Mieloma múltiple (MM)-01

Boa recuperación dun paciente con mieloma múltiple doméstico con terapia CAR-T a pesar da falta de expresión de BCMA

Unha paciente diagnosticada con mieloma múltiple de tipo IgD-λ en estadio IIIA en 2018 recibiu tratamento de primeira liña principalmente con bortezomib. Despois de 3 ciclos, conseguiu a remisión completa (RC). En outubro de 2018, someteuse a un transplante autólogo de células nai hematopoéticas como terapia de consolidación, seguido de terapia de mantemento con lenalidomida. En abril de 2020, a enfermidade recaeu e sometéuse a 7 ciclos de tratamento de segunda liña, o que tivo unha eficacia deficiente. De decembro de 2020 a abril de 2021, recibiu quimioterapia principalmente con daratumumab, pero a biopsia de medula ósea aínda mostraba un 21,763 % de células plasmáticas monoclonais malignas, cunha cadea lixeira libre λ no soro de 1470 mg/L e unha cadea lixeira libre λ na urina de 5330 mg/L. Nese momento, xa esgotara os principais tratamentos estándar e novos dispoñibles a nivel nacional, incluído o transplante autólogo de células nai, sendo a mellor opción restante a entrada nun ensaio clínico CAR-T.

Derivada por médicos locais, presentouse no Hospital Ludaopei o 10 de maio de 2021 coa esperanza de participar no seu ensaio clínico para a terapia CAR-T con BCMA en mieloma múltiple (MM). Ao ingresar, atopábase nun estado de debilidade con dor xeneralizada e febres recorrentes. As exploracións exhaustivas confirmaron "mieloma múltiple, tipo cadea lixeira λ, estadio III da ISS, estadio III da R-ISS, grupo de alto risco mSMART".

A tomografía por emisión de positróns (PET-TC) revelou un aumento da actividade metabólica na densidade dos tecidos brandos dentro das cavidades da medula ósea de fémures e tibias bilaterais, o que indica afectación tumoral. A biopsia de medula ósea mostrou un 60,13 % de células plasmáticas monoclonais malignas sen expresión de BCMA.

O noso centro de TGC informou á paciente e á súa familia sobre a eficacia dos tratamentos actuais para o mieloma múltiple BCMA negativo, que aínda que potencialmente eficaz segundo algunha literatura, carece de datos definitivos. Tras unha coidadosa consideración, a paciente e a súa familia decidiron continuar co plan de tratamento.

Tras o preacondicionamento co réxime FC, infundíronse células CAR-T BCMA o 1 de xuño de 2021 no Hospital Ludaopei. O paciente desenvolveu febre despois da infusión, que se controlou gradualmente cun tratamento antiinfeccioso agresivo e sintomático de soporte. Catorce días despois da infusión, a biopsia de medula ósea non mostrou células plasmáticas monoclonais malignas residuais. Trinta e un días despois da infusión, a biopsia de medula ósea seguía sendo negativa. A inmunofixación sérica foi negativa, a cadea lixeira libre λ sérica estaba dentro do rango normal e a proteína M sérica foi negativa, o que indica unha remisión completa da enfermidade.

Actualmente, máis de 8 meses despois de recibir a infusión de células CAR-T BCMA, o paciente permanece en remisión completa con boa recuperación e alta satisfacción co resultado do tratamento.