Mergæxli (MM)-01

Góður bati sjúklings með mergæxli innanlands með CAR-T meðferð þrátt fyrir skort á BCMA tjáningu

Kvenkyns sjúklingur sem greindist með IgD-λ af stigi IIIA mergæxli árið 2018 fékk fyrsta meðferðarúrræði aðallega með bortezomibi. Eftir 3 lotur náði hún fullkomnu bata (CR). Í október 2018 gekkst hún undir eigin blóðmyndandi stofnfrumuígræðslu sem samanlagðarmeðferð, og síðan viðhaldsmeðferð með lenalidomíði. Í apríl 2020 kom sjúkdómurinn aftur og hún gekkst undir 7 lotur af annars stigs meðferð, sem skilaði litlum árangri. Frá desember 2020 til apríl 2021 fékk hún krabbameinslyfjameðferð aðallega með daratumumabi, en beinmergsvefjasýni sýndi samt 21,763% illkynja einstofna plasmafrumur, með λ í sermi við 1470 mg/L og λ í þvagi við 5330 mg/L. Á þessum tíma hafði hún klárað helstu hefðbundnu og nýju meðferðirnar sem í boði voru innanlands, þar á meðal eigin stofnfrumuígræðslu, þar sem þátttaka í klínískri CAR-T rannsókn var besti kosturinn sem eftir var.

Eftir tilvísun frá læknum á staðnum kom hún á Ludaopei-sjúkrahúsið 10. maí 2021 í von um að geta tekið þátt í klínískri rannsókn þeirra á BCMA CAR-T meðferð við mergæxli (MM). Við innlögn var hún í veiku ástandi með almenna verki og endurteknum hita. Ítarlegar rannsóknir staðfestu „mergæxli, λ léttkeðjugerð, ISS stig III, R-ISS stig III, mSMART hááhættuhópur“.

PET-CT myndgreining leiddi í ljós aukna efnaskiptavirkni í mjúkvefjaþéttleika í beinmergsholum beggja lærleggja og sköflunga, sem bendir til þátttöku æxlis. Beinmergsvefjasýni sýndi 60,13% illkynja einstofna plasmafrumur án tjáningar á BCMA.

CGT-miðstöðin okkar upplýsti sjúklinginn og fjölskyldu hennar um virkni núverandi meðferða við BCMA-neikvæðu mergæxli, sem þótt hugsanlega sé árangursrík samkvæmt sumum ritrýndum heimildum skortir endanlegar upplýsingar. Eftir vandlega íhugun ákváðu sjúklingurinn og fjölskylda hennar að halda áfram með meðferðaráætlunina.

Eftir undirbúning með FC meðferð voru BCMA CAR-T frumur gefnar innrennsli 1. júní 2021 á Ludaopei sjúkrahúsinu. Sjúklingurinn fékk hita eftir innrennslið, sem var smám saman stjórnað með öflugri sýkingalyfjameðferð og einkennaríkri stuðningsmeðferð. Fjórtán dögum eftir innrennslið sýndi beinmergssýni engar leifar af illkynja einstofna plasmafrumum. Þrjátíu og einum degi eftir innrennslið var beinmergssýni enn neikvætt. Sermis ónæmisbinding var neikvæð, λ fyrir frjálsa léttkeðju í sermi var innan eðlilegra marka og M-prótein í sermi var neikvætt, sem bendir til algjörrar bata sjúkdómsins.

Eins og er, meira en 8 mánuðum eftir að hafa fengið BCMA CAR-T frumuinnspýtingu, er sjúklingurinn enn í fullkomnu sjúkdómshléi með góðum bata og mjög ánægður með meðferðarniðurstöður.