Mijeloma Multipla (MM)-01

Irkupru Tajjeb ta' Pazjent Domestiku b'Mijeloma Multipla b'Terapija CAR-T Minkejja n-Nuqqas ta' Espressjoni tal-BCMA

Pazjenta mara djanjostikata b'majeloma multipla tat-tip IgD-λ fl-istadju IIIA fl-2018 irċeviet trattament tal-ewwel linja prinċipalment b'bortezomib. Wara 3 ċikli, hija kisbet remissjoni kompleta (CR). F'Ottubru 2018, hija għaddiet minn trapjant awtologu ta' ċelluli staminali ematopojetiċi bħala terapija ta' konsolidazzjoni, segwit minn terapija ta' manutenzjoni b'lenalidomide. F'April 2020, il-marda rkadiet, u hija għaddiet minn 7 ċikli ta' trattament tat-tieni linja, li ta effikaċja fqira. Minn Diċembru 2020 sa April 2021, hija rċeviet kimoterapija prinċipalment b'daratumumab, iżda bijopsija tal-mudullun xorta wriet 21.763% ċelluli tal-plażma monoklonali malinni, b'katina ħafifa ħielsa fis-serum λ ta' 1470 mg/L u katina ħafifa ħielsa fl-awrina λ ta' 5330 mg/L. Sa dan iż-żmien, hija kienet eżawrixxiet trattamenti standard u ġodda ewlenin disponibbli domestikament, inkluż trapjant awtologu ta' ċelluli staminali, bid-dħul fi prova klinika CAR-T ikun l-aħjar għażla li fadal.

Wara li ġiet riferuta minn tobba lokali, hija ddaħħlet fl-Isptar Ludaopei fl-10 ta' Mejju 2021, bit-tama li tirreġistra fil-prova klinika tagħhom għat-terapija BCMA CAR-T fil-majeloma multipla (MM). Mal-ammissjoni, kienet fi stat dgħajjef b'uġigħ ġeneralizzat u deni rikorrenti. Eżamijiet komprensivi kkonfermaw "majeloma multipla, tip ta' katina ħafifa λ, stadju III tal-ISS, stadju III tal-R-ISS, grupp ta' riskju għoli mSMART."

L-iskan tal-PET-CT żvela żieda fl-attività metabolika fid-densità tat-tessut artab fil-kavitajiet tal-mudullun tal-femur u t-tibja bilaterali, li tindika l-involviment tat-tumur. Il-bijopsija tal-mudullun uriet 60.13% ċelluli monoklonali malinni tal-plażma mingħajr espressjoni ta' BCMA.

Iċ-ċentru CGT tagħna informa lill-pazjenta u lill-familja tagħha dwar l-effikaċja tat-trattamenti attwali għall-majeloma multipla negattiva għall-BCMA, li għalkemm potenzjalment effettiva skont xi letteratura, hija nieqsa minn dejta definittiva. Wara konsiderazzjoni bir-reqqa, il-pazjenta u l-familja tagħha għażlu li jipproċedu bil-pjan ta' trattament.

Wara prekundizzjonament bir-reġim FC, iċ-ċelloli BCMA CAR-T ġew infużi fl-1 ta' Ġunju 2021, fl-Isptar Ludaopei. Il-pazjent żviluppa deni wara l-infużjoni, li ġie kkontrollat ​​gradwalment b'trattament aggressiv anti-infettiv u ta' appoġġ sintomatiku. Erbatax-il jum wara l-infużjoni, il-bijopsija tal-mudullun ma wriet l-ebda ċelloli monoklonali malinni residwali tal-plażma. Wieħed u tletin jum wara l-infużjoni, il-bijopsija tal-mudullun baqgħet negattiva. L-immunofissazzjoni fis-serum kienet negattiva, il-katina ħafifa ħielsa fis-serum λ kienet fil-medda normali, u l-proteina M fis-serum kienet negattiva, li tindika remissjoni kompleta tal-marda.

Bħalissa, aktar minn 8 xhur wara li rċieva infużjoni ta' ċelluli BCMA CAR-T, il-pazjent għadu f'remissjoni kompleta b'irkupru tajjeb u sodisfazzjon għoli bir-riżultat tat-trattament.