Multipli mijelom (MM)-01

Dobar oporavak domaćeg pacijenta s multiplim mijelomom uz CAR-T terapiju uprkos nedostatku ekspresije BCMA

Pacijentica kojoj je 2018. godine dijagnosticiran multipli mijelom tipa IgD-λ stadija IIIA primila je terapiju prve linije, uglavnom bortezomibom. Nakon 3 ciklusa, postigla je potpunu remisiju (CR). U oktobru 2018. godine podvrgnuta je autolognoj transplantaciji hematopoetskih matičnih ćelija kao konsolidacijskoj terapiji, nakon čega je uslijedila terapija održavanja lenalidomidom. U aprilu 2020. godine, bolest se ponovila, te je podvrgnuta 7 ciklusa terapije druge linije, sa slabom efikasnošću. Od decembra 2020. do aprila 2021. godine primala je hemoterapiju, uglavnom daratumumabom, ali biopsija koštane srži je i dalje pokazivala 21,763% malignih monoklonskih plazma ćelija, sa slobodnim lakim lancem λ u serumu od 1470 mg/L i slobodnim lakim lancem λ u urinu od 5330 mg/L. Do tada je iscrpila glavne standardne i nove tretmane dostupne u zemlji, uključujući podvrgavanje autolognoj transplantaciji matičnih ćelija, a ulazak u kliničko ispitivanje CAR-T bila je najbolja preostala opcija.

Po uputu lokalnih ljekara, javila se u bolnicu Ludaopei 10. maja 2021. godine, nadajući se da će se uključiti u njihovo kliničko ispitivanje BCMA CAR-T terapije za multipli mijelom (MM). Po prijemu, bila je u oslabljenom stanju s generaliziranim bolovima i ponavljajućim groznicama. Sveobuhvatni pregledi potvrdili su "multipli mijelom, tip lakog lanca λ, ISS stadij III, R-ISS stadij III, mSMART visokorizična grupa".

PET-CT skeniranje je otkrilo povećanu metaboličku aktivnost u gustoći mekog tkiva unutar šupljina koštane srži bilateralnih femura i tibija, što ukazuje na zahvaćenost tumorom. Biopsija koštane srži pokazala je 60,13% malignih monoklonskih plazma ćelija bez ekspresije BCMA.

Naš CGT centar je obavijestio pacijenticu i njenu porodicu o efikasnosti trenutnih tretmana za BCMA-negativni multipli mijelom, koji, iako potencijalno efikasni prema nekim podacima iz literature, nemaju definitivne podatke. Nakon pažljivog razmatranja, pacijentica i njena porodica su odlučili da nastave sa planom liječenja.

Nakon prekondicioniranja FC režimom, BCMA CAR-T ćelije su infuzirane 1. juna 2021. godine u bolnici Ludaopei. Pacijent je razvio groznicu nakon infuzije, koja je postepeno kontrolirana agresivnim antiinfektivnim i simptomatskim suportivnim liječenjem. Četrnaest dana nakon infuzije, biopsija koštane srži nije pokazala rezidualne maligne monoklonske plazma ćelije. Trideset i jedan dan nakon infuzije, biopsija koštane srži ostala je negativna. Imunofiksacija u serumu bila je negativna, slobodni laki lanac λ u serumu bio je u normalnom rasponu, a M protein u serumu bio je negativan, što ukazuje na potpunu remisiju bolesti.

Trenutno, više od 8 mjeseci nakon primanja infuzije BCMA CAR-T ćelija, pacijent je i dalje u potpunoj remisiji s dobrim oporavkom i visokim zadovoljstvom ishodom liječenja.