Mielom multiplu (MM)-01

Recuperare bună a unui pacient cu mielom multiplu intern cu terapie CAR-T, în ciuda lipsei de expresie a BCMA

O pacientă, diagnosticată în 2018 cu mielom multiplu de tip IgD-λ în stadiul IIIA, a primit tratament de primă linie, în principal cu bortezomib. După 3 cicluri, a obținut remisie completă (CR). În octombrie 2018, a fost supusă unui transplant autolog de celule stem hematopoietice ca terapie de consolidare, urmat de terapie de întreținere cu lenalidomidă. În aprilie 2020, boala a recidivat și a fost supusă la 7 cicluri de tratament de a doua linie, cu o eficacitate slabă. Din decembrie 2020 până în aprilie 2021, a primit chimioterapie în principal cu daratumumab, dar biopsia măduvei osoase a arătat încă 21,763% celule plasmatice monoclonale maligne, cu un lanț ușor liber λ în ser de 1470 mg/l și un lanț ușor liber λ în urină de 5330 mg/l. Până în acest moment, ea epuizase principalele tratamente standard și noi disponibile pe plan intern, inclusiv transplantul autolog de celule stem, intrarea într-un studiu clinic CAR-T fiind cea mai bună opțiune rămasă.

Trimisă de medicii locali, ea s-a prezentat la Spitalul Ludaopei pe 10 mai 2021, în speranța de a se înscrie în studiul lor clinic pentru terapia BCMA CAR-T în mielomul multiplu (MM). La internare, se afla într-o stare de slăbiciune, cu dureri generalizate și febră recurentă. Examinările complete au confirmat „mielom multiplu, tip lanț ușor λ, stadiul III ISS, stadiul III R-ISS, grup cu risc crescut mSMART”.

Scanarea PET-CT a evidențiat o activitate metabolică crescută a densității țesuturilor moi din cavitățile măduvei osoase ale femurului și tibiei bilaterale, indicând afectarea tumorii. Biopsia măduvei osoase a evidențiat 60,13% celule plasmatice monoclonale maligne, fără expresie a BCMA.

Centrul nostru CGT a informat pacienta și familia acesteia despre eficacitatea tratamentelor actuale pentru mielomul multiplu BCMA-negativ, care, deși potențial eficient conform unor studii de specialitate, nu dispune de date definitive. După o analiză atentă, pacienta și familia acesteia au decis să continue cu planul de tratament.

În urma precondiționării cu regim FC, celulele CAR-T BCMA au fost perfuzate pe 1 iunie 2021, la Spitalul Ludaopei. Pacientul a dezvoltat febră după perfuzie, care a fost controlată treptat cu tratament antiinfecțios agresiv și tratament simptomatic de susținere. La paisprezece zile după perfuzie, biopsia măduvei osoase nu a evidențiat plasmocite monoclonale maligne reziduale. La treizeci și una de zile după perfuzie, biopsia măduvei osoase a rămas negativă. Imunofixarea serică a fost negativă, lanțul ușor liber seric λ a fost în limite normale, iar proteina M serică a fost negativă, indicând remisia completă a bolii.

În prezent, la mai mult de 8 luni după ce a primit perfuzie cu celule BCMA CAR-T, pacientul rămâne în remisie completă, cu o recuperare bună și o satisfacție ridicată față de rezultatul tratamentului.