Myeloma Berbilang (MM)-01

Pemulihan Baik Pesakit Myeloma Pelbagai Domestik dengan Terapi CAR-T Walaupun Kekurangan Ekspresi BCMA

Seorang pesakit wanita yang didiagnosis dengan myeloma berbilang jenis IgD-λ tahap IIIA pada tahun 2018 menerima rawatan barisan pertama terutamanya dengan bortezomib. Selepas 3 kitaran, beliau mencapai remisi lengkap (CR). Pada Oktober 2018, beliau menjalani pemindahan sel stem hematopoietik autologus sebagai terapi penyatuan, diikuti dengan terapi penyelenggaraan dengan lenalidomide. Pada April 2020, penyakit itu kambuh semula, dan beliau menjalani 7 kitaran rawatan barisan kedua, menghasilkan keberkesanan yang lemah. Dari Disember 2020 hingga April 2021, beliau menerima kemoterapi terutamanya dengan daratumumab, tetapi biopsi sumsum tulang masih menunjukkan 21.763% sel plasma monoklonal malignan, dengan rantai ringan bebas serum λ pada 1470 mg/L dan rantai ringan bebas air kencing λ pada 5330 mg/L. Pada masa ini, beliau telah menggunakan rawatan standard dan baharu utama yang tersedia di dalam negara, termasuk menjalani pemindahan sel stem autologus, dengan kemasukan ke dalam percubaan klinikal CAR-T sebagai pilihan terbaik yang tinggal.

Dirujuk oleh doktor tempatan, beliau telah datang ke Hospital Ludaopei pada 10 Mei 2021, dengan harapan dapat mendaftar dalam percubaan klinikal mereka untuk terapi BCMA CAR-T dalam multiple myeloma (MM). Setelah dimasukkan ke hospital, beliau berada dalam keadaan lemah dengan kesakitan umum dan demam berulang. Pemeriksaan komprehensif mengesahkan "multiple myeloma, jenis rantai ringan λ, ISS peringkat III, R-ISS peringkat III, kumpulan berisiko tinggi mSMART."

Imbasan PET-CT mendedahkan peningkatan aktiviti metabolik dalam ketumpatan tisu lembut dalam rongga sumsum tulang femur dan tibia bilateral, menunjukkan penglibatan tumor. Biopsi sumsum tulang menunjukkan 60.13% sel plasma monoklonal malignan tanpa ekspresi BCMA.

Pusat CGT kami memaklumkan pesakit dan keluarganya tentang keberkesanan rawatan semasa untuk myeloma berbilang BCMA-negatif, yang walaupun berpotensi berkesan menurut beberapa literatur, kekurangan data muktamad. Selepas pertimbangan yang teliti, pesakit dan keluarganya memilih untuk meneruskan pelan rawatan.

Berikutan prasyarat dengan rejimen FC, sel BCMA CAR-T telah diinfus pada 1 Jun 2021, di Hospital Ludaopei. Pesakit mengalami demam selepas infusi, yang dikawal secara beransur-ansur dengan rawatan anti-jangkitan dan sokongan simptomatik yang agresif. Empat belas hari selepas infusi, biopsi sumsum tulang tidak menunjukkan sel plasma monoklonal malignan yang tinggal. Tiga puluh satu hari selepas infusi, biopsi sumsum tulang kekal negatif. Imunofiksasi serum adalah negatif, rantai ringan bebas serum λ berada dalam julat normal, dan protein serum M adalah negatif, menunjukkan remisi lengkap penyakit.

Pada masa ini, lebih 8 bulan selepas menerima infusi sel BCMA CAR-T, pesakit kekal dalam keadaan remisi sepenuhnya dengan pemulihan yang baik dan kepuasan yang tinggi dengan hasil rawatan.