Multipelt myelom (MM)-01

God återhämtning hos en inhemsk patient med multipelt myelom med CAR-T-behandling trots bristande BCMA-uttryck

En kvinnlig patient som diagnostiserades med multipelt myelom av stadium IIIA IgD-λ-typ år 2018 fick första linjens behandling huvudsakligen med bortezomib. Efter 3 cykler uppnådde hon fullständig remission (CR). I oktober 2018 genomgick hon autolog hematopoetisk stamcellstransplantation som konsolideringsterapi, följt av underhållsbehandling med lenalidomid. I april 2020 återfick sjukdomen och hon genomgick 7 cykler av andra linjens behandling, vilket gav dålig effekt. Från december 2020 till april 2021 fick hon kemoterapi huvudsakligen med daratumumab, men benmärgsbiopsi visade fortfarande 21,763 % maligna monoklonala plasmaceller, med serumfri lätt kedja λ vid 1470 mg/L och urinfri lätt kedja λ vid 5330 mg/L. Vid denna tidpunkt hade hon uttömt de viktigaste standard- och nya behandlingarna som fanns tillgängliga nationellt, inklusive att genomgå autolog stamcellstransplantation, där deltagande i en CAR-T-klinisk prövning var det bästa återstående alternativet.

Remitterad av lokala läkare, sökte hon upp på Ludaopei Hospital den 10 maj 2021 i hopp om att kunna delta i deras kliniska prövning för BCMA CAR-T-behandling vid multipelt myelom (MM). Vid inläggningen var hon i ett försvagat tillstånd med generaliserad smärta och återkommande feber. Omfattande undersökningar bekräftade "multipel myelom, λ-lättkedjetyp, ISS stadium III, R-ISS stadium III, mSMART högriskgrupp".

PET-CT-skanning visade ökad metabolisk aktivitet i mjukvävnadstätheten i benmärgshålorna i bilaterala femurer och tibia, vilket tyder på tumörengagemang. Benmärgsbiopsi visade 60,13 % maligna monoklonala plasmaceller utan uttryck av BCMA.

Vårt CGT-center informerade patienten och hennes familj om effekten av nuvarande behandlingar för BCMA-negativt multipelt myelom, vilket, även om det enligt viss litteratur är potentiellt effektivt, saknar definitiva data. Efter noggrant övervägande valde patienten och hennes familj att fortsätta med behandlingsplanen.

Efter förkonditionering med FC-regim infunderades BCMA CAR-T-celler den 1 juni 2021 på Ludaopei sjukhus. Patienten utvecklade feber efter infusionen, vilken gradvis kontrollerades med aggressiv antiinfektiv och symtomatisk stödjande behandling. Fjorton dagar efter infusionen visade benmärgsbiopsi inga kvarvarande maligna monoklonala plasmaceller. Trettioen dagar efter infusionen förblev benmärgsbiopsin negativ. Serumimmunofixering var negativ, serumfri lätt kedja λ låg inom normalintervallet och serum M-protein var negativt, vilket indikerar fullständig remission av sjukdomen.

För närvarande, mer än 8 månader efter att ha fått BCMA CAR-T-cellsinfusion, är patienten fortfarande i fullständig remission med god återhämtning och hög nöjdhet med behandlingsresultatet.