Mielom multiplu (MM)-02

Un pacient italian solicită tratament și se vindecă de mielom multiplu cu terapie CAR-T

Cinty, o femeie în vârstă de 66 de ani, a fost diagnosticată cu mielom multiplu cu lanț ușor lambda, stadiul I ISS, în Italia, în octombrie 2018. După ce a primit 4 cicluri de chimioterapie VTD, a dezvoltat o fractură în treimea laterală a claviculei și neuropatie periferică. Căutând un tratament mai eficient, a suferit două transplanturi autologe de celule stem în mai 2019 și noiembrie 2019, obținând o remisie completă, și a fost menținută pe tratament oral cu lenalidomidă.

Cu toate acestea, în august 2020, o scanare PET/CT ulterioară a relevat o nouă distrugere osoasă și o creștere rapidă a lanțurilor ușoare libere din ser. Biopsia măduvei osoase a indicat progresia bolii, iar testul FISH a arătat o nouă anomalie citogenetică: t(11;14). După 4 cicluri de chimioterapie cu regim DVD, începând din septembrie 2020, boala ei nu a fost controlată și a progresat în continuare. În ciuda trecerii la 3 cicluri de regim PCd, durerile osoase au persistat, iar edemul bilateral al membrelor inferioare s-a agravat. După ce a epuizat numeroase tratamente eficiente recunoscute la nivel internațional și a suferit două transplanturi autologe de celule stem, ea a dezvoltat rezistență la mai multe medicamente.

După ce a aflat despre eficacitatea semnificativă a studiului clinic CAR-T desfășurat la centrul nostru CGT prin intermediul informațiilor online, ea a solicitat o viză și a ajuns în China în martie 2021. După o lună de carantină, a fost internată în centrul nostru CGT pe 22 aprilie 2021. În urma unei serii de examinări și evaluări ale bolii, a primit o perfuzie cu celule BCMA CAR-T după precondiționarea chimioterapiei FC în luna mai a aceluiași an. După perfuzie, semnele vitale au fost stabile și nu a prezentat efecte secundare semnificative, cu excepția febrei subgrade. Edemul bilateral al membrelor inferioare a dispărut treptat, iar ea a fost încântată să observe îmbunătățirea stării generale de sănătate.

La o lună după perfuzia cu CAR-T, rezultatele testelor lui Cinty au arătat: cuantificarea proteinelor în urină pe 24 de ore la 50 mg/zi, semnificativ redusă față de nivelurile admise; lanțuri ușoare libere serice: FLC-κ la 4,58 mg/l și FLC-λ la 0,61 mg/l; iar evaluarea măduvei osoase nu a evidențiat celule plasmatice semnificative. Ea a fost evaluată clinic ca fiind în remisie completă (CR).

În prezent, la opt luni de la întoarcerea în Italia, durerile de spate și edemul bilateral al membrelor inferioare ale lui Cinty au dispărut complet, iar ea se află într-o stare de sănătate bună. De la mii de kilometri distanță, Cinty și-a exprimat sincera recunoștință față de centrul nostru CGT.

Aceste două cazuri clinice de la BIOOCUS Medical Group demonstrează că până și pacienții cu expresie BCMA scăzută sau deloc în mielomul multiplu pot obține o eficacitate bună cu terapia cu celule BCMA CAR-T. Aceasta reprezintă un progres în tratamentul CAR-T pentru mielomul multiplu, aducând o nouă speranță pacienților cu afecțiuni avansate ale celulelor plasmatice și mielom multiplu.