מיאלומה נפוצה (MM)-02

חולה איטלקי פונה לטיפול ונרפא ממיאלומה נפוצה באמצעות טיפול CAR-T

סינטי, אישה בת 66, אובחנה עם מיאלומה נפוצה מסוג למבדה קלה, בשלב ISS I, באיטליה באוקטובר 2018. לאחר שקיבלה 4 מחזורי כימותרפיה במשטר VTD, היא פיתחה שבר בשליש הצידי של עצם הבריח ונוירופתיה פריפרית. בחיפוש אחר טיפול יעיל יותר, היא עברה שתי השתלות תאי גזע אוטולוגיות במאי 2019 ובנובמבר 2019, השיגה הפוגה מלאה, ונטלה את הטיפול האוראלי בלנלידומיד.

עם זאת, באוגוסט 2020, סריקת PET/CT מעקב חשפה הרס עצם חדש ועלייה מהירה בשרשראות קלות חופשיות בסרום. ביופסיה של מח עצם הצביעה על התקדמות המחלה, ובדיקת FISH הראתה הפרעה ציטוגנטית חדשה: t(11;14). לאחר 4 מחזורי כימותרפיה במשטר DVD החל מספטמבר 2020, מחלתה לא הייתה נשלטת והתקדמה עוד יותר. למרות המעבר ל-3 מחזורים של משטר PCd, כאבי העצמות שלה נמשכו והבצקת הדו-צדדית בגפיים התחתונות החמירה. לאחר שמיציתה טיפולים יעילים רבים המוכרים בעולם ועברה שתי השתלות תאי גזע אוטולוגיות, היא פיתחה עמידות לתרופות מרובות.

לאחר שנודע לה על היעילות המשמעותית של הניסוי הקליני CAR-T במרכז CGT שלנו באמצעות מידע מקוון, היא הגישה בקשה לויזה והגיעה לסין במרץ 2021. לאחר חודש של בידוד, היא אושפזה במרכז CGT שלנו ב-22 באפריל 2021. לאחר סדרה של בדיקות והערכות מחלה, היא קיבלה עירוי של תאי CAR-T BCMA לאחר טיפול כימותרפי FC במאי של אותה שנה. לאחר העירוי, הסימנים החיוניים שלה היו יציבים, והיא לא חוותה תופעות לוואי משמעותיות מלבד חום קל. הבצקת הדו-צדדית שלה בגפיים התחתונות שככה בהדרגה, והיא שמחה להבחין בשיפור בבריאותה הכללית.

חודש לאחר עירוי CAR-T, תוצאות הבדיקה של סינטי הראו: כימות חלבון בשתן במשך 24 שעות במינון של 50 מ"ג/יום, ירידה משמעותית מרמות האשפוז; שרשראות קלות חופשיות בסרום: FLC-κ ב-4.58 מ"ג/ליטר ו-FLC-λ ב-0.61 מ"ג/ליטר; ובדיקת מח עצם לא הראתה תאי פלזמה משמעותיים. היא הוערכה קלינית כנמצאת ברמיסיה מלאה (CR).

כיום, שמונה חודשים לאחר שחזרה לאיטליה, כאבי הגב והבצקת בגפה התחתונה של סינטי נעלמו לחלוטין, והיא במצב בריאותי טוב. ממרחק של אלפי קילומטרים, סינטי הביעה את תודתה הכנה למרכז CGT שלנו.

שני מקרים קליניים אלה מקבוצת BIOOCUS Medical מדגימים כי אפילו חולים עם ביטוי נמוך או ללא ביטוי של BCMA במיאלומה נפוצה יכולים להשיג יעילות טובה עם טיפול בתאי CAR-T של BCMA. זוהי פריצת דרך בטיפול CAR-T עבור מיאלומה נפוצה, ומביאה תקווה חדשה לחולים עם הפרעות מתקדמות של תאי פלזמה ומיאלומה נפוצה.