

بعد ثمانية أشهر من عودتها إلى إيطاليا، اختفى ألم ظهر سينتي وتورم ساقيها تمامًا، وهي تتمتع بصحة جيدة. ومن على بُعد آلاف الأميال، عبّرت سينتي عن امتنانها العميق لمركز العلاج بالعلاج الجيني.

تُظهر هاتان الحالتان السريريتان من مجموعة BIOOCUS الطبية أن المرضى الذين يعانون من انخفاض أو انعدام التعبير عن بروتين BCMA في الورم النخاعي المتعدد يمكنهم تحقيق فعالية جيدة باستخدام العلاج بالخلايا التائية المعدلة وراثيًا (CAR-T) لبروتين BCMA. يُمثل هذا إنجازًا هامًا في علاج الورم النخاعي المتعدد باستخدام الخلايا التائية المعدلة وراثيًا، مما يُعطي أملًا جديدًا للمرضى الذين يعانون من اضطرابات خلايا البلازما المتقدمة والورم النخاعي المتعدد.