Myeloma Lluosog (MM)-01

Adferiad Da Claf Myeloma Lluosog Domestig gyda Therapi CAR-T Er Diffyg Mynegiant BCMA

Derbyniodd claf benywaidd a gafodd ddiagnosis o myeloma lluosog math IgD-λ cam IIIA yn 2018 driniaeth rheng flaen yn bennaf gyda bortezomib. Ar ôl 3 chylch, cyflawnodd ryddhad llwyr (CR). Ym mis Hydref 2018, cafodd drawsblaniad celloedd bonyn hematopoietig awtologaidd fel therapi cydgrynhoi, ac yna therapi cynnal a chadw gyda lenalidomide. Ym mis Ebrill 2020, ailwaeluodd y clefyd, a chafodd 7 cylch o driniaeth ail linell, gan roi effeithiolrwydd gwael. O fis Rhagfyr 2020 i fis Ebrill 2021, derbyniodd gemotherapi yn bennaf gyda daratumumab, ond roedd biopsi mêr esgyrn yn dal i ddangos 21.763% o gelloedd plasma monoclonal malaen, gyda chadwyn ysgafn rhydd serwm λ ar 1470 mg/L a chadwyn ysgafn rhydd wrin λ ar 5330 mg/L. Erbyn hyn, roedd hi wedi blino'r prif driniaethau safonol a newydd oedd ar gael yn ddomestig, gan gynnwys cael trawsblaniad celloedd bonyn awtologaidd, gyda mynd i mewn i dreial clinigol CAR-T yn opsiwn gorau sy'n weddill.

Wedi'i chyfeirio gan feddygon lleol, cyflwynodd hi i Ysbyty Ludaopei ar Fai 10, 2021, gan obeithio cofrestru yn eu treial clinigol ar gyfer therapi BCMA CAR-T mewn myeloma lluosog (MM). Ar ôl ei derbyn, roedd mewn cyflwr gwan gyda phoen cyffredinol a thwymyn rheolaidd. Cadarnhaodd archwiliadau cynhwysfawr "myeloma lluosog, math cadwyn ysgafn λ, cam III ISS, cam III R-ISS, grŵp risg uchel mSMART."

Datgelodd sgan PET-CT gynnydd mewn gweithgaredd metabolig mewn dwysedd meinwe meddal o fewn ceudodau mêr esgyrn y ffemwr a'r tibia dwyochrog, sy'n dynodi cyfranogiad y tiwmor. Dangosodd biopsi mêr esgyrn 60.13% o gelloedd plasma monoclonaidd malaen heb unrhyw fynegiant o BCMA.

Hysbysodd ein canolfan CGT y claf a'i theulu am effeithiolrwydd triniaethau cyfredol ar gyfer myeloma lluosog BCMA-negatif, sydd, er ei fod o bosibl yn effeithiol yn ôl rhywfaint o lenyddiaeth, yn brin o ddata pendant. Ar ôl ystyriaeth ofalus, dewisodd y claf a'i theulu fwrw ymlaen â'r cynllun triniaeth.

Yn dilyn rhag-gyflyru gyda chyfundrefn FC, trwythwyd celloedd CAR-T BCMA ar Fehefin 1, 2021, yn Ysbyty Ludaopei. Datblygodd y claf dwymyn ar ôl y trwyth, a reolwyd yn raddol gyda thriniaeth gwrth-heintus ymosodol a chymorth symptomatig. Bedwar diwrnod ar ddeg ar ôl y trwyth, ni ddangosodd biopsi mêr esgyrn unrhyw gelloedd plasma monoclonal malaen gweddilliol. Tri deg un diwrnod ar ôl y trwyth, arhosodd biopsi mêr esgyrn yn negatif. Roedd imiwnoffasiad serwm yn negatif, roedd cadwyn ysgafn rydd serwm λ o fewn yr ystod arferol, ac roedd protein M serwm yn negatif, gan nodi rhyddhad llwyr o'r clefyd.

Ar hyn o bryd, mwy nag 8 mis ar ôl derbyn trwyth celloedd CAR-T BCMA, mae'r claf yn parhau i fod mewn rhyddhad llwyr gydag adferiad da a boddhad uchel gyda chanlyniad y driniaeth.