میلوما چندگانه (MM)-01

بهبودی خوب یک بیمار مبتلا به مولتیپل میلوما با درمان CAR-T علیرغم عدم بیان BCMA

یک بیمار زن که در سال ۲۰۱۸ با تشخیص بیماری مولتیپل میلوما نوع IgD-λ مرحله IIIA مواجه شد، درمان خط اول را عمدتاً با بورتزومیب دریافت کرد. پس از ۳ دوره، او به بهبودی کامل (CR) دست یافت. در اکتبر ۲۰۱۸، او تحت پیوند سلول‌های بنیادی خون‌ساز اتولوگ به عنوان درمان تثبیت‌کننده قرار گرفت و به دنبال آن درمان نگهدارنده با لنالیدومید انجام شد. در آوریل ۲۰۲۰، بیماری عود کرد و او ۷ دوره درمان خط دوم را انجام داد که اثربخشی ضعیفی داشت. از دسامبر ۲۰۲۰ تا آوریل ۲۰۲۱، او شیمی‌درمانی را عمدتاً با داراتوموماب دریافت کرد، اما بیوپسی مغز استخوان همچنان ۲۱.۷۶۳٪ سلول‌های پلاسمای مونوکلونال بدخیم را نشان داد، با زنجیره سبک آزاد سرم λ در ۱۴۷۰ میلی‌گرم در لیتر و زنجیره سبک آزاد ادرار λ در ۵۳۳۰ میلی‌گرم در لیتر. در این زمان، او درمان‌های استاندارد و جدید موجود در داخل کشور، از جمله پیوند سلول‌های بنیادی اتولوگ، را به طور کامل انجام داده بود و ورود به یک کارآزمایی بالینی CAR-T بهترین گزینه باقی مانده بود.

او که توسط پزشکان محلی معرفی شده بود، در 10 مه 2021 به بیمارستان لوداوپی مراجعه کرد، به این امید که در کارآزمایی بالینی آنها برای درمان BCMA CAR-T در میلوم متعدد (MM) ثبت نام کند. در بدو پذیرش، او در وضعیت ضعیفی با درد عمومی و تب‌های مکرر بود. معاینات جامع، «میلوم متعدد، نوع زنجیره سبک λ، مرحله III ISS، مرحله III R-ISS، گروه پرخطر mSMART» را تأیید کرد.

اسکن PET-CT افزایش فعالیت متابولیک در تراکم بافت نرم در حفره‌های مغز استخوان استخوان‌های ران و ساق دو طرفه را نشان داد که نشان‌دهنده درگیری تومور است. بیوپسی مغز استخوان، 60.13٪ سلول‌های پلاسمای مونوکلونال بدخیم را بدون بیان BCMA نشان داد.

مرکز CGT ما بیمار و خانواده‌اش را در مورد اثربخشی درمان‌های فعلی برای میلوم متعدد منفی BCMA مطلع کرد، که اگرچه طبق برخی مقالات به طور بالقوه مؤثر است، اما فاقد داده‌های قطعی است. پس از بررسی دقیق، بیمار و خانواده‌اش تصمیم گرفتند که برنامه درمانی را ادامه دهند.

پس از پیش شرطی‌سازی با رژیم FC، سلول‌های BCMA CAR-T در ۱ ژوئن ۲۰۲۱ در بیمارستان لودائوپی تزریق شدند. بیمار پس از تزریق دچار تب شد که به تدریج با درمان حمایتی ضد عفونی و علامتی شدید کنترل شد. چهارده روز پس از تزریق، بیوپسی مغز استخوان هیچ سلول پلاسمای مونوکلونال بدخیم باقی مانده‌ای را نشان نداد. سی و یک روز پس از تزریق، بیوپسی مغز استخوان همچنان منفی بود. ایمونوفیکساسیون سرم منفی بود، زنجیره سبک آزاد سرم λ در محدوده طبیعی بود و پروتئین M سرم منفی بود که نشان دهنده بهبودی کامل بیماری است.

در حال حاضر، بیش از ۸ ماه پس از دریافت تزریق سلول‌های BCMA CAR-T، بیمار در بهبودی کامل با بهبودی خوب و رضایت بالا از نتیجه درمان باقی مانده است.