Множественная миелома (ММ)-01

Успешное выздоровление отечественного пациента с множественной миеломой после CAR-T-терапии, несмотря на отсутствие экспрессии BCMA.

В 2018 году пациентке с множественной миеломой IgD-λ стадии IIIA было назначено лечение первой линии, в основном бортезомибом. После 3 циклов была достигнута полная ремиссия (ПР). В октябре 2018 года в качестве консолидирующей терапии была проведена аутологичная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток, после чего последовала поддерживающая терапия леналидомидом. В апреле 2020 года произошел рецидив заболевания, и пациентка прошла 7 циклов лечения второй линии, показавших низкую эффективность. С декабря 2020 года по апрель 2021 года она получала химиотерапию, в основном даратумабом, однако биопсия костного мозга по-прежнему показала наличие 21,763% злокачественных моноклональных плазматических клеток, при этом концентрация свободной легкой цепи λ в сыворотке составляла 1470 мг/л, а в моче — 5330 мг/л. К этому времени она исчерпала все основные стандартные и инновационные методы лечения, доступные в стране, включая аутологичную трансплантацию стволовых клеток, и участие в клиническом исследовании CAR-T-терапии оставалось лучшим вариантом.

По направлению местных врачей она обратилась в больницу Лудаопей 10 мая 2021 года, надеясь принять участие в клиническом исследовании терапии BCMA CAR-T при множественной миеломе (ММ). При поступлении она находилась в ослабленном состоянии, испытывала генерализованную боль и рецидивирующую лихорадку. Комплексное обследование подтвердило диагноз: «множественная миелома, тип λ-легкой цепи, стадия ISS III, стадия R-ISS III, группа высокого риска mSMART».

ПЭТ-КТ-сканирование выявило повышенную метаболическую активность в мягких тканях костного мозга обеих бедренных и большеберцовых костей, что указывает на поражение опухолью. Биопсия костного мозга показала наличие 60,13% злокачественных моноклональных плазматических клеток без экспрессии BCMA.

Наш центр когнитивно-поведенческой терапии проинформировал пациентку и ее семью об эффективности существующих методов лечения множественной миеломы с отрицательным результатом теста на BCMA, которые, хотя и потенциально эффективны, согласно некоторым литературным данным, не имеют окончательных доказательств. После тщательного рассмотрения пациентка и ее семья решили продолжить лечение по данному плану.

После предварительной подготовки по схеме FC, 1 июня 2021 года в больнице Лудаопей была проведена инфузия CAR-T-клеток BCMA. После инфузии у пациента развилась лихорадка, которая постепенно купировалась с помощью интенсивного противоинфекционного и симптоматического поддерживающего лечения. Через четырнадцать дней после инфузии биопсия костного мозга не выявила остаточных злокачественных моноклональных плазматических клеток. Через тридцать один день после инфузии биопсия костного мозга оставалась отрицательной. Иммунофиксация сыворотки была отрицательной, уровень свободной легкой цепи λ в сыворотке находился в пределах нормы, а уровень М-белка в сыворотке был отрицательным, что указывает на полную ремиссию заболевания.

В настоящее время, спустя более 8 месяцев после инфузии BCMA CAR-T-клеток, пациент находится в полной ремиссии, демонстрирует хорошее восстановление и высокую удовлетворенность результатами лечения.