Mieloma múltiple (MM)-01

Bona recuperació d'un pacient amb mieloma múltiple domèstic amb teràpia CAR-T malgrat la manca d'expressió de BCMA

Una pacient diagnosticada amb mieloma múltiple de tipus IgD-λ en estadi IIIA el 2018 va rebre tractament de primera línia principalment amb bortezomib. Després de 3 cicles, va aconseguir una remissió completa (RC). A l'octubre de 2018, es va sotmetre a un trasplantament autòleg de cèl·lules mare hematopoètiques com a teràpia de consolidació, seguit d'una teràpia de manteniment amb lenalidomida. A l'abril de 2020, la malaltia va recaure i es va sotmetre a 7 cicles de tractament de segona línia, amb una eficàcia deficient. Del desembre de 2020 a l'abril de 2021, va rebre quimioteràpia principalment amb daratumumab, però la biòpsia de medul·la òssia encara mostrava un 21,763% de cèl·lules plasmàtiques monoclonals malignes, amb una cadena lleugera lliure λ en sèrum de 1470 mg/L i una cadena lleugera lliure λ en orina de 5330 mg/L. En aquest moment, havia esgotat els principals tractaments estàndard i nous disponibles a nivell nacional, inclòs el trasplantament autòleg de cèl·lules mare, i la millor opció restant era l'entrada en un assaig clínic CAR-T.

Derivada per metges locals, es va presentar a l'Hospital Ludaopei el 10 de maig de 2021 amb l'esperança d'inscriure's al seu assaig clínic per a la teràpia CAR-T amb BCMA en mieloma múltiple (MM). En el moment de l'ingrés, es trobava en un estat debilitat amb dolor generalitzat i febres recurrents. Les exploracions completes van confirmar "mieloma múltiple, tipus de cadena lleugera λ, estadi III de l'ISS, estadi III de l'R-ISS, grup d'alt risc mSMART".

L'escàner PET-TC va revelar un augment de l'activitat metabòlica en la densitat de teixits tous dins de les cavitats de la medul·la òssia dels fèmurs i les tíbies bilaterals, cosa que indica afectació tumoral. La biòpsia de medul·la òssia va mostrar un 60,13% de cèl·lules plasmàtiques monoclonals malignes sense expressió de BCMA.

El nostre centre CGT va informar la pacient i la seva família sobre l'eficàcia dels tractaments actuals per al mieloma múltiple BCMA-negatiu, que tot i que potencialment eficaç segons alguna literatura, no té dades definitives. Després d'una acurada consideració, la pacient i la seva família van decidir continuar amb el pla de tractament.

Després del preacondicionament amb el règim FC, es van infondre cèl·lules CAR-T BCMA l'1 de juny de 2021 a l'Hospital Ludaopei. El pacient va desenvolupar febre després de la infusió, que es va controlar gradualment amb un tractament antiinfecciós agressiu i simptomàtic de suport. Catorze dies després de la infusió, la biòpsia de medul·la òssia no va mostrar cèl·lules plasmàtiques monoclonals malignes residuals. Trenta-un dies després de la infusió, la biòpsia de medul·la òssia va seguir sent negativa. La immunofixació sèrica va ser negativa, la cadena lleugera lliure λ sèrica estava dins del rang normal i la proteïna M sèrica va ser negativa, cosa que indica una remissió completa de la malaltia.

Actualment, més de 8 mesos després de rebre la infusió de cèl·lules CAR-T BCMA, el pacient roman en remissió completa amb bona recuperació i alta satisfacció amb el resultat del tractament.