Multippelt myelom (MM)-01

God bedring av en innenlandsk myelomatosepasient med CAR-T-behandling til tross for manglende BCMA-ekspresjon

En kvinnelig pasient diagnostisert med stadium IIIA IgD-λ-type multippelt myelom i 2018 fikk førstelinjebehandling hovedsakelig med bortezomib. Etter 3 sykluser oppnådde hun fullstendig remisjon (CR). I oktober 2018 gjennomgikk hun autolog hematopoietisk stamcelletransplantasjon som konsolideringsterapi, etterfulgt av vedlikeholdsbehandling med lenalidomid. I april 2020 fikk sykdommen tilbakefall, og hun gjennomgikk 7 sykluser med andrelinjebehandling, med dårlig effekt. Fra desember 2020 til april 2021 fikk hun cellegift hovedsakelig med daratumumab, men benmargsbiopsi viste fortsatt 21,763 % maligne monoklonale plasmaceller, med serumfri lettkjede λ på 1470 mg/L og urinfri lettkjede λ på 5330 mg/L. På dette tidspunktet hadde hun uttømt de viktigste standard- og nye behandlingene som var tilgjengelige innenlands, inkludert autolog stamcelletransplantasjon, med deltakelse i en CAR-T klinisk studie som det beste gjenværende alternativet.

Etter henvisning fra lokale leger kom hun til Ludaopei sykehus 10. mai 2021 i håp om å delta i deres kliniske studie av BCMA CAR-T-behandling for multippelt myelom (MM). Ved innleggelse var hun i svekket tilstand med generaliserte smerter og tilbakevendende feber. Omfattende undersøkelser bekreftet «multippelt myelom, λ lettkjedetype, ISS stadium III, R-ISS stadium III, mSMART høyrisikogruppe».

PET-CT-skanning viste økt metabolsk aktivitet i bløtvevstetthet i benmargskaviteten i bilaterale femurer og tibia, noe som indikerer tumoraffeksjon. Benmargsbiopsi viste 60,13 % maligne monoklonale plasmaceller uten uttrykk av BCMA.

Vårt CGT-senter informerte pasienten og familien hennes om effekten av nåværende behandlinger for BCMA-negativt myelomatose, som selv om de potensielt er effektive ifølge noe litteratur, mangler definitive data. Etter nøye vurdering valgte pasienten og familien hennes å fortsette med behandlingsplanen.

Etter forkondisjonering med FC-regime ble BCMA CAR-T-celler infundert 1. juni 2021 ved Ludaopei sykehus. Pasienten utviklet feber etter infusjonen, som gradvis ble kontrollert med aggressiv antiinfeksiøs og symptomatisk støttende behandling. Fjorten dager etter infusjonen viste benmargsbiopsi ingen gjenværende maligne monoklonale plasmaceller. Trettien dager etter infusjonen forble benmargsbiopsien negativ. Serumimmunfiksering var negativ, serumfri lettkjede λ var innenfor normalområdet, og serum M-protein var negativt, noe som indikerer fullstendig remisjon av sykdommen.

For tiden, mer enn 8 måneder etter å ha mottatt BCMA CAR-T-celleinfusjon, er pasienten fortsatt i fullstendig remisjon med god bedring og høy tilfredshet med behandlingsresultatet.