多発性骨髄腫（MM）-01

BCMA発現がないにもかかわらずCAR-T療法を受けた国内多発性骨髄腫患者の良好な回復

2018年にステージIIIA IgD-λ型多発性骨髄腫と診断された女性患者は、主にボルテゾミブによる一次治療を受けた。3サイクル後、完全寛解（CR）を達成した。2018年10月、彼女は強化療法として自家造血幹細胞移植を受け、その後レナリドミドによる維持療法を受けた。2020年4月に疾患が再発し、7サイクルの二次治療を受けたが、効果は乏しかった。2020年12月から2021年4月にかけて、彼女は主にダラツムマブによる化学療法を受けたが、骨髄生検では依然として21.763%の悪性単クローン性形質細胞が認められ、血清遊離軽鎖λは1470 mg/L、尿遊離軽鎖λは5330 mg/Lであった。この時点で、彼女は自家幹細胞移植を含む、国内で利用可能な主要な標準治療および新規治療法をすべて試しており、CAR-T細胞療法の臨床試験に参加することが残された最善の選択肢となっていた。

地元の医師の紹介で、彼女は多発性骨髄腫（MM）に対するBCMA CAR-T療法の臨床試験への参加を希望し、2021年5月10日にルダオペイ病院を受診した。入院時、彼女は全身の痛みと発熱を繰り返す衰弱状態であった。総合的な検査により、「多発性骨髄腫、λ軽鎖型、ISSステージIII、R-ISSステージIII、mSMART高リスク群」と診断された。

PET-CT検査では、両側大腿骨および脛骨の骨髄腔内の軟部組織密度に代謝活性の亢進が認められ、腫瘍浸潤を示唆していた。骨髄生検では、BCMAの発現を示さない悪性単クローン性形質細胞が60.13%認められた。

当CGTセンターは、BCMA陰性多発性骨髄腫に対する現在の治療法の有効性について、患者とその家族に説明しました。これらの治療法は、一部の文献によると有効である可能性はあるものの、決定的なデータは不足しています。慎重な検討の結果、患者とその家族は治療計画を進めることを選択しました。

FC療法による前処置後、2021年6月1日にルダオペイ病院でBCMA CAR-T細胞が投与された。投与後、患者は発熱したが、積極的な抗感染療法と対症療法により徐々に改善した。投与14日後、骨髄生検では悪性単クローン性形質細胞の残存は認められなかった。投与31日後も骨髄生検は陰性であった。血清免疫固定法は陰性、血清遊離軽鎖λは正常範囲内、血清Mタンパク質は陰性であり、疾患の完全寛解が示された。

現在、BCMA CAR-T細胞輸注を受けてから8ヶ月以上が経過していますが、患者は完全寛解状態を維持しており、良好な回復を示し、治療結果に高い満足度を示しています。