Veelvuldige Miëloom (MM)-01

Goeie herstel van 'n plaaslike veelvuldige myeloompasiënt met CAR-T-terapie ten spyte van 'n gebrek aan BCMA-ekspressie

'n Vroulike pasiënt wat in 2018 met stadium IIIA IgD-λ-tipe veelvuldige myeloom gediagnoseer is, het eerstelinie-behandeling hoofsaaklik met bortezomib ontvang. Na 3 siklusse het sy volledige remissie (CR) bereik. In Oktober 2018 het sy outologiese hematopoïetiese stamseloorplanting as konsolidasieterapie ondergaan, gevolg deur onderhoudsterapie met lenalidomied. In April 2020 het die siekte teruggeval, en sy het 7 siklusse van tweedelinie-behandeling ondergaan, wat swak doeltreffendheid opgelewer het. Van Desember 2020 tot April 2021 het sy chemoterapie hoofsaaklik met daratumumab ontvang, maar beenmurgbiopsie het steeds 21.763% maligne monoklonale plasmaselle getoon, met serumvrye ligte ketting λ teen 1470 mg/L en urienvrye ligte ketting λ teen 5330 mg/L. Teen hierdie tyd het sy die belangrikste standaard- en nuwe behandelings wat plaaslik beskikbaar was, uitgeput, insluitend die ondergaan van outologiese stamseloorplanting, met toetrede tot 'n CAR-T kliniese proef as die beste oorblywende opsie.

Verwys deur plaaslike dokters, het sy op 10 Mei 2021 by die Ludaopei-hospitaal aangemeld, in die hoop om in te skryf vir hul kliniese proef vir BCMA CAR-T-terapie in veelvuldige myeloom (MM). Met opname was sy in 'n verswakte toestand met algemene pyn en herhalende koors. Omvattende ondersoeke het "veelvuldige myeloom, λ-ligtekettingtipe, ISS-stadium III, R-ISS-stadium III, mSMART-hoërisikogroep" bevestig.

PET-CT-skandering het verhoogde metaboliese aktiwiteit in sagteweefseldigtheid binne die beenmurgholtes van bilaterale femurs en tibias getoon, wat dui op tumorbetrokkenheid. Beenmurgbiopsie het 60.13% maligne monoklonale plasmaselle getoon met geen uitdrukking van BCMA nie.

Ons KGT-sentrum het die pasiënt en haar familie ingelig oor die doeltreffendheid van huidige behandelings vir BCMA-negatiewe veelvuldige myeloom, wat, hoewel potensieel effektief volgens sommige literatuur, definitiewe data kortkom. Na deeglike oorweging het die pasiënt en haar familie gekies om met die behandelingsplan voort te gaan.

Na voorkondisionering met FC-regime, is BCMA CAR-T-selle op 1 Junie 2021 by die Ludaopei-hospitaal toegedien. Die pasiënt het koors na die infusie ontwikkel, wat geleidelik beheer is met aggressiewe anti-infektiewe en simptomatiese ondersteunende behandeling. Veertien dae na die infusie het beenmurgbiopsie geen oorblywende maligne monoklonale plasmaselle getoon nie. Een-en-dertig dae na die infusie het beenmurgbiopsie negatief gebly. Serumimmunofiksasie was negatief, serumvrye ligte ketting λ was binne die normale omvang, en serum M-proteïen was negatief, wat dui op volledige remissie van die siekte.

Tans, meer as 8 maande na ontvangs van BCMA CAR-T-sel-infusie, bly die pasiënt in volledige remissie met goeie herstel en hoë tevredenheid met die behandelingsuitkoms.