Daugybinė mieloma (MM)-02

Italijos pacientas kreipiasi dėl gydymo ir yra išgydytas nuo daugybinės mielomos taikydamas CAR-T terapiją

66 metų moteriai Cinty 2018 m. spalį Italijoje buvo diagnozuota lambda lengvosios grandinės daugybinė mieloma, ISS I stadija. Po 4 VTD chemoterapijos ciklų jai išsivystė raktikaulio šoninio trečdalio lūžis ir periferinė neuropatija. Ieškodama veiksmingesnio gydymo, 2019 m. gegužės ir lapkričio mėn. jai buvo atliktos dvi autologinės kamieninių ląstelių transplantacijos, pasiekta visiška remisija, ir palaikomoji terapija buvo tęsiama geriamuoju lenalidomidu.

Tačiau 2020 m. rugpjūtį atlikus pakartotinį PET/KT tyrimą, nustatytas naujas kaulų pažeidimas ir spartus laisvųjų lengvųjų grandinių kiekio serume padidėjimas. Kaulų čiulpų biopsija rodė ligos progresavimą, o FISH tyrimas – naują citogenetinę anomaliją: t(11;14). Po 4 DVD režimo chemoterapijos ciklų, pradėtų 2020 m. rugsėjį, jos liga nebuvo kontroliuojama ir toliau progresavo. Nepaisant perėjimo prie 3 PCd režimo ciklų, kaulų skausmas išliko, o abiejų apatinių galūnių edema sustiprėjo. Išbandžiusi daugelį tarptautiniu mastu pripažintų veiksmingų gydymo būdų ir atlikusi dvi autologines kamieninių ląstelių transplantacijas, ji išsivystė atspari daugeliui vaistams.

Sužinojusi apie reikšmingą CAR-T klinikinio tyrimo veiksmingumą mūsų CGT centre iš internetinės informacijos, ji pateikė vizos paraišką ir 2021 m. kovo mėn. atvyko į Kiniją. Po mėnesio karantino ji buvo paguldyta į mūsų CGT centrą 2021 m. balandžio 22 d. Atlikus keletą tyrimų ir ligos įvertinimų, tų pačių metų gegužę, po FC chemoterapijos parengiamojo gydymo, jai buvo suleista BCMA CAR-T ląstelių. Po infuzijos jos gyvybiniai požymiai buvo stabilūs ir ji nepatyrė jokio reikšmingo šalutinio poveikio, išskyrus nedidelį karščiavimą. Abiejų apatinių galūnių edema palaipsniui mažėjo, ir ji džiaugėsi pastebėjusi, kad jos bendra sveikata gerėja.

Praėjus mėnesiui po CAR-T infuzijos, Cinty tyrimų rezultatai parodė: 24 valandų šlapimo baltymų kiekybinis nustatymas vartojant 50 mg/d. dozę buvo reikšmingai sumažėjęs, palyginti su priėmimo metu nustatytu lygiu; laisvųjų lengvųjų grandinių kiekis serume: FLC-κ – 4,58 mg/l ir FLC-λ – 0,61 mg/l; o kaulų čiulpų tyrimas neparodė reikšmingo plazminių ląstelių kiekio. Kliniškai įvertinta, kad pacientė yra visiškoje remisijoje (VR).

Šiuo metu, praėjus aštuoniems mėnesiams po grįžimo į Italiją, Cinty nugaros skausmas ir abiejų kojų edema visiškai išnyko, o jos sveikata gera. Būdama už tūkstančių mylių, Cinty išreiškė nuoširdžią padėką mūsų CGT centrui.

Šie du BIOOCUS medicinos grupės klinikiniai atvejai rodo, kad net ir pacientams, kuriems yra maža arba visai nėra BCMA ekspresijos daugybinėje mielomoje, BCMA CAR-T ląstelių terapija gali būti veiksminga. Tai yra proveržis CAR-T gydyme daugybinei mielomai, suteikiantis naują viltį pacientams, sergantiems pažengusiomis plazminių ląstelių ligomis ir daugybine mieloma.