Myeloma multiplex (MM)-01

Egy hazai multiplex mielómás beteg jó felépülése CAR-T terápiával a BCMA expresszió hiánya ellenére

Egy 2018-ban IIIA stádiumú IgD-λ típusú myeloma multiplexben szenvedő női beteg első vonalbeli kezelésben részesült, főként bortezomibbal. 3 ciklus után teljes remissziót (CR) ért el. 2018 októberében konszolidációs terápiaként autológ hematopoietikus őssejt-transzplantáción esett át, majd lenalidomiddal fenntartó terápián. 2020 áprilisában a betegség kiújult, és 7 ciklus másodvonalbeli kezelésen esett át, amelyek hatékonysága gyenge volt. 2020 decembere és 2021 áprilisa között főként daratumumabbal végzett kemoterápiát kapott, de a csontvelő-biopszia továbbra is 21,763%-ban malignus monoklonális plazmasejteket mutatott, a szérum szabad könnyűlánc-λ koncentrációja 1470 mg/l, a vizelet szabad könnyűlánc-λ koncentrációja pedig 5330 mg/l volt. Ekkorra már kimerítette a hazai forgalomban elérhető főbb standard és új kezeléseket, beleértve az autológ őssejt-transzplantációt is, és a CAR-T klinikai vizsgálatba való belépés volt a legjobb fennmaradó lehetőség.

Helyi orvosok beutalásával 2021. május 10-én jelentkezett a Ludaopei Kórházban abban a reményben, hogy bekerülhet a BCMA CAR-T terápia klinikai vizsgálatába multiplex mielóma (MM) esetén. Felvételekor legyengült állapotban volt, generalizált fájdalommal és visszatérő lázzal küzdött. Az átfogó vizsgálatok megerősítették a „multiplex mielóma, λ könnyűlánc típus, ISS III. stádium, R-ISS III. stádium, mSMART magas kockázatú csoport” diagnózisát.

A PET-CT vizsgálat fokozott metabolikus aktivitást mutatott ki a kétoldali combcsont és sípcsont csontvelőüregeiben található lágyrész-sűrűségben, ami a tumor érintettségére utal. A csontvelőbiopszia 60,13%-ban malignus monoklonális plazmasejteket mutatott ki, BCMA expresszió nélkül.

CGT központunk tájékoztatta a beteget és családját a BCMA-negatív myeloma multiplex jelenlegi kezeléseinek hatékonyságáról, amelyek bár egyes szakirodalmi források szerint potenciálisan hatékonyak, hiányoznak róluk a végleges adatok. Gondos mérlegelés után a beteg és családja úgy döntöttek, hogy folytatják a kezelési tervet.

Az FC kezeléssel történő előkezelést követően a BCMA CAR-T sejteket 2021. június 1-jén a Ludaopei Kórházban kapták infúzióban. A beteg az infúzió után lázas lett, amelyet agresszív fertőzésellenes és tüneti támogató kezeléssel fokozatosan kontrolláltak. Az infúzió után tizennégy nappal a csontvelőbiopszia nem mutatott ki reziduális malignus monoklonális plazmasejteket. Az infúzió után harmincegy nappal a csontvelőbiopszia negatív maradt. A szérum immunfixációs eredménye negatív volt, a szérum szabad könnyűlánc λ szintje a normál tartományon belül volt, a szérum M protein pedig negatív, ami a betegség teljes remisszióját jelzi.

Jelenleg, több mint 8 hónappal a BCMA CAR-T sejt infúzió beadása után, a beteg teljes remisszióban van, jó felépüléssel és a kezelés eredményével való nagyfokú elégedettséggel.