Mieloma Múltiplo (MM)-01

Recuperação satisfatória de um paciente nacional com mieloma múltiplo submetido à terapia CAR-T, apesar da ausência de expressão de BCMA.

Uma paciente diagnosticada com mieloma múltiplo do tipo IgD-λ em estágio IIIA em 2018 recebeu tratamento de primeira linha principalmente com bortezomibe. Após 3 ciclos, alcançou remissão completa (RC). Em outubro de 2018, foi submetida a transplante autólogo de células-tronco hematopoiéticas como terapia de consolidação, seguido de terapia de manutenção com lenalidomida. Em abril de 2020, a doença recidivou e ela foi submetida a 7 ciclos de tratamento de segunda linha, com baixa eficácia. De dezembro de 2020 a abril de 2021, recebeu quimioterapia principalmente com daratumumabe, mas a biópsia da medula óssea ainda mostrou 21,763% de plasmócitos monoclonais malignos, com cadeia leve livre λ sérica de 1470 mg/L e cadeia leve livre λ urinária de 5330 mg/L. Nesse momento, ela já havia esgotado os principais tratamentos padrão e inovadores disponíveis no país, incluindo o transplante autólogo de células-tronco, sendo a participação em um ensaio clínico com terapia CAR-T a melhor opção restante.

Encaminhada por médicos locais, ela compareceu ao Hospital Ludaopei em 10 de maio de 2021, com o objetivo de participar do ensaio clínico para terapia com células CAR-T anti-BCMA no tratamento do mieloma múltiplo (MM). Na admissão, apresentava-se debilitada, com dor generalizada e febre recorrente. Exames abrangentes confirmaram o diagnóstico de "mieloma múltiplo, tipo cadeia leve λ, estágio III do ISS, estágio III do R-ISS, grupo de alto risco mSMART".

O exame PET-CT revelou aumento da atividade metabólica na densidade dos tecidos moles dentro das cavidades da medula óssea dos fêmures e tíbias bilaterais, indicativo de envolvimento tumoral. A biópsia da medula óssea mostrou 60,13% de plasmócitos monoclonais malignos sem expressão de BCMA.

Nosso centro de terapia gênica e celular informou a paciente e sua família sobre a eficácia dos tratamentos atuais para mieloma múltiplo BCMA-negativo, que, embora potencialmente eficazes de acordo com algumas publicações, carecem de dados definitivos. Após cuidadosa avaliação, a paciente e sua família optaram por prosseguir com o plano de tratamento.

Após o pré-condicionamento com o regime FC, as células CAR-T BCMA foram infundidas em 1º de junho de 2021, no Hospital Ludaopei. O paciente apresentou febre após a infusão, que foi gradualmente controlada com tratamento anti-infeccioso agressivo e terapia de suporte sintomática. Quatorze dias após a infusão, a biópsia da medula óssea não mostrou células plasmáticas monoclonais malignas residuais. Trinta e um dias após a infusão, a biópsia da medula óssea permaneceu negativa. A imunofixação sérica foi negativa, a cadeia leve livre λ sérica estava dentro da faixa normal e a proteína M sérica foi negativa, indicando remissão completa da doença.

Atualmente, mais de 8 meses após receber a infusão de células CAR-T BCMA, o paciente permanece em remissão completa, com boa recuperação e alta satisfação com o resultado do tratamento.