Myelòm miltip (MM)-01

Bon Gerizon yon Pasyan Domestik ki gen Myelom Miltip ak Terapi CAR-T Malgre Mank Ekspresyon BCMA

Yon pasyan fi ki te dyagnostike ak myelòm miltip tip IgD-λ estaj IIIA an 2018 te resevwa tretman premye liy sitou ak bortezomib. Apre 3 sik, li te rive nan yon remisyon konplè (CR). Nan mwa Oktòb 2018, li te sibi yon transplantasyon selil souch ematopoyetik otològ kòm terapi konsolidasyon, ki te swiv pa yon terapi antretyen ak lenalidomid. Nan mwa Avril 2020, maladi a te rechute, epi li te sibi 7 sik tretman dezyèm liy, ki te bay yon efikasite pòv. Soti Desanm 2020 rive Avril 2021, li te resevwa chimyoterapi sitou ak daratumumab, men byopsi mwèl zo a te toujou montre 21.763% selil plasma monoklonal malfezan, ak chèn lejè lib λ nan serom nan 1470 mg/L ak chèn lejè lib λ nan pipi nan 5330 mg/L. Nan moman sa a, li te fin itilize pi gwo tretman estanda ak nouvo ki disponib nan peyi a, tankou transplantasyon selil souch otològ, ak antre nan yon esè klinik CAR-T kòm pi bon opsyon ki rete a.

Apre yon rekòmandasyon doktè lokal yo, li te prezante tèt li nan Lopital Ludaopei nan dat 10 me 2021, avèk espwa pou l te enskri nan esè klinik yo pou terapi BCMA CAR-T pou myelòm miltip (MM). Lè l te antre nan lopital la, li te febli, li te gen doulè jeneralize ak lafyèv ki te repete. Egzamen konplè yo te konfime "myelòm miltip, tip chèn lejè λ, estaj III ISS, estaj III R-ISS, gwoup mSMART ki gen gwo risk."

Eskanè PET-CT a te revele yon ogmantasyon nan aktivite metabolik nan dansite tisi mou nan kavite mwèl zo femi ak tibya bilateral yo, sa ki endike yon enplikasyon timè. Byopsi mwèl zo a te montre 60.13% selil plasma monoklonal malfezan san okenn ekspresyon BCMA.

Sant CGT nou an te enfòme pasyan an ak fanmi li sou efikasite tretman aktyèl yo pou myelòm miltip BCMA-negatif, ki byenke potansyèlman efikas dapre kèk literati, manke done definitif. Apre yon konsiderasyon atansyon, pasyan an ak fanmi li te chwazi pou kontinye ak plan tretman an.

Apre prekondisyònman ak rejim FC a, yo te fè pèfizyon selil BCMA CAR-T yo nan dat 1ye jen 2021, nan Lopital Ludaopei. Pasyan an te devlope lafyèv apre pèfizyon an, ke yo te kontwole piti piti ak tretman anti-enfeksyon agresif ak tretman sipò pou sentòm yo. Katòz jou apre pèfizyon an, byopsi mwèl zo a pa t montre okenn selil plasma monoklonal malfezan rezidyèl. Tranteyen jou apre pèfizyon an, byopsi mwèl zo a te rete negatif. Iminofiksasyon serik la te negatif, chèn lejè lib serik la λ te nan limit nòmal, epi pwoteyin M serik la te negatif, sa ki endike yon remisyon konplè maladi a.

Kounye a, plis pase 8 mwa apre li fin resevwa perfusion selil BCMA CAR-T, pasyan an rete an remisyon konplè ak bon rekiperasyon ak gwo satisfaksyon ak rezilta tretman an.