Multiplā mieloma (MM)-01

Laba vietējās multiplās mielomas pacienta atveseļošanās ar CAR-T terapiju, neskatoties uz BCMA ekspresijas trūkumu

Sievietei, kurai 2018. gadā tika diagnosticēta IIIA stadijas IgD-λ tipa multipla mieloma, tika veikta pirmās izvēles terapija, galvenokārt ar bortezomibu. Pēc 3 cikliem viņa sasniedza pilnīgu remisiju (CR). 2018. gada oktobrī viņai tika veikta autologa hematopoētisko cilmes šūnu transplantācija kā konsolidācijas terapija, kam sekoja uzturošā terapija ar lenalidomīdu. 2020. gada aprīlī slimība recidivēja, un viņai tika veikti 7 otrās izvēles ārstēšanas cikli, taču efektivitāte bija zema. No 2020. gada decembra līdz 2021. gada aprīlim viņa saņēma ķīmijterapiju galvenokārt ar daratumumabu, taču kaulu smadzeņu biopsija joprojām uzrādīja 21,763% ļaundabīgu monoklonālu plazmas šūnu, ar seruma brīvo vieglo ķēdi λ 1470 mg/l un urīna brīvo vieglo ķēdi λ 5330 mg/l. Līdz tam laikam viņa bija izsmēlusi galvenās standarta un jaunās ārstēšanas metodes, kas pieejamas vietējā tirgū, tostarp autologu cilmes šūnu transplantāciju, un labākā atlikušā iespēja bija dalība CAR-T klīniskajā pētījumā.

Pēc vietējo ārstu nosūtījuma viņa 2021. gada 10. maijā ieradās Ludaopei slimnīcā, cerot piedalīties viņu klīniskajā pētījumā par BCMA CAR-T terapiju multiplas mielomas (MM) ārstēšanā. Uzņemšanas brīdī viņa bija novājināta ar vispārējām sāpēm un atkārtotiem drudziem. Visaptverošas pārbaudes apstiprināja "multiplo mielomu, λ vieglās ķēdes tipu, ISS III stadiju, R-ISS III stadiju, mSMART augsta riska grupu".

PET-CT skenēšana atklāja paaugstinātu vielmaiņas aktivitāti mīksto audu blīvumā divpusējo augšstilba kaulu un stilba kaulu kaulu dobumos, kas liecina par audzēja iesaisti. Kaulu smadzeņu biopsija uzrādīja 60,13% ļaundabīgu monoklonālu plazmas šūnu bez BCMA ekspresijas.

Mūsu CGT centrs informēja pacienti un viņas ģimeni par pašreizējo BCMA negatīvas multiplas mielomas ārstēšanas metožu efektivitāti, kas, lai gan saskaņā ar dažiem avotiem ir potenciāli efektīvas, trūkst pārliecinošu datu. Pēc rūpīgas izvērtēšanas paciente un viņas ģimene nolēma turpināt ārstēšanas plānu.

Pēc iepriekšējas sagatavošanas ar FC režīmu, BCMA CAR-T šūnas tika ievadītas 2021. gada 1. jūnijā Ludaopei slimnīcā. Pēc infūzijas pacientam attīstījās drudzis, kas pakāpeniski tika kontrolēts ar agresīvu pretinfekcijas un simptomātisku atbalstošu ārstēšanu. Četrpadsmit dienas pēc infūzijas kaulu smadzeņu biopsijā netika konstatētas atlikušās ļaundabīgās monoklonālās plazmas šūnas. Trīsdesmit vienu dienu pēc infūzijas kaulu smadzeņu biopsija saglabājās negatīva. Seruma imunofiksācija bija negatīva, seruma brīvās vieglās ķēdes λ bija normas robežās, un seruma M proteīns bija negatīvs, kas norāda uz pilnīgu slimības remisiju.

Pašlaik, vairāk nekā 8 mēnešus pēc BCMA CAR-T šūnu infūzijas saņemšanas, pacients joprojām ir pilnīgā remisijā, ar labu atveseļošanos un augstu apmierinātību ar ārstēšanas rezultātu.