Maramihang Myeloma (MM)-01

Magandang Paggaling ng Isang Pasyenteng Domestic Multiple Myeloma Gamit ang CAR-T Therapy Sa Kabila ng Kawalan ng BCMA Expression

Isang babaeng pasyente na na-diagnose na may stage IIIA IgD-λ type multiple myeloma noong 2018 ang nakatanggap ng first-line treatment pangunahin na gamit ang bortezomib. Pagkatapos ng 3 cycles, nakamit niya ang complete remission (CR). Noong Oktubre 2018, sumailalim siya sa autologous hematopoietic stem cell transplantation bilang consolidation therapy, na sinundan ng maintenance therapy gamit ang lenalidomide. Noong Abril 2020, bumalik ang sakit, at sumailalim siya sa 7 cycles ng second-line treatment, na nagbunga ng mahinang efficacy. Mula Disyembre 2020 hanggang Abril 2021, nakatanggap siya ng chemotherapy pangunahin na gamit ang daratumumab, ngunit ang bone marrow biopsy ay nagpakita pa rin ng 21.763% malignant monoclonal plasma cells, na may serum free light chain λ sa 1470 mg/L at urine free light chain λ sa 5330 mg/L. Sa panahong ito, naubos na niya ang mga pangunahing standard at novel treatment na magagamit sa loob ng bansa, kabilang ang pagsasailalim sa autologous stem cell transplantation, kung saan ang pagpasok sa isang CAR-T clinical trial ang pinakamahusay na natitirang opsyon.

Inirekomenda ng mga lokal na doktor, siya ay nagpakita sa Ludaopei Hospital noong Mayo 10, 2021, umaasang makakasali sa kanilang clinical trial para sa BCMA CAR-T therapy sa multiple myeloma (MM). Nang ma-admit sa ospital, siya ay nasa isang mahinang estado na may pangkalahatang pananakit at pabalik-balik na lagnat. Kinumpirma ng mga komprehensibong pagsusuri ang "multiple myeloma, λ light chain type, ISS stage III, R-ISS stage III, mSMART high-risk group."

Ang PET-CT scan ay nagpakita ng pagtaas ng metabolic activity sa densidad ng malambot na tisyu sa loob ng mga lukab ng utak ng buto ng bilateral femur at tibia, na nagpapahiwatig ng pagkakasangkot ng tumor. Ang bone marrow biopsy ay nagpakita ng 60.13% malignant monoclonal plasma cells na walang ekspresyon ng BCMA.

Ipinaalam ng aming CGT center sa pasyente at sa kanyang pamilya ang bisa ng mga kasalukuyang paggamot para sa BCMA-negative multiple myeloma, na bagama't posibleng epektibo ayon sa ilang literatura, ay kulang sa tiyak na datos. Matapos ang maingat na pagsasaalang-alang, pinili ng pasyente at ng kanyang pamilya na ituloy ang plano ng paggamot.

Kasunod ng preconditioning gamit ang FC regimen, ang mga BCMA CAR-T cell ay nilagyan ng infused noong Hunyo 1, 2021, sa Ludaopei Hospital. Nagkaroon ng lagnat ang pasyente pagkatapos ng infusion, na unti-unting nakontrol sa pamamagitan ng agresibong anti-infective at symptomatic supportive treatment. Labing-apat na araw pagkatapos ng infusion, ang bone marrow biopsy ay nagpakita ng walang natitirang malignant monoclonal plasma cells. Tatlumpu't isang araw pagkatapos ng infusion, ang bone marrow biopsy ay nanatiling negatibo. Negatibo ang serum immunofixation, ang serum free light chain λ ay nasa normal na saklaw, at ang serum M protein ay negatibo, na nagpapahiwatig ng kumpletong paggaling ng sakit.

Sa kasalukuyan, mahigit 8 buwan matapos matanggap ang BCMA CAR-T cell infusion, ang pasyente ay nananatili sa ganap na remission na may mahusay na paggaling at mataas na kasiyahan sa resulta ng paggamot.