Meardere myeloom (MM)-01

Goed herstel fan in pasjint mei meardere myeloom yn 'e hûs mei CAR-T-terapy nettsjinsteande gebrek oan BCMA-ekspresje

In froulike pasjint dy't yn 2018 diagnostisearre waard mei stadium IIIA IgD-λ-type meardere myeloom krige earste-line behanneling benammen mei bortezomib. Nei 3 syklusen berikte se folsleine remisje (CR). Yn oktober 2018 ûndergie se autologe hematopoëtyske stamseltransplantaasje as konsolidaasjeterapy, folge troch ûnderhâldsterapy mei lenalidomide. Yn april 2020 kaam de sykte werom, en ûndergie se 7 syklusen fan twadde-line behanneling, mei minne effektiviteit. Fan desimber 2020 oant april 2021 krige se gemoterapy benammen mei daratumumab, mar in bienmergbiopsie liet noch altyd 21,763% maligne monoklonale plasmasellen sjen, mei serumfrije lichte keten λ by 1470 mg/L en urinefrije lichte keten λ by 5330 mg/L. Tsjin dy tiid hie se de wichtichste standert- en nije behannelingen dy't yn eigen lân beskikber wiene, útput, ynklusyf it ûndergean fan autologe stamseltransplantaasje, wêrby't dielname oan in CAR-T klinyske proef de bêste oerbleaune opsje wie.

Ferwiisd troch pleatslike dokters presintearre se har op 10 maaie 2021 oan it Ludaopei Sikehûs, yn 'e hope om mei te dwaan oan harren klinyske proef foar BCMA CAR-T-terapy by meardere myeloom (MM). By opname wie se yn in ferswakke steat mei generalisearre pine en weromkommende koarts. Útwreide ûndersiken befêstigen "meardere myeloom, λ ljochte keten type, ISS stadium III, R-ISS stadium III, mSMART heechrisikogroep."

PET-CT-scan liet ferhege metabolike aktiviteit sjen yn sêft weefseltichtens binnen de bonkenmergholtes fan bilaterale femurs en tibias, wat oanjout op tumorbetrokkenheid. In bonkenmergbiopsie liet 60,13% maligne monoklonale plasmasellen sjen sûnder ekspresje fan BCMA.

Us CGT-sintrum ynformearre de pasjint en har famylje oer de effektiviteit fan hjoeddeistige behannelingen foar BCMA-negatyf meardere myeloom, dy't, hoewol potinsjeel effektyf neffens guon literatuer, definitive gegevens misse. Nei soarchfâldige oerweging keazen de pasjint en har famylje om troch te gean mei it behannelingplan.

Nei foarkondysjonearring mei FC-regime waarden BCMA CAR-T-sellen op 1 juny 2021 yn it Ludaopei Sikehûs ynfusearre. De pasjint ûntwikkele koarts nei de ynfúzje, dy't stadichoan kontrolearre waard mei agressive anty-ynfektive en symptomatyske stypjende behanneling. Fjirtjin dagen nei de ynfúzje liet de bienmergbiopsie gjin oerbleaune maligne monoklonale plasmasellen sjen. Ienentritich dagen nei de ynfúzje bleau de bienmergbiopsie negatyf. Serumimmunofixaasje wie negatyf, serumfrije lichte keten λ wie binnen it normale berik, en serum M-proteïne wie negatyf, wat in folsleine remisje fan 'e sykte oanjout.

Op it stuit, mear as 8 moannen nei it ûntfangen fan BCMA CAR-T-sel-ynfúzje, bliuwt de pasjint yn folsleine remisje mei goed herstel en hege tefredenheid mei it behannelingresultaat.