Mieloma multiplo (MM)-02

Una paziente italiana si è sottoposta a terapia CAR-T ed è guarita dal mieloma multiplo.

Cinty, una donna di 66 anni, ha ricevuto una diagnosi di mieloma multiplo a catene leggere lambda, stadio ISS I, in Italia nell'ottobre 2018. Dopo aver ricevuto 4 cicli di chemioterapia con regime VTD, ha sviluppato una frattura del terzo laterale della clavicola e neuropatia periferica. Alla ricerca di un trattamento più efficace, si è sottoposta a due trapianti autologhi di cellule staminali nel maggio 2019 e nel novembre 2019, ottenendo una remissione completa, ed è stata mantenuta in terapia con lenalidomide orale.

Tuttavia, nell'agosto 2020, una PET/CT di controllo ha rivelato una nuova distruzione ossea e un rapido aumento delle catene leggere libere nel siero. La biopsia del midollo osseo ha indicato una progressione della malattia e il test FISH ha mostrato una nuova anomalia citogenetica: t(11;14). Dopo 4 cicli di chemioterapia con regime DVD, iniziati nel settembre 2020, la malattia era incontrollata e progrediva ulteriormente. Nonostante il passaggio a 3 cicli del regime PCd, il dolore osseo persisteva e l'edema bilaterale degli arti inferiori peggiorava. Avendo esaurito molti trattamenti efficaci riconosciuti a livello internazionale e essendosi sottoposta a due trapianti autologhi di cellule staminali, ha sviluppato resistenza a diversi farmaci.

Dopo aver appreso online della notevole efficacia della sperimentazione clinica CAR-T presso il nostro centro CGT, ha richiesto un visto ed è arrivata in Cina nel marzo 2021. Dopo un mese di quarantena, è stata ricoverata presso il nostro centro CGT il 22 aprile 2021. In seguito a una serie di esami e valutazioni della malattia, nel maggio dello stesso anno ha ricevuto un'infusione di cellule CAR-T BCMA dopo un precondizionamento con chemioterapia FC. Dopo l'infusione, i suoi parametri vitali sono rimasti stabili e non ha manifestato effetti collaterali significativi, a parte una lieve febbricola. L'edema bilaterale agli arti inferiori si è gradualmente ridotto e la paziente ha constatato con soddisfazione un miglioramento generale del suo stato di salute.

Un mese dopo l'infusione di CAR-T, i risultati degli esami di Cinty hanno mostrato: quantificazione delle proteine ​​urinarie nelle 24 ore a 50 mg/giorno, significativamente ridotta rispetto ai livelli di ammissione; catene leggere libere sieriche: FLC-κ a 4,58 mg/L e FLC-λ a 0,61 mg/L; e l'esame del midollo osseo non ha evidenziato la presenza di plasmacellule significative. È stata clinicamente valutata come in remissione completa (CR).

Attualmente, otto mesi dopo il suo ritorno in Italia, il mal di schiena e l'edema bilaterale agli arti inferiori di Cinty sono completamente scomparsi e lei gode di ottima salute. Da migliaia di chilometri di distanza, Cinty ha espresso la sua sincera gratitudine al nostro centro CGT.

Questi due casi clinici del BIOOCUS Medical Group dimostrano che anche i pazienti con bassa o assente espressione di BCMA nel mieloma multiplo possono ottenere una buona efficacia con la terapia con cellule CAR-T anti-BCMA. Ciò rappresenta una svolta nel trattamento con CAR-T per il mieloma multiplo, offrendo una nuova speranza ai pazienti affetti da patologie plasmacellulari avanzate e mieloma multiplo.