Multiples Myelom (MM)-01

Gud Erhuelung vun engem Patient mat Multiple-Myelom an Indien mat CAR-T-Therapie trotz engem Manktem u BCMA-Expressioun

Eng Patientin, bei där am Joer 2018 e Multiples Myelom vum Typ IgD-λ am Stadium IIIA diagnostizéiert gouf, krut eng Éischtlinnbehandlung haaptsächlech mat Bortezomib. No 3 Zyklen huet si eng komplett Remission (CR) erreecht. Am Oktober 2018 huet si eng autolog hämatopoetisch Stammzelltransplantatioun als Konsolidéierungstherapie gemaach, gefollegt vun enger Ënnerhaltstherapie mat Lenalidomid. Am Abrëll 2020 ass d'Krankheet zréckgaangen, an si huet 7 Zyklen vun enger zweeterlinneger Behandlung gemaach, mat schlechter Effizienz. Vum Dezember 2020 bis Abrëll 2021 krut si Chemotherapie haaptsächlech mat Daratumumab, awer d'Knachmarkbiopsie huet ëmmer nach 21,763% bösarteg monoklonal Plasmazellen gewisen, mat enger Serumfräier Liichtkette λ bei 1470 mg/L an enger Urinfräier Liichtkette λ bei 5330 mg/L. Zu dësem Zäitpunkt hat si all wichteg Standard- an nei Behandlungen ausgeschöpft, déi am Inland verfügbar waren, dorënner eng autolog Stammzelltransplantatioun, woubäi den Entrée an eng CAR-T klinesch Studie déi bescht verbleiwen Optioun war.

No Iwwerweisung vun lokalen Dokteren, ass si den 10. Mee 2021 am Ludaopei Spidol opgetrueden, an der Hoffnung, sech un hirer klinescher Studie fir d'BCMA CAR-T Therapie bei Multiplem Myelom (MM) deelzehuelen. Bei der Opnam war si an engem geschwächten Zoustand mat generaliséierte Péng a widderhuelende Féiwer. Ëmfangräich Ënnersichunge hunn e "Multipalt Myelom, λ Liichtkettentyp, ISS Stadium III, R-ISS Stadium III, mSMART Héichrisikogrupp" bestätegt.

E PET-CT-Scan huet eng erhéicht metabolesch Aktivitéit an der Weichgewebedicht an de Knueweesmarkhöhlen vun de bilaterale Femuren an Tibia gewisen, wat op eng Tumorbedeelegung hiweist. D'Knueweesmarkbiopsie huet 60,13% bösarteg monoklonal Plasmazellen ouni Expressioun vu BCMA gewisen.

Eist CGT-Zentrum huet d'Patientin an hir Famill iwwer d'Effizienz vun den aktuellen Behandlungen fir BCMA-negativt Multiples Myelom informéiert, déi zwar laut verschiddener Literatur potenziell effektiv sinn, awer definitiv Donnéeën hunn. No grëndlecher Iwwerleeung hunn d'Patientin an hir Famill decidéiert, mam Behandlungsplang weiderzemaachen.

Nom Virkonditiounéiere mat FC-Regime goufen BCMA CAR-T-Zellen den 1. Juni 2021 am Ludaopei Spidol infuséiert. De Patient huet no der Infusioun Féiwer entwéckelt, wat graduell mat aggressiver antiinfektiöser an symptomatescher ënnerstëtzender Behandlung kontrolléiert gouf. Véierzéng Deeg no der Infusioun huet d'Knachemarkbiopsie keng Reschtbösartig monoklonal Plasmazellen gewisen. Eenandrësseg Deeg no der Infusioun ass d'Knachemarkbiopsie negativ bliwwen. D'Serumimmunofixatioun war negativ, d'fräi Liichtkette λ am Serum war am Normalberäich, an d'Serum M-Protein war negativ, wat op eng komplett Remission vun der Krankheet hiweist.

Aktuell, méi wéi 8 Méint nodeems de Patient d'BCMA CAR-T-Zell-Infusioun krut, ass hien nach ëmmer a kompletter Remission mat enger gudder Erhuelung a grousser Zefriddenheet mam Behandlungsresultat.