Multipel myeloom (MM)-01

Goed herstel van een binnenlandse patiënt met multipel myeloom na CAR-T-therapie, ondanks afwezigheid van BCMA-expressie.

Een vrouwelijke patiënt, bij wie in 2018 stadium IIIA IgD-λ-type multipel myeloom werd vastgesteld, kreeg een eerstelijnsbehandeling, voornamelijk met bortezomib. Na 3 cycli bereikte ze complete remissie (CR). In oktober 2018 onderging ze een autologe hematopoëtische stamceltransplantatie als consolidatietherapie, gevolgd door onderhoudstherapie met lenalidomide. In april 2020 trad de ziekte opnieuw op en onderging ze 7 cycli tweedelijnsbehandeling, met een gering resultaat. Van december 2020 tot april 2021 kreeg ze chemotherapie, voornamelijk met daratumumab, maar een beenmergbiopsie toonde nog steeds 21,763% maligne monoklonale plasmacellen aan, met een serumconcentratie van vrije lichte ketens λ van 1470 mg/L en een urineconcentratie van vrije lichte ketens λ van 5330 mg/L. Inmiddels had ze alle gangbare standaardbehandelingen en nieuwe therapieën die in eigen land beschikbaar waren, waaronder een autologe stamceltransplantatie, uitgeput. Deelname aan een CAR-T-studie was de beste resterende optie.

Op verwijzing van lokale artsen meldde ze zich op 10 mei 2021 bij het Ludaopei-ziekenhuis in de hoop deel te kunnen nemen aan hun klinische studie naar BCMA CAR-T-therapie voor multipel myeloom (MM). Bij opname was ze verzwakt, had ze gegeneraliseerde pijn en terugkerende koorts. Uitgebreid onderzoek bevestigde de diagnose "multipel myeloom, λ-lichtketentype, ISS-stadium III, R-ISS-stadium III, mSMART-risicogroep".

Een PET-CT-scan toonde een verhoogde metabolische activiteit in het weke weefsel van de beenmergholtes in beide dijbeenderen en scheenbeenderen, wat wijst op tumorinvasie. Een beenmergbiopsie toonde 60,13% maligne monoklonale plasmacellen zonder expressie van BCMA.

Ons CGT-centrum informeerde de patiënt en haar familie over de effectiviteit van de huidige behandelingen voor BCMA-negatief multipel myeloom. Hoewel deze behandelingen volgens sommige literatuur mogelijk effectief zijn, ontbreken definitieve gegevens hierover. Na zorgvuldige overweging kozen de patiënt en haar familie ervoor om met het behandelplan door te gaan.

Na een voorbehandeling met het FC-regime werden BCMA CAR-T-cellen toegediend op 1 juni 2021 in het Ludaopei-ziekenhuis. De patiënt ontwikkelde koorts na de infusie, die geleidelijk onder controle werd gebracht met een agressieve anti-infectieuze en symptomatische ondersteunende behandeling. Veertien dagen na de infusie toonde een beenmergbiopsie geen resterende maligne monoklonale plasmacellen aan. Eenendertig dagen na de infusie bleef de beenmergbiopsie negatief. Serumimmunofixatie was negatief, de serumconcentratie van vrije lichte keten λ lag binnen het normale bereik en het serum M-proteïne was negatief, wat duidde op volledige remissie van de ziekte.

Momenteel, meer dan 8 maanden na de BCMA CAR-T-celtherapie, verkeert de patiënt nog steeds in volledige remissie, met een goed herstel en een hoge tevredenheid over het behandelresultaat.