Multippeli myelooma (MM)-01

Kotimaisen multippeli myeloomapotilaan hyvä toipuminen CAR-T-hoidolla BCMA-ilmentymisen puutteesta huolimatta

Vuonna 2018 naispotilaalla diagnosoitiin IIIA-vaiheen IgD-λ-tyypin multippeli myelooma, ja hän sai ensilinjan hoitoa pääasiassa bortetsomibilla. Kolmen hoitosyklin jälkeen hän saavutti täydellisen remission (CR). Lokakuussa 2018 hänelle tehtiin autologinen hematopoieettisten kantasolujen siirto konsolidaatiohoitona, jota seurasi ylläpitohoito lenalidomidilla. Huhtikuussa 2020 tauti uusiutui, ja hän sai seitsemän toisen linjan hoitosykliä, joiden teho oli heikko. Joulukuun 2020 ja huhtikuun 2021 välisenä aikana hän sai kemoterapiaa pääasiassa daratumumabilla, mutta luuydinbiopsiassa havaittiin edelleen 21,763 % pahanlaatuisia monoklonaalisia plasmasoluja, seerumin vapaan kevytketjun λ:n pitoisuuden ollessa 1470 mg/l ja virtsan vapaan kevytketjun λ:n pitoisuuden ollessa 5330 mg/l. Tähän mennessä hän oli käyttänyt loppuun kaikki kotimaassa saatavilla olevat tärkeimmät standardi- ja uudet hoidot, mukaan lukien autologisen kantasolusiirron, ja osallistuminen CAR-T-kliiniseen tutkimukseen oli paras jäljellä oleva vaihtoehto.

Paikallisten lääkäreiden lähetteellä hän saapui Ludaopein sairaalaan 10. toukokuuta 2021 toivoen pääsevänsä heidän kliiniseen tutkimukseensa, jossa tutkittiin BCMA CAR-T -hoitoa multippeli myelooma (MM) -potilailla. Sisään tullessaan hän oli heikentyneessä tilassa, hänellä oli yleistynyttä kipua ja toistuvia kuumeita. Kattavat tutkimukset vahvistivat "multippeli myelooma, λ-kevytketjutyyppi, ISS-vaihe III, R-ISS-vaihe III, mSMART-riskiryhmä".

PET-TT-kuvauksessa havaittiin lisääntynyttä metabolista aktiivisuutta pehmytkudostiheydessä kahdenvälisen reisiluun ja sääriluun luuydinonteloissa, mikä viittaa kasvaimen osallisuuteen. Luuydinbiopsiassa 60,13 % näytteistä oli pahanlaatuisia monoklonaalisia plasmasoluja, eikä BCMA:n ilmentymistä havaittu.

CGT-keskuksemme tiedotti potilaalle ja hänen perheelleen nykyisten BCMA-negatiivisen multippeli myelooman hoitojen tehokkuudesta. Vaikka hoito onkin joidenkin lähteiden mukaan potentiaalisesti tehokas, siitä ei ole lopullista tietoa. Huolellisen harkinnan jälkeen potilas ja hänen perheensä päättivät edetä hoitosuunnitelmassa.

FC-hoidolla esikäsittelyn jälkeen BCMA CAR-T -solut infusoitiin 1. kesäkuuta 2021 Ludaopein sairaalassa. Potilaalle kehittyi infuusion jälkeen kuumetta, jota saatiin vähitellen hallintaan aggressiivisella infektiota estävällä ja oireenmukaisella tukihoidolla. Neljätoista päivää infuusion jälkeen luuydinbiopsiassa ei havaittu jäännöksiä pahanlaatuisista monoklonaalisista plasmasoluista. Kolmekymmentäyksi päivää infuusion jälkeen luuydinbiopsia pysyi negatiivisena. Seerumin immunofiksaatio oli negatiivinen, seerumin vapaan kevytketjun λ oli normaalialueella ja seerumin M-proteiini oli negatiivinen, mikä viittaa taudin täydelliseen remissioon.

Tällä hetkellä, yli kahdeksan kuukautta BCMA CAR-T -solu-infuusion jälkeen, potilas on edelleen täydellisessä remissiossa, toipuu hyvin ja on erittäin tyytyväinen hoitotuloksiin.