Мултипли мијелом (ММ)-01

Добар опоравак домаћег пацијента са мултиплим мијеломом уз CAR-T терапију упркос недостатку експресије BCMA

Пацијенткиња којој је 2018. године дијагностикован мултипли мијелом стадијума IIIA IgD-λ типа примала је терапију прве линије, углавном бортезомибом. Након 3 циклуса, постигла је потпуну ремисију (CR). У октобру 2018. године, подвргнута је аутологној трансплантацији хематопоетских матичних ћелија као консолидационој терапији, након чега је уследила терапија одржавања леналидомидом. У априлу 2020. године, болест се рецидивирала, а она је прошла 7 циклуса терапије друге линије, што је показало слабу ефикасност. Од децембра 2020. до априла 2021. године, примала је хемотерапију углавном даратумумабом, али је биопсија коштане сржи и даље показивала 21,763% малигних моноклонских плазма ћелија, са слободним лаким ланцем λ у серуму од 1470 мг/Л и слободним лаким ланцем λ у урину од 5330 мг/Л. До тада је исцрпела главне стандардне и нове третмане доступне у земљи, укључујући аутологну трансплантацију матичних ћелија, а улазак у CAR-T клиничко испитивање је најбоља преостала опција.

По упуту локалних лекара, јавила се у болницу Лудаопеи 10. маја 2021. године, надајући се да ће се укључити у њихово клиничко испитивање BCMA CAR-T терапије за мултипли мијелом (ММ). По пријему, била је у ослабљеном стању са генерализованим болом и рекурентним грозницама. Свеобухватни прегледи су потврдили „мултипли мијелом, тип лаког ланца λ, ISS стадијум III, R-ISS стадијум III, mSMART група високог ризика“.

ПЕТ-КТ скенирање је показало повећану метаболичку активност у густини меког ткива унутар шупљина коштане сржи билатералних фемура и тибија, што указује на захваћеност тумором. Биопсија коштане сржи показала је 60,13% малигних моноклонских плазма ћелија без експресије BCMA.

Наш CGT центар је обавестио пацијенткињу и њену породицу о ефикасности тренутних третмана за BCMA-негативни мултипли мијелом, који, иако потенцијално ефикасан према неким подацима из литературе, нема дефинитивних података. Након пажљивог разматрања, пацијенткиња и њена породица су одлучиле да наставе са планом лечења.

Након прекондиционирања са FC режимом, BCMA CAR-T ћелије су инфузиране 1. јуна 2021. године у болници Лудаопеи. Пацијент је развио грозницу након инфузије, која је постепено контролисана агресивном антиинфективном и симптоматском супортивном терапијом. Четрнаест дана након инфузије, биопсија коштане сржи није показала резидуалне малигне моноклонске плазма ћелије. Тридесет један дан након инфузије, биопсија коштане сржи је остала негативна. Имунофиксација серума је била негативна, слободни лаки ланац λ у серуму је био у границама нормале, а М протеин у серуму је био негативан, што указује на потпуну ремисију болести.

Тренутно, више од 8 месеци након примања инфузије BCMA CAR-T ћелија, пацијент остаје у потпуној ремисији са добрим опоравком и високим задовољством исходом лечења.