Mnohopočetný myelóm (MM)-01

Dobré zotavenie domáceho pacienta s mnohopočetným myelómom po liečbe CAR-T napriek nedostatočnej expresii BCMA

Pacientka, u ktorej bol v roku 2018 diagnostikovaný mnohopočetný myelóm typu IgD-λ v štádiu IIIA, dostávala liečbu prvej línie, prevažne bortezomibom. Po 3 cykloch dosiahla kompletnú remisiu (CR). V októbri 2018 podstúpila autológnu transplantáciu hematopoetických kmeňových buniek ako konsolidačnú liečbu, po ktorej nasledovala udržiavacia liečba lenalidomidom. V apríli 2020 ochorenie relapsuvalo a pacientka podstúpila 7 cyklov liečby druhej línie, ktorá mala nízku účinnosť. Od decembra 2020 do apríla 2021 dostávala chemoterapiu prevažne daratumumabom, ale biopsia kostnej drene stále preukázala 21,763 % malígnych monoklonálnych plazmatických buniek s voľným ľahkým reťazcom λ v sére na úrovni 1470 mg/l a voľným ľahkým reťazcom λ v moči na úrovni 5330 mg/l. Dovtedy vyčerpala hlavné štandardné a nové liečebné postupy dostupné v krajine, vrátane autológnej transplantácie kmeňových buniek, pričom najlepšou zostávajúcou možnosťou bolo zapojenie sa do klinického skúšania CAR-T.

Na odporúčanie miestnych lekárov sa 10. mája 2021 dostavila do nemocnice Ludaopei s nádejou, že sa zaradí do ich klinického skúšania terapie BCMA CAR-T pri mnohopočetnom myelóme (MM). Po prijatí bola v oslabenom stave s generalizovanou bolesťou a opakujúcimi sa horúčkami. Komplexné vyšetrenia potvrdili „mnohopočetný myelóm, typ ľahkého reťazca λ, štádium ISS III, štádium R-ISS III, vysoko riziková skupina mSMART“.

PET-CT vyšetrenie odhalilo zvýšenú metabolickú aktivitu v hustote mäkkých tkanív v dutinách kostnej drene bilaterálnych stehenných a holenných kostí, čo svedčí o postihnutí nádorom. Biopsia kostnej drene preukázala 60,13 % malígnych monoklonálnych plazmatických buniek bez expresie BCMA.

Naše centrum CGT informovalo pacientku a jej rodinu o účinnosti súčasných liečebných postupov pre BCMA-negatívny mnohopočetný myelóm, ktoré síce podľa niektorých literatúr potenciálne účinné, ale chýbajú o nich definitívne údaje. Po dôkladnom zvážení sa pacientka a jej rodina rozhodli pokračovať v liečebnom pláne.

Po prekondicionovaní režimom FC boli 1. júna 2021 v nemocnici Ludaopei infundované bunky BCMA CAR-T. U pacienta sa po infúzii vyvinula horúčka, ktorá bola postupne kontrolovaná agresívnou antiinfekčnou a symptomatickou podpornou liečbou. Štrnásť dní po infúzii biopsia kostnej drene nepreukázala žiadne reziduálne malígne monoklonálne plazmatické bunky. Tridsaťjeden dní po infúzii zostala biopsia kostnej drene negatívna. Sérová imunofixácia bola negatívna, sérový voľný ľahký reťazec λ bol v normálnom rozmedzí a sérový M proteín bol negatívny, čo naznačuje úplnú remisiu ochorenia.

V súčasnosti, viac ako 8 mesiacov po podaní infúzie buniek BCMA CAR-T, pacient zostáva v úplnej remisii s dobrým zotavením a vysokou spokojnosťou s výsledkom liečby.