Mieloma Multiplu (MM)-01

Bona Ripresa di un Paziente Domesticu cù Mieloma Multiplu cù Terapia CAR-T Malgradu a Mancanza d'Espressione di BCMA

Una paziente femina diagnosticata cun mieloma multiplu di tipu IgD-λ di stadiu IIIA in u 2018 hà ricevutu un trattamentu di prima linea principalmente cù bortezomib. Dopu à 3 cicli, hà ottenutu una remissione cumpleta (CR). In uttrovi 2018, hè stata sottumessa à un trapianto autologu di cellule staminali ematopoietiche cum'è terapia di cunsulidazione, seguita da una terapia di mantenimentu cù lenalidomide. In aprile 2020, a malatia hà recidivatu, è hè stata sottumessa à 7 cicli di trattamentu di seconda linea, dendu una scarsa efficacia. Da dicembre 2020 à aprile 2021, hà ricevutu chemioterapia principalmente cù daratumumab, ma a biopsia di u midullu osseu hà sempre mostratu 21,763% di cellule plasmatiche monoclonali maligne, cù una catena ligera libera λ in u sieru à 1470 mg/L è una catena ligera libera λ in l'urina à 5330 mg/L. À questu puntu, avia esauritu i principali trattamenti standard è novi dispunibili in u paese, cumpresu u trapianto autologu di cellule staminali, cù l'entrata in un studiu clinicu CAR-T chì hè a megliu opzione restante.

Mandata da i medichi lucali, s'hè presentata à l'Ospedale Ludaopei u 10 di maghju di u 2021, sperendu di iscrivessi à u so studiu clinicu per a terapia BCMA CAR-T in u mieloma multiplu (MM). À l'ammissione, era in un statu debule cù dolore generalizatu è frebba ricorrente. Esami cumpleti anu cunfirmatu "mieloma multiplu, tipu à catena ligera λ, stadiu III ISS, stadiu III R-ISS, gruppu mSMART à altu risicu".

A scansione PET-CT hà rivelatu una maggiore attività metabolica in a densità di i tessuti molli in e cavità di u midullu osseu di i femori è di e tibie bilaterali, indicativa di l'interessamentu tumorale. A biopsia di u midullu osseu hà mostratu 60,13% di cellule plasmatiche monoclonali maligne senza espressione di BCMA.

U nostru centru CGT hà infurmatu a paziente è a so famiglia nantu à l'efficacia di i trattamenti attuali per u mieloma multiplu BCMA-negativu, chì, ancu s'ellu hè potenzialmente efficace secondu una certa literatura, manca di dati definitivi. Dopu à un'attenta cunsiderazione, a paziente è a so famiglia anu sceltu di cuntinuà cù u pianu di trattamentu.

Dopu à u precondizionamentu cù u regime FC, e cellule CAR-T BCMA sò state infuse u 1 di ghjugnu 2021 à l'ospedale Ludaopei. U paziente hà sviluppatu frebba dopu à l'infusione, chì hè stata gradualmente cuntrullata cù un trattamentu antiinfettivu aggressivu è di supportu sintomaticu. Quattordici ghjorni dopu à l'infusione, a biopsia di u midullu osseu ùn hà mostratu alcuna cellula plasmatica monoclonale maligna residuale. Trentunu ghjorni dopu à l'infusione, a biopsia di u midullu osseu hè rimasta negativa. L'immunofissazione sierica era negativa, a catena ligera libera sierica λ era in i limiti nurmali, è a proteina M sierica era negativa, indicendu una remissione cumpleta di a malattia.

Attualmente, più di 8 mesi dopu avè ricevutu l'infusione di cellule CAR-T BCMA, u paziente ferma in remissione cumpleta cù una bona ripresa è una alta soddisfazione cù u risultatu di u trattamentu.